8月20日讯，美国食品药品监督管理局（FDA）于周二批准赛诺菲公司新药Cerdelga，用于治疗罕见遗传病I类戈谢病。
戈谢病是一种罕见遗传病。由于人体内无法正常分泌一种特殊酶，导致脂肪物在脾脏、肝脏和骨髓中积存，最终出现肝脾肿大、贫血、低血小板计数和骨骼问题。目前全美只有大约6000名患者。
Cerdelga是一种口服eliglustat胶囊。该药物通过抑制人体代谢过程所出现的脂肪物而起作用。据公司发布的临床数据显示，在使用该药之后，患者脾脏脂肪和肝脏脂肪出现大幅度降低，同时患者体内的血小板和红细胞数量也相应出现提升。
来源：大智慧阿思达克通讯社
为你推荐
资讯 八部委发布《中药工业高质量发展实施方案（2026—2030年）》
培育60个高标准中药原料生产基地。协同体系更加健全，中药材种植加工、中药研发生产、流通服务等上下游各环节协同更加紧密，建设5个中药工业守正创新中心，推动一批中药创新药获...
2026-02-05 21:21
资讯 国家医保局今年将重点对精神类定点医疗机构开展专项飞检
各省级医保部门要组织本辖区内所有精神类定点医疗机构从即日起全面开展自查自纠，重点聚焦但不限于诱导住院、虚假住院、虚构病情、虚构诊疗、伪造文书、违规收费等违法违规使用...
2026-02-05 17:13
资讯 国际SOS荣膺“2026年度全球杰出雇主”
今日，国际SOS宣布，公司连续第八年荣获杰出雇主调研机构（Top Employers Institute）授予的杰出雇主认证。
2026-02-05 14:42
资讯 默克高管周虹离任，诺和诺德官宣在即，医药行业再迎关键人事变动
默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹正式离任，其将加盟丹麦制药巨头诺和诺德，接任产品与组合战略执行副总裁一职
2026-02-05 11:58
资讯 104亿元！2026年小核酸领域首笔出海BD诞生
圣因生物与罗氏集团旗下子公司基因泰克达成全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的RNAi药物研发平台，共同推进一款RNAi疗法的开发。
2026-02-05 11:50
资讯 合成生物企业桦冠生物宣布完成数亿元C轮融资
本轮融资由软银欣创、顺禧基金、常州启航合成生物创投基金、国投创益、长江资本等多家知名机构联合投资，光源资本担任财务顾问，所融资金将重点投向医药与大健康领域新品研发、...
2026-02-04 11:50
资讯 AI制药独角兽深度智耀完成6000万美元新一轮融资，加速全栈式研发解决方案落地
本轮融资吸引了信宸资本、金镒资本、凯泰资本等新投资方入局，老股东鼎晖百孚、新鼎资本持续追加投资
2026-02-03 20:03
资讯 济川药业联合康方生物，共拓心血管创新药商业化新局
伊喜宁®（伊努西单抗注射液）是康方生物自主开发创新的PCSK9单克隆抗体新药，于2024年9月获批上市，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症，包括杂合子家族性高胆固醇血...
2026-02-03 19:34
拜耳诺倍戈®第三项适应症在中国获批，用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）
诺倍戈®此前已先后获批用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者，和联合多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌的（mHSPC）成年患者。
2026-02-03 18:42
资讯 又一款老花眼滴眼液获批，市场有待检验
近日，Tenpoint Therapeutics宣布，美国FDA已批准Yuvezzi（carbachol和brimonidine tartrate滴眼液，2 75% 0 1%），用于治疗成人老花眼。
2026-02-02 14:06
资讯 深度缓解数据惊艳：基于诺奖机制的 CELMoD药物如何重塑 MM 治疗逻辑？
近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）将CELMoD药物 iberdomide （以下简称：IBER）纳入优先审评名单并启动优先审评程序，拟批准
2026-02-02 13:22
资讯 儿童生长发育专业、儿童营养专业、儿童皮肤疾病专业纳入北京互联网诊疗首诊试点
经研究，同意你委依托首都医科大学附属北京儿童医院和首都医科大学附属首都儿童医学中心开展儿童生长发育专业、儿童营养专业、儿童皮肤疾病专业互联网诊疗首诊试点。
2026-01-31 23:34
资讯 诺和诺德大中国区换帅：周霞萍3月底离任，“老兵”蔡琰接棒
1月30日，全球制药巨头诺和诺德正式对外宣布重大人事变动，其全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍决定离开公司，最后工作日为2026年3月31日
2026-01-31 17:36