新药研发突破，发现大脑给药“班车”_医药

2015

02/08

19:35

yipingm 医药

大脑有一层细胞构成的屏障，能紧密调节物质的运输，以防止感染。这个屏障也使得98％靶向中枢神经系统的药物被亮红灯。近日在Angewandte Chemie杂志上，位于巴塞罗那生物医学研究机构的科学家们表示找到能够穿越血脑屏障并运输各种物质进入大脑的“班车”。

“据估计，未来某时间，20%的人类将需要针对大脑的治疗药物”，研究小组的领导者Meritxell Teixidó研究员说道，“而许多疾病有一些很好的候选药物，但没有要达到其目标器官的能力。现在我们提供了一个解决迫切的临床需求的方法”。

血脑屏障是不完全密封的，大脑不断需要氧，铁，胰岛素等，所有传输机制通过特殊的“门”进入大脑。科研人员使用retro-enantio的方法发明一种肽，利用接收铁的受体，穿越血脑屏障而不破坏营养素或者改变屏障的保护功能。

这个肽的价值体现在两种独特的性质，即它的尺寸小，仅有12个氨基酸；其血液中的持久性达到12至24小时。肽在血液中半衰期仅几分钟，而这种肽是具有蛋白酶抗性，治疗用途的是可行的--不需要每5分钟就服用一次药物；此外，该肽可以大规模来生产。在小鼠的初步实验表明该肽不存在免疫应答和低毒性。

不同机构的研究人员联手，已经着手三个稀有或罕见疾病的治疗项目。包括肽结合的治疗性抗体治疗成胶质细胞瘤；研究一种创新治疗弗里德共济失调-一种罕见的遗传性神经退行性疾病。这样做是为了引入装载了患者缺乏的基因载体，尤其侧重于目标神经元。还有一些临床科研人员正在致力于使肽能穿梭进入血脑屏障，治疗一种儿科脑肿瘤。

这项发明已经获得专利。制药行业正表现出极大的兴趣。因为许多公司可能重新检测曾经丢弃的潜力分子，将其连接到这个穿梭肽上。或许未来将有一大批针对中枢神经系统疾病的新药物产生。

来源：yipingm

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