日前,行业媒体Fierce Biotech发布“2022年全球融资最多Biotech榜单”,统计出在过去一年获投资者青睐的公司,其中排名前十的10家公司在2022年的融资金额都在2亿美元及以上,最高融资额达30亿美元,聚焦于衰老相关退行性疾病的维泰瑞隆成为唯一一家上榜的中国公司。
1、Altos Labs
成立于2021年的Altos Labs在去年1月完成30亿美元A轮融资,这也是生物技术领域有史以来规模最大的一笔投资。Altos Labs致力于细胞再编程技术开发,以实现延缓衰老、延长人类寿命、对衰老相关性疾病的预防等。Altos成立不到一年,获得俄罗斯亿万富豪Yuri Milner和亚马逊公司创始人Jeff Bezos倾心相助,该公司挖到前GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士担任公司CEO,招揽了四位诺贝尔奖得主和全球多位顶尖科学家,董事会成员包含2018年诺贝尔化学奖得主Frances Arnold教授、2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授、1975年诺贝尔生理学或医学奖得主David Baltimore教授。
2、Areteia Therapeutics
2022年7月,Areteia Therapeutics获得3.5亿美元A轮融资,以推进治疗哮喘的小分子药物研发。Areteia 的主要研究候选药物是Dexpramipexole,是一种口服小分子药物,通过抑制骨髓中的嗜酸性粒细胞的成熟和释放,治疗嗜酸性粒细胞性哮喘。针对重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的2期临床结果显示,该药物耐受性良好,用药后患者血液中的嗜酸性粒细胞数量
3、Acelyrin
Acelyrin目前最领先的研发项目是izokibep,这是一款抗体模拟白介素-17A(IL-17A)抑制剂,旨在克服现有单克隆抗体的局限性,目前正在进行银屑病关节炎和中轴型脊柱关节炎的3期临床试验。今年1月,该公司报道了izokibep用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎2b/3期研究的积极顶线数据。2023年伊始,Acelyrin就收购了ValenzaBio,将两款产品——lonigutamab(IGF-1R单抗)和VB-517(抗c-KIT单抗)收入囊中。
4、Tessera Therapeutics
Tessera基于MGEs(Mobile Genetic Element; 可移动遗传元件),开创了一种称为“Gene Writing”(基因书写)的新型基因技术平台,该平台可以将任何碱基对修改为其他碱基对,也可以删除或插入小的 DNA 片段,还可以将完整基因大片段写入基因组。这具有治愈几乎任何遗传疾病的潜力。该公司在去年4月获得的3亿美元C轮融资被用于支持该公司进一步构建其基因书写技术平台,并且推动多个治疗项目进入临床开发。
5、Kriya Therapeutics
Kriya Therapeutics专注于严重慢性疾病,旨在将基因疗法的治疗领域扩展到罕见的单基因疾病之外。该公司的核心技术是SIRVETM病毒载体设计平台,其SIRVE(智能载体工程系统)平台将计算机科学与载体生物学的最新发展相结合,用于新载体设计、序列修改和数据分析,以最大限度地降低免疫原性并提高组织的特异性,并增强基因疗法的表达和制造能力。2022年11月Kriya收购了Redpin公司,从而获取了针对癫痫和三叉神经痛的神经病学治疗项目。
6、Emalex Biosciences
Emalex Biosciences致力于开发罕见和孤儿神经疾病的新疗法。Ecopipam(EBS-101)是其首个开发候选药物,已被研究作为许多中枢神经系统(CNS)疾病的潜在治疗方法,包括儿科Tourette综合征和口吃等。Emalex于今年3月给对首位患者进行给药,试验预计将在北美和欧洲的90个研究中心招募超过200名患者。
7、Kallyope
Kallyope创始人之一为2004年诺贝尔生理学与医学奖获得者Richard Axel,该公司在成立之初就致力于肠脑生物学相关研究,并正在开发涉及肠-脑轴的小分子治疗药物。脑肠轴是大脑与肠道互相沟通的一条双向调节轴,主要由肠神经系统、神经免疫系统、中枢神经系统和下丘脑-垂体-肾上腺轴等构成。由于肠-脑轴所起的这种中心生物学作用,许多疾病都与其相关缺陷有关,包括肥胖、糖尿病、炎症性疾病、抑郁症、和帕金森病等。Kallyope已经建立了一个高度集成的前沿技术平台,整合了几种复杂的技术,包括单细胞测序、光遗传学和化学遗传学,类器官等,以发现作用于肠-脑轴的转化性小分子治疗药物。
8、Orna Therapeutics
Orna Therapeutics 由麻省理工学院(MIT)的 Daneil Aderson 教授等人于2019年创立,是世界首家利用环状RNA开发新疗法的公司,Orna的自环状的线性RNA相比于传统的线性mRNA疗法,拥有包括简化生产、成本降低、增加蛋白质表达和免疫原性谱等诸多优势。目前该公司主攻方向是利用环形RNA的稳定性,通过环状RNA编码 CAR 在体内原位生成 CAR-T 细胞,从而避免从患者体内分离细胞,在体外进行工程化改造的繁琐过程。今年1月,上海先博生物和Orna 宣布方达成合作协议,将聚焦体内CAR-T疗法的开发和商业化。
9、Arsenal Biosciences
Arsenal Bio致力于整合基于CRISPR的基因组工程、合成生物学以及机器学习等技术,实现规模化和高通量的识别目标,以推动发现免疫细胞疗法的新范例,其商业策略主要包括:开发基于非病毒的基因编辑的自体T细胞来治疗实体瘤;建立指令数据库以实现对T细胞更好地编辑等。去年11月,ArsenalBio启动了AB-1015在铂类耐药性上皮性卵巢癌患者的1期临床试验。
10、维泰瑞隆(Sironax)
该公司是榜单中唯一入选的中国公司,由百济神州联合创始人王晓东博士和北京生命科学研究所资深研究员张志远博士联合创建,致力于探索和开发用于治疗衰老相关退行性疾病的创新药物,研发管线包含聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理,包括细胞程序性死亡、神经保护性通路和神经炎症。
维泰瑞隆目前主要的候选药物是一款RIPK1抑制剂SIR0365,RIPK1是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶,可调节多种生物信号转导通路,例如肿瘤坏死因子α介导的NFκB信号转导、细胞凋亡、细胞程序性坏死和炎症反应。SIR0365于2021年9月获批IND,拟开发用于:治疗与全身性炎症反应综合征(SIRS)相关的感染性疾病。
去年8月,维泰瑞隆宣布完成2亿美元的B轮融资,该轮融资由云锋基金和高榕资本领投,原有投资者包括淡马锡等跟投,所获得的资金主要用于受体相互作用蛋白激酶1 (RIPK1)抑制剂的临床开发,并进一步扩大公司研发规模、拓展研发管线,针对衰老相关退行性疾病开发各项潜在同类最佳/同类第一的候选药物。
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