国产首款，精准生物治疗儿童白血病CAR-T产品申报上市_医药

2024

07/24

16:35

医谷网医药

近日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）已经提交新药上市申请，并获得受理。据悉，该产品也是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。

值得一提的是，去年11月，合源生物的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），这也是国内首款获批上市的用于治疗急淋白血病的CAR-T产品。

白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中，急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10万，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL约占ALL的80%左右。

资料显示，pCAR-19B针对中国人群，对CAR结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

2023年11月，pCAR-19B获准纳入“突破性治疗品种”，拟用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。2024年6月，pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）拟纳入“优先审评品种”，用于治疗3～21岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

此外，精准生物针对血液系统肿瘤还布局了成人白血病治疗产品，现已进入II期临床研究阶段；短时高效制备平台PRIMCAR开发的靶向CD19的MC-1-50，目前2项适应症分别于北京大学肿瘤医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验；我国首个进入注册临床靶向CEA CAR-T产品C-13-60，以及兼具血液和实体肿瘤双应用场景的C-4-29。

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