Science发布2019年十大科学突破_医疗健康

2019

12/27

16:56

医谷网医疗健康

近日，《Science》杂志评选出了2019年度的十大科学突破，“事件视界望远镜”项目“拍摄”的人类历史上首张黑洞照片获得突破榜首，生物医药领域：首个囊性纤维化三联疗法获批、抗击埃博拉病毒的药物、对抗营养不良的补充剂问世、古生菌或为人类终极祖先等科学突破入选。

首个囊性纤维化三联疗法获批

今年10月，FDA批准了Vertex制药公司的创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）上市，用于治疗年龄12岁以上的囊性纤维化（CF）患者，这也是FDA批准的治疗CF的第一个三联疗法。

CF是一种罕见的致命性疾病，患者的肺部、消化道和身体其他部位可形成稠厚的黏液，从而导致严重的呼吸和消化系统病变，也可导致感染、糖尿病等其他并发症。CF的发病机制是名为 CFTR 的基因发生突变，从而使该基因编码的蛋白质出现缺陷。

Trikafta由三种有效成分构成，elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能；Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能；ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。

Trikafta的批准基于两项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究，另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。两项研究结果均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显着改善。在这些研究中，Trikafta的耐受性均良好。

由于 Trikafta 在治疗CF上的疗效显着，这一新药申请在今年7月底递交FDA后便被先后授予了优先审批、快速通道和突破性疗法的资格，10月就获批上市，同时，Trikafta还被列为了孤儿药。

人类终于拥有了对抗埃博拉的有力武器

1976年，一种以埃博拉河命名的病毒成为了致命和无法治愈的感染的代名词。40多年后，科学家最终确定了两种能够显着降低该病死亡率的药物——mAb114和REGN-EB3。

mAb114由Ridgeback公司研制，是从1996年埃博拉疫情幸存者体内分离出来的单克隆抗体，在当年的疫情中，幸存者在感染埃博拉长达11年后仍保留抗埃博拉抗体，研究人员从这些幸存者体内分离出了抗体，其中mAb114是最有前途的一种。在今年5月和9月，FDA分别授予了mAb114孤儿药资和突破性药物资格。

REGN-EB3是在具有人源化免疫系统小鼠体内产生的三种单克隆抗体组成的鸡尾酒疗法，由再生元公司研发，此前已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定。

2018年11月-2019年8月，由刚果民主共和国金沙萨国家生物医学研究所、美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所共同发起资助的国际研究联合组织Pamoja Tulinde Maisha（PALM，共同拯救生命）开展了相关的埃博拉治疗研究，PALM研究总共入组了681例患者，这些患者以1:1:1:1的比例接受4种疗法的治疗，包括3种抗体疗法：抗体鸡尾酒ZMapp、REGN-EB3、mAb114，以及一款抗病毒药物remdesivir（吉利德公司）。

结果显示：接受REGN-EB3和mAb114治疗的受试者生存率约为70%，而使用另外两种药物的受试者生存率约为50%。试验对比结果是如此引人注目，8月，该研究团队建议停止试验，并让所有患者开始使用mAb114和REGN-EB3这两种药物，因为它们给患者带来的生存几率比另外两种药大得多。

这场对抗埃博拉胜利的设计师，也是上述试验的主要研究员——刚果病毒学家Jean-Jacques Muyembe-Tamfum，他是1976年Yambuku村埃博拉疫情的亲历者和病毒的发现者。

对抗营养不良的补充剂问世

每年有数百万严重营养不良的儿童即使是在吃饱的情况，依然会出现发育不良、体弱多病的情况。一项为期10年的研究指出：根本原因在于这些儿童的肠道微生物尚未成熟。

在该研究的基础上，今年一个国际团队提出了一种低成本、易得的补充剂，含鹰嘴豆、香蕉、大豆和花生成分，这些成分有助于微生物群的成熟。这些补充剂在小规模试验中表现良好，目前正在进行更大规模的临床试验，以观察其在预防发育迟缓方面的效果。如果这种方法有效，其影响将是巨大的。

古生菌或为人类终极祖先

经过12年的研究，今年，日本的一个研究小组从深海沉积物中成功提取并培育出了一种神秘的微生物MK-D1，对MK-D1的基因组进行测序表明，它属于阿斯加德（Asgard）微生物群中的一员，是一种完全独立的生命分支——古菌，同时，研究人员确认培育出的这种古菌携带有真核基因。此外，今年也有研究人员在其他古菌DNA片段中确定了更多真核基因。比较DNA分析表明，Asgards或其远古近亲甚至可能是真核生物的起源。

这些研究结果有可能将生物类型从三类（古细菌、真核生物、细菌）缩小到两类：古细菌和细菌，真核生物将化为为古细菌的一个子集。但是鉴于证据不足，许多研究人员对此表示怀疑。

其他领域的科学突破如下：

人类历史上的首张黑洞照片问世

一直以来，黑洞都是宇宙中最为神秘的天体之一，它体积巨大、引力极强，连光也无法逃逸，长久以来人们都无法直接看到黑洞的模样。2019年4月10日，事件视界望远镜拍下人类历史上第一张黑洞照片，让人们第一次看清了这个曾经只存在于理论中的天体。

该黑洞位于室女座一个巨椭圆星系M87的中心，距离地球5500万光年，质量约为太阳的65亿倍。它的核心区域存在一个阴影，周围环绕一个新月状光环。这项科学突破不仅再次证明了爱因斯坦的正确性，也为将来揭开与黑洞有关的种种谜题奠定了基础。

值得一提的是，来自中国的近20名科学家参与了这个黑洞观测全球合作项目，在望远镜观测、后期数据处理和结果理论分析等方面作了突出的贡献。

“直面”丹尼索瓦人

人类学今年迎来“新晋网红”——丹尼索瓦人，他们是曾在亚洲广泛存在的神秘古代人种，并与尼安德特人和现代人都有过交集。

大约40年前，一位僧人在西藏高原边缘的白石崖溶洞里发现了一块奇怪的人类颌骨。40年后，中科院青藏高原研究所研究员陈发虎团队和兰州大学资源环境学院副教授张东菊，以及德国马普学会进化人类学研究所教授Jean-Jacques Hublin等带领的研究团队利用古蛋白分析方法，对比检测了这块有16万年历史的人类下颌骨化石，结果显示它属于丹尼索瓦人。这件下颌骨化石成为目前已知最早的青藏高原人类化石，它不仅将青藏高原史前人类活动时间由距今4万年推早至距今16万年，而且为进一步揭示现代藏族人和夏尔巴人的高海拔环境适应基因来源提供了新线索。

同时，另一组科学家则利用基因技术，重建了一个7.5万年前居住在俄罗斯西伯利亚的年轻丹尼索瓦人女孩的面容。

谷歌宣布实现量子霸权

2019年10月，谷歌物理学家声称，他们使用了一台量子计算机来计算一些普通计算机无法计算的东西，达到了名为“量子霸权”的里程碑。

“量子霸权”是指量子计算机最终超越最先进超级计算机，解决其在合理时间范围内无法解决的复杂难题。谷歌表示，他们的由53个有效量子比特组成的处理器Sycamore能在200秒内完成世界上最强大的超级计算机需要10000年才能完成的计算。尽管IBM对此提出了质疑，但它仍被广泛誉为一项重大成就。

小行星撞击地球和它带来的影响

6600万年前，一颗巨大的小行星撞击地球后，地球上76%的物种（包括大型恐龙）遭到了灭绝，自此白垩纪结束，但这些物种究竟是何时灭绝、如何灭绝，以及后续生态系统的恢复速度如何都不得而知。

今年，科学家通过对位于墨西哥尤卡坦半岛193公里宽的希克苏鲁伯陨石坑的岩层分析，勾勒出了撞击24小时内发生的情况，包括爆炸性熔融、大地震、海啸、泥石流和森林大火等，同时研究表明，撞击将地下的含硫物质气化并释放到大气中，遮蔽了太阳，这些很可能导致了全球迅速变冷并陷入黑暗中。不过生命卷土重来的速度比预期要快，陨石坑的海洋生态系统在3万年内恢复了运转。

来自人类探测的太阳系最远天体的一瞥

今年，NASA耗资8亿美元的“新视野”号探测器飞掠过一个“雪人”形状的小天体，它位于太阳系边缘柯伊伯带，由一大一小两个球体连接而成，距离地球约66亿公里，被科学家们命名为“Arrokoth”，这也是人类探测器迄今拜访过的最遥远天体。

Arrokoth及其他柯伊伯带的小天体可能完好地保存着太阳系形成时的信息，“新视野”号对Arrokoth的观测至少会持续到2020年底，其传回的数据有望提供太阳系起源和演化的线索。

人工智能战胜扑克世界冠军

今年，AI程序在无限注德州扑克中击败了一些世界上最优秀的玩家。这是AI首次在多人不完全信息的游戏竞赛中获胜，突破了人工智能仅能在国际象棋等二人游戏中战胜人类的局限。

今年7月，由Facebook与卡内基梅隆大学合作开发了一款新型人工智能系统Pluribus扑克机器人，Pluribus通过自我博弈的方式从零开始进行训练。在6人无限制德州扑克比赛中，Pluribus击败了15名顶尖选手，其中包括多位世界冠军。

来源：医谷网

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