中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®(波哌达可基注射液)正式获批

医药 来源:医谷网
2025
04/10
18:28
医谷网 医药

2025年4月10日,武田中国与信念医药集团(以下简称信念医药)今日共同宣布,信玖凝®(BBM-H901注射液, 通用名称:波哌达可基注射液)已正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物,信玖凝®(波哌达可基注射液)由信念医药研发生产,武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势,加速为患者提供突破性的基因疗法,共同开拓血友病B治疗领域新格局。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示:“武田很荣幸能够与信念医药共同推动本土研发的首款血友病B基因治疗药物实现高效商业转化[1],让患者切实受益于创新成果。信玖凝®(波哌达可基注射液)的获批,将进一步丰富武田中国在罕见病领域的战略布局和产品矩阵。未来,我们将持续深化与本土创新企业的战略合作,加速推动更多突破性疗法的研发与商业化成果, 让中国创新惠及更多患者,为提升中国罕见疾病事业高质量发展做出贡献。”

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示:“信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新,以患者需求为核心,突破技术壁垒,致力于填补未被满足的临床需求。此次获批是信念医药发展历程中的重要里程碑,作为中国自主研发的首款血友病B基因治疗药物[1],信玖凝®(波哌达可基注射液)将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案,有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰,回归自由人生。通过与武田中国的商业化合作,双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地,让科研成果真正惠及患者。未来,信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程,期望能够惠及更多血友病B患者。“

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病,由凝血因子 Ⅸ(FⅨ)缺乏或缺陷引起[2]。长期以来,患者主要依赖凝血酶原复合物(PCC)或凝血因子Ⅸ 替代治疗,需终生频繁接受静脉注射,。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重,致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便,并伴随感染、血栓等风险[3][4],高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

信玖凝®(波哌达可基注射液)采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒(rAAV)载体,可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者的肝脏细胞内,利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ,并将其分泌到血液中,发挥FⅨ的促凝血活性。信玖凝®(波哌达可基注射液)在改善患者凝血功能方面显示出稳定效果,治疗后患者年化出血率呈现显著下降趋势5,。

信玖凝®(波哌达可基注射液)注册临床研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张磊教授表示:”血友病的传统疗法需要频繁进行静脉注射,且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动,部分患者还会面临产生抑制物的风险,导致治疗效果下降,这些痛点长期困扰着患者和临床医生。基因治疗药物的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药,在降低出血风险和关节损伤风险的基础上,有望告别需要终身频繁静脉注射的困境,使血友病的治疗目标进一步提升。我们相信,随着科研的不断突破和临床经验的积累,血友病的治疗将迈向一个全新的时代,为患者带来更高质量的生活。“

2022年,信玖凝®(波哌达可基注射液)相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》[5][6],同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单[7]。此外,信玖凝®(波哌达可基注射液)于2022年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD),于2024年获得FDA儿科罕见病资格认定(RPDD)以及欧洲药品管理局(EMA)先进治疗药物分类认证(ATMP)。

2022年,波哌达可基注射液首个研究者发起的研究(IIT)发表于《柳叶刀-血液病学》,旨在评估单次静脉输注波哌达可基注射液后的安全性和有效性。研究纳入的10例中重度血友病B成年患者在接受基因治疗后中位随访58周,FIX活性达到平均36.9 IU/dL(基于actin FSL aPTT试剂的一期法)。随访过程无严重不良事件,无3-4级不良事件[5]。3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会(ISTH)大会上以口头报告形式展示,与文章发表时相比,患者FIX活性在各随访节点保持稳定,且未观察到药物相关严重不良事件(SAE)、血栓事件及抑制物产生[8]。

2024年12月,信念医药在第66届美国血液学会(ASH)年会正式发布Ⅲ期临床研究结果,该研究是一项多中心、单臂、Ⅲ期临床研究,旨在评估中重度血友病B成年患者单次静脉输注波哌达可基注射液后的有效性和安全性结果。其结果显示:随访52周后,受试者年化出血率(ABR)均值为0.6,平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL(基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法),FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中的21位(80.8%)在治疗后未出现出血事件,且所有受试者均无严重不良事件发生。该研究中所有患者仍在持续随访过程中。

参考文献:

1.截止至2025年4月。https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html

2.中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271

3.Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872

4.Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95

5.Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

6 .Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

7.国家药品监督管理局药品审评中心https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 

8.Feng X,et al. 2024 ASH. Poster 3582

为你推荐

三叶草生物与国光生技终止合作,流感疫苗不卖了资讯

三叶草生物与国光生技终止合作,流感疫苗不卖了

近日,三叶草生物发布公告称,已经向国光生技发出通知以终止独家协议,自2025年6月30日生效。该终止生效后,三叶草生物将不再于中国大陆分销四价季节性流感疫苗。而这距离两者之...

2025-06-18 17:05

拜耳首次获发国产医疗器械注册证,本地化生产跑出“北京加速度”资讯

拜耳首次获发国产医疗器械注册证,本地化生产跑出“北京加速度”

今日(6月17日),拜耳宣布,公司影像诊断业务旗下MEDRAD® Stellant D-CE高压注射系统及附件获得北京市药品监督管理局(以下简称“北京市药监局”)颁发的国产医疗器械注册证。

2025-06-17 19:56

免疫药新锐小路生物获数千万美元天使投资,刘勇军领衔开发第三代疗法资讯

免疫药新锐小路生物获数千万美元天使投资,刘勇军领衔开发第三代疗法

本轮融资由元生创投、齐济投资共同领投,元禾控股、高瓴、苏创投、博荃资本、北京生命科学园、合肥产投等多家知名机构跟投

2025-06-17 15:49

柏全生物完成超 2 亿元 A 轮融资,加速创新靶点抗肿瘤药物研发进程资讯

柏全生物完成超 2 亿元 A 轮融资,加速创新靶点抗肿瘤药物研发进程

本轮融资由龙磐投资领投,上海科创基金、浦东创投跟投,原有股东上实资本、凯风创投继续追加投资。

2025-06-17 15:34

Precisio Biotix获资助开发细菌性阴道病(BV)新型工程裂解酶疗法资讯

Precisio Biotix获资助开发细菌性阴道病(BV)新型工程裂解酶疗法

今日(6月17日),美国生物技术公司Precisio Biotix Therapeutics, Inc (简称Precisio,靶抗生物)今日宣布获得盖茨基金会的资助,用于研发针对细菌性阴道病(BV)相关致病...

2025-06-17 12:50

1.98万/针,国内首款干细胞药品商业化落地资讯

1.98万/针,国内首款干细胞药品商业化落地

在获批半年后,首款干细胞药品正式开启商业化落地。

2025-06-17 09:44

国家药监局支持创新药发展,拟30个工作日内完成临床试验申请的审评审批资讯

国家药监局支持创新药发展,拟30个工作日内完成临床试验申请的审评审批

纳入创新药临床试验审评审批30日通道的申请,应当为中药、化学药品、生物制品1类创新药。

2025-06-16 22:04

诺和诺德与阿里健康启动战略合作,助力慢病管理数字化升级资讯

诺和诺德与阿里健康启动战略合作,助力慢病管理数字化升级

2025年6月16日,诺和诺德与阿里健康宣布达成战略合作。在国家持续推进“体重管理年”行动的背景下,双方将依托诺和诺德百余年深耕慢病领域的专业经验和创新治疗方案,以及阿里健...

2025-06-16 14:58

治疗阿尔茨海默病国产新药断货与思考资讯

治疗阿尔茨海默病国产新药断货与思考

近日,许多患者家属反映买不到治疗阿尔茨海病的新药甘露特钠胶囊,经过了解,也证实该药在许多医院和药店确实“断货”,作为中国治疗阿尔茨海默病处方量最大的药物之一,也是目...

文/上海市精神卫生中心肖世富 广州医科大学附属第二医院刘军 北京和睦家医院李慧英 2025-06-16 11:35

连续第四年,2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点发布资讯

连续第四年,2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点发布

发挥穿透式审计监督优势,加强医药行业专项审计。打通从原材料采购、药品耗材生产、招标采购的监管通路,将监管重点向生产端覆盖。探索建立药品生产加工到流通使用全过程可追溯...

2025-06-13 22:55

国家卫健委:人间传染的高致病性病原微生物实验活动审批管理办法资讯

国家卫健委:人间传染的高致病性病原微生物实验活动审批管理办法

本办法适用于三级、 四级实验室从事《人间传染的病原微生物目录》 规定的应当在三级、 四级实验室开展的人间传染的高致病性病原微生物或者疑似高致病性病原微生物实验活动的审批。

2025-06-13 22:34

半年融资超2亿元,美创医疗攻克“卡脖子”技术资讯

半年融资超2亿元,美创医疗攻克“卡脖子”技术

此次融资将加速美创医疗在医用植入级ePTFE材料产线建设、创新产品研发及商业化推广上的布局,助推中国高端医疗器械真正实现进口替代。

2025-06-13 13:22

拟再易主,派林生物或变为央企控股企业资讯

拟再易主,派林生物或变为央企控股企业

日前,派林生物发布公告称,中国生物技与派林生物控股股东共青城胜帮英豪投资合伙企业(简称“胜帮英豪”)签署收购框架协议,拟受让后者持有的21 03%股份。若本次交易顺利推进...

2025-06-13 12:43

依视路®星趣控®亮相Vision China 2025,重磅发布依视路®星趣控®2.0镜片资讯

依视路®星趣控®亮相Vision China 2025,重磅发布依视路®星趣控®2.0镜片

在2025年视觉健康创新发展国际会议(Vision China)期间,儿童青少年近视管理品牌依视路®星趣控®重磅发布全“星”一代儿童青少年解决方案——依视路®星趣控®2 0镜片

2025-06-13 11:28

景嘉航完成数千万元天使轮融资,专注新型靶向放射性药物开发资讯

景嘉航完成数千万元天使轮融资,专注新型靶向放射性药物开发

近日,杭州景嘉航生物医药科技有限公司(AB-RayBio Therapeutics,简称“景嘉航”)完成数千万元人民币的天使轮融资,由杭实资管领投,正

2025-06-13 10:53

CDE:已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如何申请组合包装?资讯

CDE:已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如何申请组合包装?

已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如申请组合包装,应通过什么途径提出申请,申报资料有什么要求?

2025-06-12 21:44

赛诺菲加速尼塞韦单抗全球发货,提前数月助力医务工作者应对今年RSV流行季资讯

赛诺菲加速尼塞韦单抗全球发货,提前数月助力医务工作者应对今年RSV流行季

赛诺菲将于2025年第三季度初启动尼塞韦单抗的全球发货工作,以确保在2025-2026年呼吸道合胞病毒流行季来临前,实现广泛供应。

2025-06-12 17:31

瑞辅达医疗完成数千万元B轮融资,加速国产辅助生殖技术创新与全球化布局资讯

瑞辅达医疗完成数千万元B轮融资,加速国产辅助生殖技术创新与全球化布局

由中金资本管理的基金领投,连云港经济技术开发区产业基金跟投

2025-06-12 16:16

因诺惟康完成数千万元A+轮融资,深耕基因递送技术临床转化与平台创新资讯

因诺惟康完成数千万元A+轮融资,深耕基因递送技术临床转化与平台创新

由天创资本领投,新投资人及老股东跟投

2025-06-12 15:51

CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》资讯

CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》

本文件所称先进治疗药品,是指符合药品相关管理规定,按照药品的路径进行研制、生产、经营、 使用和监管,且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品、基因治疗药...

2025-06-11 22:06