据日本经济新闻报道,日本厚生劳动省于1月16日批准了基因治疗临床研究指导方针方案的修正案,日本基因组编辑技术治疗疾病的临床研究将于4月正式解禁。与2018年12月4日批准的指导方针方案相比,这份修正案提出修改有关基因治疗临床研究的指导方针,允许在患者体内使用基因组编辑技术进行治疗。
2018年12月4日,日本文部科学省生命伦理与安全部门会议批准了基因治疗临床研究指导方针方案。当时,方案仅允许进行不孕治疗等基础研究,禁止放回人类和动物的子宫,使之怀孕、产子,并规定以治疗遗传性疑难病和癌症等为目的的研究不属于解禁对象,将后续进行讨论。
该方案规定,基因编辑研究中使用的受精卵是不孕治疗中剩下的,除去冷冻保存期间之外,要在受精后超过14天时废弃。研究计划要由研究机构、大学的伦理委员会与国家分2个阶段进行审查。方案还提出要向受精卵的提供者恰当说明研究目的和对受精卵的处理方法。
1月16日的修正案正式讨论了2018年12月4日的遗留问题,即是否解禁以治疗遗传性疑难病和癌症等为目的的基因编辑研究。修正案主要有两个考量,首先是基因编辑技术在基因治疗领域中有副作用相对较少且治疗效果良好的优势。其次是日本关注到部分国家已经启动使用基因组编辑技术进行基因治疗的临床试验,例如美国推进基因组编辑技术治疗遗传病“粘多糖病Ⅱ型”等疾病的临床研究,而日本仅限使用小白鼠等进行动物实验。日本厚生劳动省因此下定决心,正式解禁以遗传性疑难病症和癌症为对象的临床研究。不过,修正案将禁止改变人的受精卵或生殖细胞的基因。
修正案要求向研究机构提供用于基因组编辑的蛋白质和核酸等信息。在治疗患者的情况下,由研究机构和政府分两个阶段对安全性和效果等进行审查。
据悉,日本自治医科大学将使用基因组编辑技术治疗血友病。
来源:澎湃新闻
作者:张唯
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