血友病“预防+治疗”，远大生命科学集团就单克隆抗体达成战略合作

医谷最新消息，2023年9月20日，远大生命科学集团有限公司（简称“远大生命科学”）全资子公司四川远大蜀阳药业有限公司（简称“远大蜀阳”）与苏州康宁杰瑞生物科技有限公司（简称“苏州康宁杰瑞”）共同宣布，双方已就苏州康宁杰瑞自主研发的组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057大中华区的权益许可签署合作协议。

根据协议条款，远大蜀阳将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售，并向苏州康宁杰瑞支付累计最高人民币5亿元的权益付款（包括首付款和里程碑款）及分级销售提成。苏州康宁杰瑞将继续负责KN057针对血友病A和血友病B的后续临床研究、上市注册申请及产品供应。

临床上展现多项优势

血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。

血友病主要包括血友病 A（FⅧ缺乏）、血友病 B（FⅨ缺乏）、血友病 C（FXI 缺乏），以及血管性血友病（vWD）等。所有血友病患者中，血友病A占比为80％-85％。

因子替代疗法是目前血友病的主要治疗手段，首选重组因子制剂或者血源性因子制剂。因子替代疗法仍存在诸多临床痛点，如患者体内易产生抑制物、价格昂贵、重组和血源因子制剂半衰期短等。

KN057是苏州康宁杰瑞自主开发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向TFPI，中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。

相较于因子替代疗法，KN057在临床上已展现出许多优势：目前的因子替代疗法中，患者需要短时间内重复静脉给药，且容易产生抑制物。KN057具有半衰期长的特点，一周给药一次，大大提升了患者的顺应性；KN057皮下给药减轻了患者的痛苦，相较于因子替代疗法的静脉注射，患者的依从性更强；此外，KN057对于伴或者不伴抑制物的A型与B型血友病患者都适用，为产生抑制物的血友病患者提供了更多的治疗选择。 

创新产品有望壮大管线

根据国家统计局和世界血友病联合会统计预测，目前我国血友病患者人数达到14万人，由于人凝血因子VIII供不应求且价格昂贵，我国血友病患者多为按需治疗，接受预防性治疗的患者仅占病人总数的2-3%。未来随着预防性治疗在中国的进一步推广将为血友病药物市场规模带来进一步的扩张。

弗若斯特沙利文公司研究预测，到2030年我国血友病用药市场预计将达到141亿元人民币。

据悉，苏州康宁杰瑞成立于2008年，致力于抗体及蛋白大分子药物的研究与产业化，已拥有完整的大分子药物研发技术平台，建立了从大分子药物的早期筛选（抗体筛选平台和早期药效评价平台）、细胞工程化（抗体混合物平台和双特异抗体平台）、细胞株构建、小试研究、中试放大、质量研究（大分子工艺开发平台）、药物非临床及临床研究到申报注册的完整研发功能链。截止目前，康宁杰瑞共获得过8个1类生物制品、5个生物类似物的临床研究批件，其中3个品种入选国家重大新药创制专项。此外，康宁杰瑞还向众多国内药企转让生物技术及产品三十余项，极大的推动了生物医药在苏州、江苏乃至全国的产业化进程。“诚实，创新，成长，荣誉，合作”是苏州康宁杰瑞的核心理念，其希望通过持续创新，为患者提供更多高效、负担得起的生物药品。

远大生命科学是一家具有深厚工业布局和国际化视野的综合性医药企业集团，其在北京、成都、杭州、沈阳、武汉、重庆、南京、郑州、烟台、鞍山等十余个城市设有研发中心和生产基地，其中：远大蜀阳立足高端血源制品并向重组、基因治疗血液病治疗领域快速拓展；杭州远大、重庆远大和青岛益昊共同构筑益生菌大健康产业链；远大（辽宁）深耕围术期药物多年，并拥有国家一类新药注射用胶原酶和国内独家品种胶原酶软膏；以远大赛威信为核心的创新研发平台，聚焦于治疗性疫苗、新型改良型疫苗和新佐剂的研发；远大医学营养公司战略布局医学营养广阔市场。依托丰富的产业经验和产品管线，远大生命科学希望开拓国际国内未被满足的临床需求，竭力为全球患者提供从健康管理、疾病预防到疾病治疗的专业服务。

远大蜀阳是远大生命科学旗下全资子公司，是国家首批定点的血液制品生产企业。远大蜀阳以工业4.0框架为基础，对标国际一流标准设计建设的数字化、智能化血液制品生产基地已投入使用，年投浆量居于国内血液制品单体生产企业第一梯队，产品遍布全国市场，同时也是中国领先的血液制品出口企业。远大蜀阳坚持“品质高标准、产品全覆盖、市场国际化”的发展路径，立足白蛋白、免疫球蛋白和凝血因子等全品类血液制品，并向基因重组蛋白等产品领域拓展，全面布局蛋白分离纯化、无菌冻干制剂、质量标准研究、特免血浆筛选、病毒灭活工艺和基因重组蛋白六大技术平台，致力成为“血液制品全产品链国际化优质服务商”。 

苏州康宁杰瑞介绍，目前，KN057针对血友病的II期临床研究已基本完成。未来，随着KN057产品上市，远大生命科学以及远大蜀阳的产品管线有望进一步丰富，并发挥协同作用，更好地推动KN057商业化进展。

苏州康宁杰瑞创始人、董事长徐霆博士表示：“我们很高兴能与远大生命科学就KN057达成合作。KN057具备独特的作用机制和分子设计，目前全球还没有同靶点的药物上市。KN057有望克服传统血友病治疗药物的局限性，为患者带来有效且更加便利的预防治疗选择。此次商业化合作进一步增强了我们对KN057市场潜力的信心。接下来，我们将加速推进KN057的注册临床研究，力争早日惠及广大患者。”

远大生命科学董事长冯增辉先生表示：“血液系统疾病是远大生命科学聚焦的治疗领域之一。远大生命科学本次与苏州康宁杰瑞的合作，将通过创新研发，更好地满足临床需求，共同提高中国血友病的治疗水平，惠及广大患者。我们怀着强烈的社会责任感，期待着KN057早日获批。”