2014年以来，新药研发临床试验失败的比例再度提升。FDA审批数据显示，仅2014年上半年就有10个以上新药研发品种在Ⅲ期临床试验失败，在新药临床研究申请数量中的占比约60%（2013年为54%）。
近日，记者从日本武田制药举办的相关培训会上获悉，从日本武田制药一家企业的新药研发情况来看，在2014年上半年就有2种新药研发品种在进入Ⅲ期临床试验时宣告失败，分别为治疗糖尿病的药物Fasiglifam和治疗前列腺癌的药物Orteronel。
新药“优而新”标准提升
据武田上海开发中心总经理李元念博士透露，FasiglifamⅢ期临床试验终止的主要原因在于，该药被发现用药患者肝酶水平升高，预示着药物存在安全隐患；而Orteronel被终止的主要原因是，药物不能延长前列腺癌患者的总生存期，预示着药物有效性欠佳。
他指出，实际上，新药研发失败也主要是基于两个原因：安全性和有效性。而这两者在Ⅲ期临床试验暴露率高的主要原因也是基于——Ⅲ期临床试验是确定在大基数人口中的使用安全及功效，所以注定一些存在隐患的新药会卡在这一关。
另外，来自美国国立卫生研究院的Frank Gonzalez教授指出，现阶段新药研发的审批已经不同于药物稀缺时期，FDA新药审批除了考虑安全性和有效性外，还要求新药必须在同一治疗领域没有可比品种。“仅凭安全性和有效性已经很难获得FDA投票小组的赞同，所以很多企业从Ⅰ期临床试验就选择同类产品进入对比，就是为了证实新研发的产品除安全性外，在治疗效果上是否具备更强的优势。”
记者了解到，武田Orteronel在同类产品中有强生的阿比特龙和安斯泰来的恩扎他胺进行比对，Orteronel在同治疗领域并没有特殊优势，因而难以拿到FDA的审批上市通行证。
失败产品“难改造”
对于这些已经宣告失败的新品，研发企业是否会进行再次改进？李元念博士表示，这需要对失败品种进行具体分析，如果是药物中的化合物有问题，研发企业一般不会选择再改进；但如果是因为一些单分子成分出现的问题，这个时候研发企业会进一步考虑改进。
但FDA对于这些曾经宣告失败的产品改进“把关度”更高。Frank Gonzalez教授表示，这类产品如果再想博得FDA投票组的赞赏必须拿出过硬数据，会要求研发机构补充更多的临床试验数据，所以这类产品即便可以获批上市，时间也会被拖延两年以上。
全球医生组织NIH临床研究中国项目负责人Tim Shi博士表示，从近年来FDA审批的新药数量来看已经大幅缩减，除非这些宣告失败的药品是用于罕见病治疗，“新药研发企业非常清楚FDA的审批规则，所以很少有研发机构会对失败品种进行再投入。”
对于中国新药研发的失败情况，国家食品药品监督管理总局药品审评中心相关人士表示，随着中国新药研发数量的增加，我们也有一些药物在Ⅲ期临床试验宣告失败，但总体来看数量还是相对较少。
相关人士还指出，目前我国对于药物的开发和应用还停留在仿制阶段，真正意义上的新药数量非常有限，而仿制药在国外都具备了充分的临床试验证据，安全性和有效性比较确切，因此这些药品在仿制过程中出现失败的几率相对较小。
来源：医药经济报
为你推荐
资讯 市场监管总局：7起老年人药品、保健品虚假宣传典型案例
2025年，市场监管总局按照深化群众身边不正之风和腐败问题集中整治要求，部署开展老年人药品、保健品虚假宣传专项整治，取得积极成效。现选取一批典型案例予以公布。
2025-11-01 17:32
资讯 CDE：老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点（试行）
本指导原则旨在完全实施ICH E7的前提下，提出老年人群参与的创新药临床试验所涉及的一些关键要素及试验设计中的要点，并未涵盖药物临床试验的全流程或与药物临床试验设计相关的...
2025-11-01 17:09
资讯 2026年1月1日，启用新版《药品生产许可证》《放射性药品生产许可证》样式
新版许可证正、副本登载不同的二维码，并分别标注正本二维码和副本二维码字样。正本二维码展示企业基本信息，副本二维码除展示企业基本信息外，同时封装企业车间和生产线、委托...
2025-10-31 17:30
资讯 迈科康生物完成超 4 亿元 D 轮融资，核心疫苗研发加速冲刺
本轮融资由 IDG、深创投和瑞普医药联合注资，所募资金将重点投向重组带状疱疹疫苗上市准备、重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗 III 期临床研究，以及多个创新疫苗管线的临床前研...
2025-10-31 17:15
资讯 “全勤生”罗氏：携十余款即将在华上市及未来管线产品首展首秀，加速迈向全疾病领域领航者
第八届中国国际进口博览会（以下简称进博会）进入开幕倒计时，作为最早向商务部表示支持并深度参与进博会的跨国企业，“全勤生”罗氏制药将连续第八年如期赴约。
2025-10-31 15:25
资讯 百时美施贵宝公布两项最新研究数据证实氘可来昔替尼可有效治疗银屑病关节炎及系统性红斑狼疮
截至第52周，氘可来昔替尼在POETYK PsA-1试验中的安全性特征与既往临床表现一致， 未发现新的安全信号
2025-10-29 17:34
资讯 备思复™（维恩妥尤单抗）联合帕博利珠单抗的补充生物制品许可申请（sBLA）已获FDA优先审评资格，用于治疗特定肌层浸润性膀胱癌患者
关键III期研究EV-303结果显示，顺铂不耐受的肌层浸润性膀胱癌患者围手术期使用该联合方案，可将复发、进展或死亡风险降低60%，死亡风险降低50%。
2025-10-29 16:13
资讯 HPV，男女共防，一则来自专家的提醒
每年10月28日是“世界男性健康日”，该节日的设立旨在进一步推动男性生殖健康知识的普及、强化疾病预防工作，以及重点关注男性心理健康等问题。
2025-10-29 15:54
资讯 上线3个月，蚂蚁AQ冲至AI原生APP规模TOP榜第七
10月28日，QuestMobile发布《2025年三季度AI应用行业报告》，豆包、DeepSeek、元宝、AQ等多款应用入围中国AI原生应用Top10。
2025-10-28 16:36
资讯 新一代TRK抑制剂佐来曲替尼亮相2025年国际儿童肿瘤学会，分享在儿童及青少年晚期实体瘤中的I/II期临床数据
近日，2025年国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会在荷兰阿姆斯特丹举行。作为全球规模最大、级别最高的儿童肿瘤学术会议，SIOP年会汇聚了国际一流临床医生与科学家，共同推动领域前沿进展。
2025-10-28 14:45
资讯 玛仕度肽头对头司美格鲁肽III期临床研究DREAMS-3达成主要终点
10月27日，信达生物宣布胰高血糖素（GCG） 胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂玛仕度肽（研发代号：IBI362）的第四项III期临床研究（DREAMS-3）达成主要终点。
2025-10-28 13:46