在最新的第三代基因编辑技术——CRISPR/CAs9基因编辑技术的商业江湖里,共有三家公司。依次是——张锋等人创办的Editas Medicine;Emmanuelle Charpentier与人联合创办的瑞士药物研发公司CRISPR Therapeutics;Jennifer Doudna的Intellia Therapeutics。
根据美国证监会(SEC)官网的消息,4月11日,Intellia Therapeutics向美国SEC递交招股书,拟IPO1.2亿(120million)美元。
最早IPO的CRISPR公司——Editas Medicine
Editas Medicine(NASDAQ:EDIT)成立于2013年,是由MIT的张锋等人联合创办的一家改造基因编辑的生物科技公司,现任CEO是Katrine Bosley。它是基因编辑领域在临床实验上进展较快的公司,计划于2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病(Leber congenital amaurosis,LCA;一种遗传性视力衰退疾病)的人体实验。这将是CRISPR基因编辑技术首次应用于临床试验;并与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目,以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。
2016年1月4日,公司向SEC递交IPO招股说明书,并于2016年2月3日登陆纳斯达克,发行590万股,发行价16-18美金,募资1.22亿美元,股票代码:EDIT。现在股价在38美元左右波动。
第二家主攻CRISPR的公司——CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics是第二家主攻CRISPR技术的生物技术公司,公司成立于瑞士,网上关于其介绍和爆料相对较少。不过诺贝尔奖获得者Craig Mello等专家都为这家公司提供技术协助。
2015年10月,福泰制药(Vertex)宣布将支付7千5百万现金和3千万投资,与CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物,主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症;倘若所有项目都成功上市,最终支付金额将高达26亿美元。
2015年12月,公司与拜耳联合开发突破性疗法,后者计划在未来五年内注资3亿美元,共建合资公司,依托Crispr先进的基因技术-Crispr-Cas9和Bayer精湛的工程蛋白技术,研发突破性疗法,以期治愈血友病、失明以及先天性心脏病等疾病。
第二家IPO的CRISPR公司——Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics成立于2014年,主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展,例如白血病、癌症等,曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资。
Intellia Therapeutics的产品线
Intellia在CRISPR/Cas9技术治疗领域独家享有一项极为重要的知识产权,并获得了Atlas Venture 和诺华的首轮融资。公司现任董事长、CEO为Nessan Bermingham博士,未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好地结合。
2015年1月,公司与CAR-T领域处于领先地位的诺华展开一项长达5年的研发合作计划,共同利用CRISPR基因组编辑技术研究造血干细胞(hematological stem cells,HSCs)相关的疾病,包括镰状细胞病、β-地中海贫血,致力于加速发展CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用。
2015年9月,公司获得了7000 万美元的B轮融资。
2016年4月11日,公司与Regeneron达成为期6年的CRISPR基因编辑疗法合作开发协议。Regeneron向前者支付7500万美元预付款,并同意在Intellia下一轮股权融资时投资5000万美元。双方在合作期内合计开发10个药物,Regeneron可以选择5个肝病领域之外的靶点。
附:CRISPR技术的兴起及公司风云榜
来源:生物探索
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