年富却不“力强”,首个《中国PNH患者生存状况白皮书》发布

医疗健康 来源:南方日报
2023
05/24
19:31
南方日报 医疗健康

年纪轻轻却要在医院之间奔波求医、输血,疲乏、贫血只是表面现象,血栓、肾衰等致命并发症随时潜伏在侧……5月21日,《中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者(PNH)生存状况白皮书》(以下简称“白皮书”)在深圳发布。这也是首次对PNH患者群体的真实世界调查。

 PNH是一种后天获得性造血干细胞克隆性疾病,发病机制是X染色体糖化磷脂酰肌醇-A基因在造血干细胞水平发生体细胞突变,最终导致细胞表面锚连蛋白缺失。临床表现为不同程度的发作性血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓形成等,严重时会引发器官损伤甚至死亡。

PNH的全球年标化发病率仅为1.3/100万人口,已纳入我国《第一批罕见病目录》。在中国,PNH的确切发病率尚未有流行病学数据,该疾病患者多为青壮年,国内外相关研究表示20-40岁患者约占77%,男女都有患病的几率。

白皮书由PNH病友之家、北京新阳光慈善基金会联合大连医科大学公共卫生学院、天津医科大学总医院共同发起编写。调研样本覆盖全国26个省份、自治区及直辖市,数据来自329份有效调查问卷,首次展现了中国PNH患者的生存现状以及面临的诊疗挑战。

白皮书数据显示,在329名受访者中,首次出现PNH相关症状的中位年龄在25岁,最常见的症状包括血红蛋白尿(63.8%)、由贫血带来的疲乏、心动过速、呼吸短促、头痛(61.1%)。其他常见症状包括黄疸(如巩膜和皮肤变黄),全血细胞减少及骨髓造血功能衰竭,腹痛、背痛、勃起功能障碍等等,超7成受访者首次发病即数症并发。

由于医患对PNH缺乏了解、疾病本身缺乏独特的临床症状等原因,中国PNH患者从首次出现症状到确诊平均时间近两年。诊断不确定性和延迟成为PNH患者“绝望与焦虑”的根源。

PNH患者多数发病在青壮年时期,加重了疾病带来的经济负担。这份白皮书调研了由PNH造成的患者和其家庭的生产力损失,即间接费用。受访者中,接近4成的受访者在过去1年因PNH平均缺勤或请假71.5天,42.6%的受访者曾经因PNH失业。

在治疗方面,超过90%的患者采用对症支持治疗为主的药物治疗,超过60%的患者经历了输血。往返医院输血、血源紧张等问题,为PNH患者治疗带来极大困扰。

苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛在发布会上表示,白皮书以真实世界调查数据反映当下PNH患者的生存现状,填补该疾病领域真实世界研究的空白。目前,除异基因造血干细胞移植与对症支持治疗,PNH新型药物已成为研究热点和未来趋势。随着补体抑制剂等治疗药物的出现,我国将进入PNH靶向治疗新时期。白皮书围绕新型诊疗手段进行相关调研摸底,将为推动新药发展做出重要贡献。

PNH病友之家创办人佳佳表示,白皮书一方面填补PNH疾病真实世界数据缺乏的空白,有助于提高社会各界对PNH疾病的认知,另一方面,可在相关决策者制定诊疗与保障策略时提供相应的数据支持与参考,希望更多的人能够“走近PNH,让罕见被看见”。

来源:南方日报

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