血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批

2025年4月10日，武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，信玖凝®（波哌达可基注射液）由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示：“武田很荣幸能够与信念医药共同推动本土研发的首款血友病B基因治疗药物实现高效商业转化[1]，让患者切实受益于创新成果。信玖凝®（波哌达可基注射液）的获批，将进一步丰富武田中国在罕见病领域的战略布局和产品矩阵。未来，我们将持续深化与本土创新企业的战略合作，加速推动更多突破性疗法的研发与商业化成果， 让中国创新惠及更多患者，为提升中国罕见疾病事业高质量发展做出贡献。”

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新，以患者需求为核心，突破技术壁垒，致力于填补未被满足的临床需求。此次获批是信念医药发展历程中的重要里程碑，作为中国自主研发的首款血友病B基因治疗药物[1]，信玖凝®（波哌达可基注射液）将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案，有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰，回归自由人生。通过与武田中国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。“

血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起[2]。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 替代治疗，需终生频繁接受静脉注射,。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，并伴随感染、血栓等风险[3][4]，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。

信玖凝®（波哌达可基注射液）采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并将其分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。信玖凝®（波哌达可基注射液）在改善患者凝血功能方面显示出稳定效果，治疗后患者年化出血率呈现显著下降趋势5,。

信玖凝®（波哌达可基注射液）注册临床研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示：”血友病的传统疗法需要频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险，导致治疗效果下降，这些痛点长期困扰着患者和临床医生。基因治疗药物的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，在降低出血风险和关节损伤风险的基础上，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境，使血友病的治疗目标进一步提升。我们相信，随着科研的不断突破和临床经验的积累，血友病的治疗将迈向一个全新的时代，为患者带来更高质量的生活。“

2022年，信玖凝®（波哌达可基注射液）相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》[5][6]，同年被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单[7]。此外，信玖凝®（波哌达可基注射液）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），于2024年获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。

2022年，波哌达可基注射液首个研究者发起的研究（IIT）发表于《柳叶刀-血液病学》，旨在评估单次静脉输注波哌达可基注射液后的安全性和有效性。研究纳入的10例中重度血友病B成年患者在接受基因治疗后中位随访58周，FIX活性达到平均36.9 IU/dL（基于actin FSL aPTT试剂的一期法）。随访过程无严重不良事件，无3-4级不良事件[5]。3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示，与文章发表时相比，患者FIX活性在各随访节点保持稳定，且未观察到药物相关严重不良事件（SAE）、血栓事件及抑制物产生[8]。

2024年12月，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果，该研究是一项多中心、单臂、Ⅲ期临床研究，旨在评估中重度血友病B成年患者单次静脉输注波哌达可基注射液后的有效性和安全性结果。其结果显示：随访52周后，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生。该研究中所有患者仍在持续随访过程中。

参考文献：

1.截止至2025年4月。https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html

2.中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组.血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.2020;41(4):265-271

3.Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872

4.Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95

5.Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

6 .Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

7.国家药品监督管理局药品审评中心https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 

8.Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582