美国加入胚胎编辑陷“争议漩涡”

MIT科技评论最新消息，美国已开展首例转基因人类胚胎的研究，研究地点位于美国俄勒冈州波特兰市。据专业人士透露，由俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov领导的这项研究，使用了CRISPR基因编辑技术改变大量单细胞胚胎的DNA。

在美国，之前任何与体外受精胚胎编辑培育婴儿有关的研究都将会遭到国会反对，这为美国卫生和公众服务部禁止批准拨款该类临床试验提供了话语权。

尽管存在着这样的障碍，但基因编辑婴儿仍然可能在其他没有这种法律限制的国家随时产生。到目前为止，中国是唯一一个对此开展实践的国家：共有3份关于人类胚胎编辑的报告都是由中国科学家发表的。每当中国的科学家针对这项有争议的议题发表基因编辑胚胎方面相关研究结果时，美国的科学家都会时抱以惊叹、羡慕和恐慌等等复杂的情绪。而Mitalipov领导的这项研究将是美国首例该方面的研究报告。

优化基因的争议

当哈萨克斯坦还是前苏联的一部分的时候，Mitalipov出生了，这么多年来Mitalipov一直致力于推动科学的进步。2007年，他培育出了世界上第一只克隆猴。然后，在2013年，他通过克隆技术培育了人类胚胎，作为创造患者特异性干细胞的一种方式。顺应于美国科学院二月份的一份声明，他的研究团队进入胚胎编辑研究，该声明被广泛认为是为胚系编辑研究开了绿灯。

该声明还提供了使用CRISPR技术进行婴儿基因编辑的限制性支持，但该支持仅在消除严重疾病的情况下才予以提供。咨询委员会为基因增强研究划了禁区，如高智商研究。美国科学院研究委员会联合主席Alta Charo教授表示：“基因组编辑增强了人类超越普通健康人的特质或能力，引起了人们对利益是否超过风险以及公平性的担忧。”

更加先进的编辑技术

之前中国发表的研究虽然视野有限，但发现了CRISPR技术会引起编辑错误，且在胚胎中仅部分细胞发生了所需要的DNA变化。这被称之为嵌合效应，这为胚系编辑创造人类并不安全提供了一个重要的论据。而现在，Mitalipov已经通过实验室胚胎研究数据可靠的证明人类有能力安全有效地纠正导致遗传性疾病的缺陷基因。

Mitalipov及其同事表明，他们的研究结果具有强有力的证明，完全嵌合和脱靶效应这些CRISPR已知的弊端是可以克服的。

相关知情人士透露，这项研究使用捐赠者提供的携带遗传病突变的精子，为了进行研究，实验已经培育出了数十个人类试管胚胎。在这个阶段的胚胎是肉眼看不见的小块细胞。“他们显着减少了嵌合体现象，这是这项技术有效的本质证明。我不认为这项结果足以带动临床试验的开展，但比之前所有的研究都要更进一步，”研究相关人士表示。

Mitalipov和他的研究小组通过在卵子受精的同时注入CRISPR和其他一些神秘的手段似乎已经克服了研究早期的困难。虽然所有的胚胎仅发育了几天，且不能植入子宫 – 但这项研究对于转基因人类的面世是一个巨大的里程碑。

何为人类胚系研究

科学家们改变人类胚胎的DNA编码的目标是为了表明引起遗传性疾病的基因是可以被移除或纠正的，如血液病β-地中海贫血。这个过程被称为“胚系基因改造”，因为基因经过编辑的孩子将会通过生殖细胞（卵子/精子）把他们的遗传学特征传递给后代。

实验结果类似于巴斯大学Tony Perry在小鼠中开展的一项测试的结果。Perry成功编辑了小鼠基因的毛色，将小鼠后代的皮毛颜色从本来的棕色变成了白色。有意思的是，Perry该项研究的论文发表在2014年底，并表明这种类似的方法有一天或许可以使人类基因组在生长发育的早期进行靶向编辑。

一些评论家认为，胚系实验通过增强人类基因打开了“设计婴儿”的崭新大门 – 然而，这遭到了一部分宗教组织、民间组织以及生物技术公司的强烈反对。

美国情报界去年声称，CRISPR是潜在的“大规模杀伤性武器”。我们通过Skype联系到了Mitalipov，但他拒绝对即将发表的研究结果发表评论。但通过其他科学家证实，他在胚胎的编辑中使用了CRISPR技术。

来源：转化医学网   作者： 茨木