这家创业公司将血红细胞转变为多功能药物载体

医疗健康 2015-12-28 14:22 来源：麻省理工科技评论

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使用人体细胞将药物给送人体具有巨大的治疗潜力，但现有方法可能会导致异常细胞生长和肿瘤。

对血红细胞进行基因改造以将其转变成药物运载工具可以敲开大量新疗法的大门。由于成熟红细胞不携带任何遗传物质，因此比其他基因和细胞疗法的安全风险更小。

这是Rubius公司上周公布的一项技术的基础思想。该公司于18个月前由旗舰风险投资公司（Flagship Ventures）在马萨诸塞州剑桥市成立。

Rubius的第一种药物将针对苯丙酮尿症（PKU）。苯丙酮尿症是一种毁灭性的遗传性疾病，患者无法消化多数高蛋白质食品中含有的氨基酸苯丙氨酸。

如果不进行治疗，苯丙酮尿症可导致各种严重的健康问题，包括脑损伤，但治疗该症的唯一方法是极度限制性饮食。

该公司迄今已对苯丙酮尿症药物进行了动物测试和实验室人体血液测试，计划明年开始临床试验。

该公司首席执行官兼旗舰风险投资公司合伙人埃瓦克·卡伟建（Avak Kahvejian）称，除了治疗苯丙酮尿症，Rubius曾在红细胞的基础上研发过50种不同的治疗方法。

他说，用这种方法可研发出针对一系列问题的生物疗法。这些问题包括：血液系统疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病和癌症。

新技术利用了基因改造和体外培养人类红血细胞能力的最新进展。通过使用既定的分子生物学技术，Rubius科学家对人体骨髓祖细胞进行基因改造，并培养血细胞。这些血细胞在表面或细胞内产生特定治疗性蛋白质。

在完全成熟前，哺乳动物红细胞喷出它们的遗传物质，所以作为治疗方法，红细胞更容易被控制，且比其他干细胞和基因疗法的风险较小。其他干细胞和基因疗法可能会导致异常细胞生长和肿瘤。

埃瓦克称，人体红细胞循环只需四个月，这意味着它们可以形成长期治疗的基础。这些细胞可通过血液到达体内任何部位，并能保护治疗剂免受免疫系统的影响。

针对苯丙酮尿症，研究人员已识别出能分解苯丙氨酸的酶。麻省理工学院生物学和生物工程教授兼怀特黑德生物医学研究所（Whitehead Institute for Biomedical Research）成员哈维·洛迪什（Harvey Lodish ）表示，“但你不能只是将酶注入到血液中”，因为人体会迅速将其清除，并且它能诱导免疫反应，使得将来利用同样酶的治疗方法无效。

同时兼任Rubius董事会成员的洛迪什称，对血红细胞进行基因改造以产生所需的酶“可以同时解决上述两个问题。”

洛迪什表示，动物试验表明，基因改造血红细胞是治疗一系列疾病的“非常有效”的治疗方法。

他说，他的实验室未发表的试验结果表明，基因改造后的细胞产生一种针对特定细菌毒素的抗体，使得小鼠多次抵抗住致死量的该毒素。

细胞成长只需几个星期便产生一种新的蛋白质。埃瓦克将该过程称为 “快速原型设计”。

该公司对还在酝酿中的其它疗法守口如瓶，但埃瓦克表示，基于红细胞的新型药物研发“没有做不到的，只有想象不到的”。

来源：麻省理工科技评论

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