关于CRISPR基因编辑技术你必须知道的几件事情

医疗器械 2015-12-10 15:39 来源：麻省理工科技评论

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过去的12个月是基因工程学大放异彩的时期。主要是因为一项名为CRISPR的新技术的诞生，这项技术使活体细胞DNA的编辑过程变得简单、低廉且十分精准。

本月初，数百名科学家和生物学家齐聚位于华盛顿的美国国家科学院，对CRISPR技术引起的争议性问题进行讨论：是否应当将此技术运用于修正人出生前的致病基因。

这种概念称为“胚系”编辑，因为其涉及精子、卵子或胚胎DNA的更改。

有一天，基因编辑将可能被用于阻隔某些可怕的基因遗传条件，如亨廷顿舞蹈病或肌肉萎缩症。

或者，正如一些反对者担忧的，基因编辑有可能使一大批蓝眼睛且超级聪明的婴儿降生。

但是基因工程婴儿并非全部，亦不是最重要的部分。人们应当意识到基因编辑技术在某些方面已经非常先进。

TR君决定对过去12个月的资讯进行整理，独家向读者提供以下几项人们需要了解的关于基因编辑的信息。

改写人类基因：TR在三月份时就带领读者了解了人类基因编辑的新兴科学，以及随之相伴的激烈讨论。如今，聚集在华盛顿的专家学者们又在讨论人类社会是否应至少在目前禁止将该技术运用于人体内。

重塑动物：想知道基因编辑技术的能耐，只要看看科学家们将我们熟知的动物变成什么样了。已经接受基因改良的动物包括苍蝇、蠕虫、白鼬甚至是猎兔犬（在中国进行基因改造，变得十分强壮）。

一项值得引起关注的项目是初创公司动物生物科技公司（Recombinetics）对乳牛进行基因改造，使它们不长出牛角。该公司于上个月首次对以此方法产出的两头奶牛进行拍照。

工程植物：农业巨头争相涉足基因编辑领域，众所周知的原因之一是：缺乏监管。我们熟知的转基因作物——例如，具有除草剂抵抗力的玉米——需要经过昂贵的安全性测试和审批程序，因为它们带有细菌基因。

但如果科学家们坚持采用植物基因，基因编辑作物似乎也有可能在美国的监管规定下全身而退，正如他们确实创造了一种基因编辑马铃薯。杜邦公司（DuPont）是最大的转基因作物销售公司之一，认为首批基因编辑食物将会在五年内被端上餐桌。

专利之争：由于CRISPR基因编辑技术具有重造世界的潜力，对该技术真正发明者的归属出现激烈争抢便显得不足为奇。

争抢大战的其中一方是，加州大学伯克利分校，该校的生物学家詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）及其来自欧洲的同事们声称他们才是这项技术的发明者。

另一边则是，来自哈佛-麻省理工学院博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）的张锋，他否定了上面的说法：他是第一个想到这项技术的人，且已经获得了将这些技术运用于人类细胞的专利。

伯克利分校已提请美国专利局（U.S. Patent Office）就CRISPR技术专利的真正归属进行裁决。

基因治疗：这方面的研究才刚刚起步，但随着对DNA结果进行更为精准调整的技术能力发展，将彻底改变基因治疗，即将健康有效的基因安入患有严重遗传性疾病（如血友病）的成人和儿童体内。

这是一种风险和难度都极高的医学技术，部分原因是需要用到病毒将新的DNA移入人体内。在美国，目前尚无任何基因治疗产品进入市场。

但基因编辑技术正通过扩充研究人员者工作时需用到的工具箱改变现状。因为这项技术使研究人员能更为精准地删除或修正以及增添基因。许多企业预测，两年内，GRISPR将会进行首次人体测试。

基础研究：CRISPR技术运用产生的最重要结果的关注却最少：对大学研究实验室的影响。

这项技术令许多实验更容易进行，并已经开始在癌症和自闭症的研究实验中采用。其中一个明显标志是：过去几年间关于CRISPR技术的出版物数量呈指数式增长。

生态影响：上个月，加利福尼亚州的生物学家创造出一种不仅能抵抗疟疾同时能将此抗性在蚊子种群中传播开来的蚊子。

这项技术名为“基因驱动”，这种技术方法能将基因编辑过的结构安入一种生物体内，通过繁衍传播特定DNA。

相关的研究人员希望通过释放此类蚊子终结疟疾传播，但许多人对此表示担忧。一旦释放此类蚊子，对物种造成的改变很难被撤销。

基因工程民主化：这是个令人夜不能寐的议题。CRISPR轻而易举便实现——你仅需花60美元在网上订购所需的成分——这让越来越多的科学家能掌握基因工程技术。

但下一轮的用户潮很可能是宅在家中的业余爱好者。今年，一种自己动手做的基因工程工具开发商开始以700美元的售价销售其产品，这甚至比某些电脑价格还低。

这种发展趋势有可能引发爆炸式创新潮——或危险且失控的新手试验。

当心！各位！

来源：麻省理工科技评论

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