首个血友病B基因疗法获FDA批准,一针350万美元成全球最贵药物

医药 来源:医谷网
2022
11/24
11:31
医谷网 医药

美国当地时间 11 月 22 日,FDA 宣布批准UniQure公司的腺相关病毒(AAV)基因疗法Hemgenix(Etranacogene Dezaparvovec),用于治疗成人血友病B型,这也是FDA批准的首款B型血友病基因疗法,目前该疗法定价 350 万美元,再次刷新全球最贵药物记录。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、B型(占比15%)和C型(罕见),病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。对于B型血友病,出血是主要临床表现,即使轻微外伤也会导致患者出血不止,严重情况下出血可以在没有明确原因的情况下自发发生。患者由于长时间反复出血,可能出现关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。

目前,针对中度和重度 B 型血友病患者的治疗方法主要是输注凝血因子IX以提高身体止血和促进愈合的能力,但患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平。这不仅严重影响患者的生活质量,也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。

Hemgenix 是一款基于腺相关病毒 AAV5 载体的一次性基因疗法,AAV5 载体携带凝血因子Ⅸ基因进入体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而增加血液中凝血因子的水平,防止出血发作。

Hemgenix最初由uniQure公司开发,2021年5月CSL Behring获得该药物的全球独家许可,负责该产品的开发、注册和商业化。根据协议,uniQure将获得4.5亿美元的现金付款,并将有资格根据监管和商业里程碑获得高达16亿美元的付款,此外,uniQure还将有资格获得分层的两位数特许权使用费。2022年5月,Hemgenix上市申请获得FDA优先审查资格,早前还获得FDA的孤儿药和突破性疗法认定。

此次FDA的批准主要基于关键、多中心、开放标签的Ⅲ期临床试验 HOPE-B 的结果。在研究中,共有54例18-75岁患有重度或中重度B型血友病的成年男性受试者接受了Hemgenix治疗。结果显示,受试者在输注后6个月平均体内凝血因子Ⅸ活性达到39%,24个月时达到36.7%。同时,受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达凝血因子Ⅸ,使得年平均出血率下降54%。更重要的是,接受一次Hemgenix注射,94%的受试者可以免除终生凝血因子注射。

目前,该疗法定价350万美元,为全球最贵药物。值得注意的是,在过去的仅三个多月时间里,“全球最贵药物”的头衔已经三次”易主“。在今年以前,诺华的SMA基因疗法Zolgensma以212.5万美元的定价占据全球最贵药物头衔接近两年,而今年8月Bluebird Bio的β-地中海贫血症基因Zynteglo获批,定价280万美元;今年9月,Bluebird Bio的早期脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法Skysona获批,定价300万美元;此次Hemgenix的获批再次刷新了“全球最贵药物”的价格上限。

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