茂行生物MT027获美国FDA孤儿药资格认定_医药

2023

02/22

09:48

医谷网医药

近日，茂行生物旗下公司茂行制药宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室的正式书面回函，其自主研发的靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027 被授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗复发性高级别胶质瘤。

复发性高级别胶质瘤（rHGG）是一种常见的原发性中枢神经系统恶性肿瘤，预后较差。目前，国内外诊疗指南对rHGG尚无有效标准疗法，均推荐参加临床试验作为rHGG患者的首选。在脑胶质瘤中，B7-H3的表达与脑胶质瘤级别呈正相关，高级别脑胶质瘤B7-H3表达量高，低级别或正常脑组织低表达或不表达B7-H3。B7-H3在肿瘤细胞中高表达后，可作为免疫检查点帮助肿瘤细胞免疫逃逸，同时赋予肿瘤细胞更具攻击性的表型，因此B7-H3高表达与肿瘤侵袭性和不良预后相关。除脑胶质瘤外，B7-H3在肾癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结肠癌等多种肿瘤组织中均呈现高表达。

MT027是用健康供者T细胞制备的靶向B7-H3的同种异体嵌合抗原受体T细胞（UCAR-T）注射液，通过基因修饰技术将靶向B7H3的CAR表达于基因编辑T细胞表面制备而成。与目前主流的自体CAR-T细胞产品相比，MT027避免了因外源性T细胞与患者免疫系统之间相互作用而可能出现的移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应（HvGR），同时可即时、及时用于患者，以解决因制备周期过长、制备产能不足、患者T细胞不符合制备条件等常见原因而导致的大量患者有需求但无法接受CAR-T治疗的医疗需求未能满足的问题。此外，同种异体CAR-T细胞的预期医疗费用大幅降低，可极大减轻患者经济负担。目前，MT027已在复发高级别胶质瘤中初步展示了良好的安全性和有效性。

资料显示，茂行生物现阶段聚焦颅内肿瘤，首个用于复发胶质瘤的产品管线在初步临床研究中获得了突破性疗效和可控的安全性验证，公司计划在未来五年推进至少一个产品上市，推进多个产品进入临床II期研究阶段。

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