国内首个,尧唐生物体内基因编辑药物临床试验获批

医药 来源:医谷网
2024
03/05
15:14
医谷网 医药

日前,尧唐生物宣布,其自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请(IND)已获得中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)批准,标志着该候选药物正式全面进入注册临床开发阶段。此前,YOLT-201已于2023年12月启动了研究者发起的临床研究(IIT),并完成了前三例受试者给药,取得了初步临床数据。

YOLT-201注射液是由尧唐生物开发,拟定适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变(Transthyretin Amyloidosis,ATTR),包括治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(Transthyretin amyloidosis polyneuropathy,ATTR-PN)和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(Transthyretin amyloidosis cardiomyopathy,ATTR-CM)。

ATTR是一种致死性疾病,其发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官,尤其是心脏和神经系统,严重影响患者的生命质量,且目前缺乏有效的治疗手段。

根据尧唐生物的介绍,YOLT-201是尧唐生物自主研发的体内基因编辑治疗药物,采用全球领先的体内基因编辑技术及脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,药物经静脉注射进入人体后,血浆中的ApoE蛋白结合在LNP颗粒表面,肝脏细胞表达的LDLR受体能识别ApoE蛋白并将LNP胞吞进细胞质中形成内涵体(endosome),由于内涵体中pH值的降低促进可电离脂质与内涵体膜发生静电作用后破坏膜结构,从而释放mRNA和sgRNA。mRNA在细胞质中与细胞的核糖体结合并翻译出碱基编辑器蛋白,该蛋白与sgRNA结合并进入细胞核。sgRNA将碱基编辑器特异性定位到靶基因TTR序列上,随后碱基编辑器蛋白将目标基因TTR上的碱基修改并导致该基因无法正常转录出mRNA,从而停止TTR蛋白的生成,实现一次给药彻底治愈ATTR疾病的目标。

截止目前,在全球范围内,已有数款药物获批用于治疗ATTR,包括Alnylam公司的Onpattro和Amvuttra、Ionis Pharmaceuticals公司的Tegsedi、辉瑞的Vyndaqel和Vyndamax等。

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