从倡议到行动，《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》在北京发布

每年的7月23日是国际Castleman病日。为进一步提升社会对Castleman病的认知和提升Castleman病患者医疗质量，在2024年国际Castleman病日到来之际，中华医学会罕见病分会、中华医学会血液学分会罕见病学组、中国Castleman病协作组（CCDN）和卡斯特曼之家联合在北京正式发布《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》（2024）。 

《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》（2024）在北京发布

这是继去年发布2023年《Castleman病（铃铛病）患者关爱倡议书》的进一步行动。结合2024年Castleman病患者生存现状调研结果，将“知、诊、治、爱”四个维度的倡议落实到具体行动，对Castleman病的科普宣传、就诊、诊断、治疗、患者关爱方面提供具体建议。

中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬教授，中华医学会血液学分会罕见病学组组长吴德沛教授，中华医学会罕见病分会秘书长田庄教授，中华医学会血液学分会罕见病学组副组长陈佳教授，中国Castleman病协作组组长李剑教授，广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞先生，“卡斯特曼之家”主理人林琳，百济神州副总裁、血液肿瘤事业部负责人朱晶岩等各界仁人志士围绕近年Castleman病的诊疗进步及未来展望等话题展开探讨和倡议，共同书写Castleman病诊疗领域的新篇章。

指南编委会专家组及合作单位、支持单位代表共同见证指南发布

从倡议到行动，进一步提高Castleman病认知

2023年7月23日国际Castleman病日，《Castleman病（铃铛病）患者关爱倡议书》在北京协和医院发布。倡议引领下，2024年确诊的Castleman病患者中，病程超过5年乃至10年及以上的患者比例明显增加。这反映了过去一年中，患者和医生对Castleman病的认知有所提高，多年未确诊的病例现在得到了确诊，Castleman病的诊断能力得到了提升。

为进一步提升Castleman病在医生、患者、社会中的关注度和认知度，改善Castleman病患者的生存和生活质量，将“知、诊、治、爱”四字倡议落到具体实处，经过患者调研和专家深度访谈，成功总结出行动指南。由张抒扬、吴德沛、田庄、李剑、张路、董玉君、范磊、吴俣、魏征、余莉、张明智、钟立业、高子芬、李振玲、张会来、彭宏凌、张瑾、叶絮、尤良顺教授学者编撰的《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》（2024）正式发布。

《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》（2024）编委会成员发言

“卡斯特曼之家”主理人林琳女士表示：“《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》（2024）能够帮助患者及其家庭更好地理解、应对Castleman病，同时提供就医指导，帮助患者早日恢复正常生活；而且也能提升大众对Castleman病的认知与理解。我们希望在指南的引导下，未来能有更多的关注和力量加入关爱行列，携手共筑治愈希望。”

作为社会上关注Castleman病的中坚力量，爱心企业百济神州始终致力于推动Castleman病在内的罕见病诊疗发展，为患者带来创新药物，并提高药物可及性。百济神州副总裁、血液肿瘤事业部负责人朱晶岩表示：“百济神州期待与行业内各方力量紧密合作，坚信通过医生、患者组织以及社会各界的携手努力，能为Castleman病在内的罕见病患者点亮希望之光。”

“知、诊、治、爱”优化诊疗全流程

Castleman病属原因未明的反应性淋巴结病之一，也称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病，临床较为少见，全球范围发病率仅约2/10万人。作为血液领域的罕见疾病，Castleman病的临床表现极易与其它疾病混淆，同时受就医条件影响，存在较高误诊和漏诊风险。

《2024年Castleman病患者生存现状调研》表明，Castleman病患者在整个就医过程中面对多种挑战，比如确诊困难、医生对Castleman病认知不足等。调研数据说明虽然在倡议书的引领下Castleman病确诊率有所提升，但当前Castleman病诊疗环境仍存在诸多不足，亟需改善。

结合调研结果，延续2023年《Castleman病（铃铛病）患者关爱倡议书》，《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》（2024）从现状和行动两个层面进行细分，对Castleman病的科普宣传、就诊、诊断、治疗、患者关爱方面，提出共计12条有助于改善Castleman病诊疗环境的具体措施。对此，中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬教授表示：“非常期待《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》能更有效地汇聚社会各界力量，显著缩短患者确诊周期，提高疾病治疗效率和效果，并真正落实到大众、患者、临床医生，帮助患者回归幸福生活。”

1.“知”——加强科普工作，提高公众认知

Castleman病的症状表现多样化，患者表现为淋巴结肿大、乏力、贫血、体重下降、食欲下降等非特异性症状，在临床上容易与肿瘤、感染性疾病、自身免疫性疾病等混淆。指南提出要重点提升公众和医生对Castleman病的认知，通过增强相关科室的临床表现和检验检查指标培训，以及全方位健康科普行动，提高疾病的社会认知度。中华医学会血液学分会罕见病学组组长吴德沛教授介绍：“《Castleman病（铃铛病）关爱行动指南》指导大众识别Castleman病的临床表现，推动实验室检查和建立临床和病理的标准协作流程，有利于使患者得到最快最优的治疗。”

2.“诊”——加强诊断能力，缩短确诊时间，促进早期治疗

Castleman病的诊断延迟是常见现象。55%的Castleman病患者从发病到确诊去过三家及以上的医院；33%的Castleman病患者从发病到第一次病理检查的时间超过3个月；61%的Castleman病患者从发病到确诊共做过2次及以上次病理检查；49%的Castleman病患者在确诊前，被诊断为其他疾病。中华医学会罕见病分会秘书长田庄教授在分享中提到，加强“铃铛病”诊断能力需要血液科及Castleman病专病门诊等临床科室和病理科医生的高度协同配合，才能缩短确诊时间，促进早期治疗。

在关爱指南中，强调要结合临床表现、影像学检查、淋巴结病例、免疫相关检测等诊断方法以提高病理诊断准确性，进一步确诊或排除Castleman病；有疑似症状的患者也应积极配合医生完成确诊或排除检查，医患协同抓住治疗的黄金时间。

3.“治”——建立多层次诊疗体系，促进规范治疗

从促进规范治疗角度出发，调研通过对比接受TCP、BCD等化疗方案治疗和接受司妥昔单抗治疗方案治疗的患者病情，反映了司妥昔单抗治疗方案的疗效和安全性，为临床实践提供指导。“要让更多的临床医生参考NCCN、以及中国自己的Castleman病相关指南，为Castleman病患者选择不良反应少或可耐受、疗效确切、用药次数少、可医保支付、依从性好的治疗方案，给予患者长期持续治疗，改善生存。”中国Castleman病协作组（CCDN）组长李剑教授表示。目前国内首个获批上市的Castleman病治疗药物司妥昔单抗已正式纳入医保，大大减轻患者的经济负担，惠及Castleman病患者。

4.“爱”——持续关注和支持患者，改善患者生活质量

确诊难、身心煎熬、很难找到病友，这是Castleman病患者不可避免的挑战。因此指南倡议，要积极利用患者组织的桥梁作用，组织并协调社会各界的广泛力量。通过多维度的举措，包括开展搭建患者间及医患间的经验交流平台、畅通就诊绿色通道，以及提供心理关怀与支持，全方位、多层次地为Castleman病患者及其家庭构建坚实支持网络。林琳表示，作为Castleman病患者的公益家园，卡斯特曼之家会继续携手各方，聚焦改善患者的生活质量，强化患者组织作用，构建支持网络，并通过社会各界的协作，促进患者社会融入和生活质量的提升。

助力患者诊疗，踏实行动照亮未来

“辗转各地医院、做了数不清多少次的检查后，好不容易确诊了Castleman病，但身体也被用来稳住病情的激素治疗拖垮了。”发布会上一位患者家属华姐（化名）分享她丈夫曲折的求医之路。“确诊后我们积极与医生沟通，调整治疗方案换用司妥昔单抗治疗，最终各项指标开始恢复正常。“

患者史先生（化名）虽然被及时确诊Castleman病，却也遭受病情反复和多次更换治疗方案的痛苦。每位Castleman病患者的治疗之路，从病症无法确诊到获得有效治疗，每步脚印都承载着努力。幸运的是他们不是孤军奋战，在加入卡斯特曼之家后，他们遇到了专业且热心的各位权威专家、认真倾听及积极帮助患者的患者组织志愿者、以及来自五湖四海遭遇同样困境的病友等等，大家互相鼓励与扶持，携手朝着光明未来奔跑。

“知、诊、治、爱”四字倡议发布的一年来，患者和医生对Castleman病的认知有所提高，许多多年未确诊的病例得到确诊，患者的生活质量得到改善。然而误诊、漏诊、认知缺乏等现象仍然不容忽视。在医生、卡斯特曼之家及社会各界的联合推动下，从倡议到制定指南，正逐步铺就希望之路，致力于让罕见病变得不再罕见。展望未来，通过不断努力共同将这份希望转化为现实，让每一个患者都能享受到及时、有效的医疗支持。