一项新的研究表明，近年来颇为热门的基因编辑技术CRISPR/Cas或有望治疗遗传性神经退行性疾病亨廷顿舞蹈症，虽然该研究仍然很初步，发展成为应用于临床的疗法还有待时日。
CRISPR/Cas是一种存在于许多细菌和古菌中的免疫体系。在细菌或者古菌遭遇外来病毒或者质粒入侵时，CRISPR/Cas能够防止外来的基因片段进入这些微生物自己的基因组。近年来，CRISPR/Cas被成功用于基因工程，能够将指定的基因片段从生物体的基因组中移除。相比其他的基因修饰手段，CRISPR/Cas更加高效，普遍被认为将给生物技术带来革命性的改变。来自瑞士等国的研究人员最近就探索了利用这种技术来治疗亨廷顿舞蹈症的可能性。
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，患者基因组中一个名叫huntingtin的基因发生突变，导致其编码的蛋白质出现异常。目前该病尚无有效治疗手段。研究人员首先以病毒为载体诱导健康小鼠的huntingtin基因出现突变，随后用用CRISPR/Cas技术将其中一组的小鼠huntingtin基因中编码蛋白的部分删除，另一组小鼠不做任何处理。三周后，两组小鼠出现了明显的差异：对照组小鼠体内出现大量异常蛋白的聚集，而在经过基因编辑的小鼠体内几乎观察不到这种聚集。这表明CRISPR/Cas或许可以用于治疗亨廷顿舞蹈症。研究人员在近期举行的一次学术会议上报告了他们的研究成果。
这项研究相当令人振奋，但也有其他研究人员提出警告，指出目前的CRISPR/Cas技术不能区分正常和突变的huntingtin基因，因此将其一并清除。虽然目前尚不清楚正常huntingtin基因编码的蛋白在体内的作用，清除该基因仍然可能带来难以预料的副作用。目前研究人员正在进一步改进他们的方法，以图选择性地清除变异的CRISPR/Cas基因。
来源：科学公园
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