打破用药困境，强效痛风新药获批上市

医药 2024-12-24 18:10 来源：医谷网

2024

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18:10

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痛风是一种常见的代谢性疾病，其发病率逐年上升且呈年轻化趋势。据统计，我国成人高尿酸血症的发病率约为14%，患者人数近2亿，痛风患者逾千万。在人体的生理过程中，尿酸的代谢与肾脏密切相关。我们知道，肾脏就像一个精密的过滤器，可以把身体里的废物和多余水分过滤出去形成尿液，这其中就包括了尿酸。而URAT1则可以把尿酸重新吸收回血液中，增加血尿酸的浓度，导致高尿酸血症的发生。

目前已有的一些降尿酸药物对URAT1的选择性不高，无法精准的抑制URAT1，还会抑制尿酸排泄蛋白，导致副作用升高。一些药物可引起严重的皮肤过敏反应；一些药物可能存在严重的肝损害风险。甚至一些药物因可能增加的心血管死亡风险而被美国食品药品监督管理局（FDA）警告使用。

很多痛风患者缺乏可长期使用的治疗药物，控制尿酸仍以控制饮食等生活方式干预为主。但生活方式干预效果差，患者仍然会不时遭遇痛风发作的困扰，难以忍受的疼痛严重影响患者的生活质量。

近日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准多替诺雷上市，用于痛风伴高尿酸血症的降尿酸治疗。多替诺雷作为一款高选择性的URAT1抑制剂，具有显著优势。

另外，多替诺雷不影响尿酸排泄蛋白，可以减轻肾脏负担。2023年发表的一篇文章回顾了所有URAT1抑制剂的临床研究，结果显示多替诺雷的肾脏总体不良事件发生率仅为0.5%，为所有药物中最低。

即便是轻中度肾功能不全的患者也无需调整剂量。

在中国的开展的大型III期随机对照研究中，与对比组药物相比，4mg多替诺雷展现出显著的疗效优势。治疗12周后，多替诺雷组2mg已有55.5%的患者血清尿酸水平降至6.0 mg/dl（约360μmol/L）以下，实现了尿酸达标。

而在治疗24周后，多替诺雷组4mg患者达标率高达73.6%，对比组40mg仅为38.1%，提升近一倍。

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