每年的7月23日是国际Castleman病日。为进一步提升社会对Castleman病的认知和提升Castleman病患者医疗质量,在2024年国际Castleman病日到来之际,中华医学会罕见病分会、中华医学会血液学分会罕见病学组、中国Castleman病协作组(CCDN)和卡斯特曼之家联合在北京正式发布《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》(2024)。
《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》(2024)在北京发布
这是继去年发布2023年《Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书》的进一步行动。结合2024年Castleman病患者生存现状调研结果,将“知、诊、治、爱”四个维度的倡议落实到具体行动,对Castleman病的科普宣传、就诊、诊断、治疗、患者关爱方面提供具体建议。
中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬教授,中华医学会血液学分会罕见病学组组长吴德沛教授,中华医学会罕见病分会秘书长田庄教授,中华医学会血液学分会罕见病学组副组长陈佳教授,中国Castleman病协作组组长李剑教授,广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞先生,“卡斯特曼之家”主理人林琳,百济神州副总裁、血液肿瘤事业部负责人朱晶岩等各界仁人志士围绕近年Castleman病的诊疗进步及未来展望等话题展开探讨和倡议,共同书写Castleman病诊疗领域的新篇章。
指南编委会专家组及合作单位、支持单位代表共同见证指南发布
从倡议到行动,进一步提高Castleman病认知
2023年7月23日国际Castleman病日,《Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书》在北京协和医院发布。倡议引领下,2024年确诊的Castleman病患者中,病程超过5年乃至10年及以上的患者比例明显增加。这反映了过去一年中,患者和医生对Castleman病的认知有所提高,多年未确诊的病例现在得到了确诊,Castleman病的诊断能力得到了提升。
为进一步提升Castleman病在医生、患者、社会中的关注度和认知度,改善Castleman病患者的生存和生活质量,将“知、诊、治、爱”四字倡议落到具体实处,经过患者调研和专家深度访谈,成功总结出行动指南。由张抒扬、吴德沛、田庄、李剑、张路、董玉君、范磊、吴俣、魏征、余莉、张明智、钟立业、高子芬、李振玲、张会来、彭宏凌、张瑾、叶絮、尤良顺教授学者编撰的《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》(2024)正式发布。
《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》(2024)编委会成员发言
“卡斯特曼之家”主理人林琳女士表示:“《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》(2024)能够帮助患者及其家庭更好地理解、应对Castleman病,同时提供就医指导,帮助患者早日恢复正常生活;而且也能提升大众对Castleman病的认知与理解。我们希望在指南的引导下,未来能有更多的关注和力量加入关爱行列,携手共筑治愈希望。”
作为社会上关注Castleman病的中坚力量,爱心企业百济神州始终致力于推动Castleman病在内的罕见病诊疗发展,为患者带来创新药物,并提高药物可及性。百济神州副总裁、血液肿瘤事业部负责人朱晶岩表示:“百济神州期待与行业内各方力量紧密合作,坚信通过医生、患者组织以及社会各界的携手努力,能为Castleman病在内的罕见病患者点亮希望之光。”
“知、诊、治、爱”优化诊疗全流程
Castleman病属原因未明的反应性淋巴结病之一,也称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病,临床较为少见,全球范围发病率仅约2/10万人。作为血液领域的罕见疾病,Castleman病的临床表现极易与其它疾病混淆,同时受就医条件影响,存在较高误诊和漏诊风险。
《2024年Castleman病患者生存现状调研》表明,Castleman病患者在整个就医过程中面对多种挑战,比如确诊困难、医生对Castleman病认知不足等。调研数据说明虽然在倡议书的引领下Castleman病确诊率有所提升,但当前Castleman病诊疗环境仍存在诸多不足,亟需改善。
结合调研结果,延续2023年《Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书》,《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》(2024)从现状和行动两个层面进行细分,对Castleman病的科普宣传、就诊、诊断、治疗、患者关爱方面,提出共计12条有助于改善Castleman病诊疗环境的具体措施。对此,中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬教授表示:“非常期待《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》能更有效地汇聚社会各界力量,显著缩短患者确诊周期,提高疾病治疗效率和效果,并真正落实到大众、患者、临床医生,帮助患者回归幸福生活。”
1.“知”——加强科普工作,提高公众认知
Castleman病的症状表现多样化,患者表现为淋巴结肿大、乏力、贫血、体重下降、食欲下降等非特异性症状,在临床上容易与肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病等混淆。指南提出要重点提升公众和医生对Castleman病的认知,通过增强相关科室的临床表现和检验检查指标培训,以及全方位健康科普行动,提高疾病的社会认知度。中华医学会血液学分会罕见病学组组长吴德沛教授介绍:“《Castleman病(铃铛病)关爱行动指南》指导大众识别Castleman病的临床表现,推动实验室检查和建立临床和病理的标准协作流程,有利于使患者得到最快最优的治疗。”
2.“诊”——加强诊断能力,缩短确诊时间,促进早期治疗
Castleman病的诊断延迟是常见现象。55%的Castleman病患者从发病到确诊去过三家及以上的医院;33%的Castleman病患者从发病到第一次病理检查的时间超过3个月;61%的Castleman病患者从发病到确诊共做过2次及以上次病理检查;49%的Castleman病患者在确诊前,被诊断为其他疾病。中华医学会罕见病分会秘书长田庄教授在分享中提到,加强“铃铛病”诊断能力需要血液科及Castleman病专病门诊等临床科室和病理科医生的高度协同配合,才能缩短确诊时间,促进早期治疗。
在关爱指南中,强调要结合临床表现、影像学检查、淋巴结病例、免疫相关检测等诊断方法以提高病理诊断准确性,进一步确诊或排除Castleman病;有疑似症状的患者也应积极配合医生完成确诊或排除检查,医患协同抓住治疗的黄金时间。
3.“治”——建立多层次诊疗体系,促进规范治疗
从促进规范治疗角度出发,调研通过对比接受TCP、BCD等化疗方案治疗和接受司妥昔单抗治疗方案治疗的患者病情,反映了司妥昔单抗治疗方案的疗效和安全性,为临床实践提供指导。“要让更多的临床医生参考NCCN、以及中国自己的Castleman病相关指南,为Castleman病患者选择不良反应少或可耐受、疗效确切、用药次数少、可医保支付、依从性好的治疗方案,给予患者长期持续治疗,改善生存。”中国Castleman病协作组(CCDN)组长李剑教授表示。目前国内首个获批上市的Castleman病治疗药物司妥昔单抗已正式纳入医保,大大减轻患者的经济负担,惠及Castleman病患者。
4.“爱”——持续关注和支持患者,改善患者生活质量
确诊难、身心煎熬、很难找到病友,这是Castleman病患者不可避免的挑战。因此指南倡议,要积极利用患者组织的桥梁作用,组织并协调社会各界的广泛力量。通过多维度的举措,包括开展搭建患者间及医患间的经验交流平台、畅通就诊绿色通道,以及提供心理关怀与支持,全方位、多层次地为Castleman病患者及其家庭构建坚实支持网络。林琳表示,作为Castleman病患者的公益家园,卡斯特曼之家会继续携手各方,聚焦改善患者的生活质量,强化患者组织作用,构建支持网络,并通过社会各界的协作,促进患者社会融入和生活质量的提升。
助力患者诊疗,踏实行动照亮未来
“辗转各地医院、做了数不清多少次的检查后,好不容易确诊了Castleman病,但身体也被用来稳住病情的激素治疗拖垮了。”发布会上一位患者家属华姐(化名)分享她丈夫曲折的求医之路。“确诊后我们积极与医生沟通,调整治疗方案换用司妥昔单抗治疗,最终各项指标开始恢复正常。“
患者史先生(化名)虽然被及时确诊Castleman病,却也遭受病情反复和多次更换治疗方案的痛苦。每位Castleman病患者的治疗之路,从病症无法确诊到获得有效治疗,每步脚印都承载着努力。幸运的是他们不是孤军奋战,在加入卡斯特曼之家后,他们遇到了专业且热心的各位权威专家、认真倾听及积极帮助患者的患者组织志愿者、以及来自五湖四海遭遇同样困境的病友等等,大家互相鼓励与扶持,携手朝着光明未来奔跑。
“知、诊、治、爱”四字倡议发布的一年来,患者和医生对Castleman病的认知有所提高,许多多年未确诊的病例得到确诊,患者的生活质量得到改善。然而误诊、漏诊、认知缺乏等现象仍然不容忽视。在医生、卡斯特曼之家及社会各界的联合推动下,从倡议到制定指南,正逐步铺就希望之路,致力于让罕见病变得不再罕见。展望未来,通过不断努力共同将这份希望转化为现实,让每一个患者都能享受到及时、有效的医疗支持。
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