金斯瑞旗下传奇生物西达基奥仑赛成为首个且唯一获FDA批准用于多发性骨髓瘤二线治疗的BCMA CAR-T产品

医谷网最新消息，当地时间4月5日，港股上市公司金斯瑞生物科技旗下子公司传奇生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）且对来那度胺耐药。西达基奥仑赛是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物(ADC)。

传奇生物CEO黄颖表示：“西达基奥仑赛适应症的扩大有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局，为医生和患者提供了一种可在早期治疗方案中使用的个性化免疫疗法。多发性骨髓瘤是一种无法治愈且不断进展的血液肿瘤，会导致患者复发并产生耐药，因此亟需创新的治疗选择。我们致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续努力开发出能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。”

FDA的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI®能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。此次批准是在肿瘤药物咨询委员会(ODAC)一致推荐（11比0）支持西达基奥仑赛用于前线治疗之后获得的。

斯坦福大学医学院血液和骨髓移植及细胞疗法医学助理教授、医学博士 Surbhi Sidana 表示："CARTITUDE-4研究结果表明，对于既往经历一到三次治疗后复发的患者，输注西达基奥仑赛比持续用标准疗法治疗具有显著的临床获益。此次FDA批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，将会使更多患者在治疗过程中更早获得这种创新疗法。”

根据最新发布的金斯瑞年度业绩报告，西达基奥仑赛2023年全年销售额突破5亿美元大关，成为上市后增长最快的CAR-T疗法，充分展现了这款产品优异的市场表现和持续增长的潜力。从实际销售情况来看，传奇生物的商业化能力正在成为CAR-T行业的新标杆，市场渗透率加速提升。尤其是，西达基奥仑赛上市后前七个季度的销售表现超越了其他CAR-T上市产品，累计治疗患者数量超过2500名。根据交银国际预测，西达基奥仑赛有望成为全球范围内的重磅药物，其销售峰值将至少达到50亿美元。

金斯瑞轮值CEO邵炜慧代表集团对子公司传奇生物取得的最新突破致以祝贺，她说：“传奇生物凭借卓越的科研实力、严谨的临床研究以及对患者需求的深刻理解，成功将前沿科学转化为挽救生命的疗法且不断向前线治疗推进。此次西达基奥仑赛用于二线治疗获批，是对我们在生物医药领域坚持创新驱动发展战略的有力回报。站在新的起点，我们期待传奇生物继续深化与全球医疗界的协作，加速推进西达基奥仑赛在更多国家和地区获批上市，让这一疗法惠及更多亟需治疗的患者。”

传奇生物全球生产与供应高级副总裁Birk Vanderweeën表示："此次扩大适应症的批准证实了对西达基奥仑赛日益增长的需求，意味着更多患者将获得这一改变生活的个性化疗法。为了确保能够满足对定制化疗法持续增长的需求，我们的全球制造团队和合作伙伴已经扩大了产能，并专注于进一步扩大运营规模，以确保患者能够获得西达基奥仑赛。”

今年2月，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已建议批准扩大西达基奥仑赛的适应症范围，以纳入既往至少接受过一线治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一线治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。该产品由此成为首个在复发或难治性多发性骨髓瘤患者二线治疗中获得欧洲药品管理局CHMP积极意见的CAR-T疗法。随着FDA的正式批准，西达基奥仑赛在美国和欧洲的治疗适用人群得到显著拓宽，为全球多发性骨髓瘤患者带来新的希望。