治疗重症肌无力，荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定_医药

2022

10/13

10:07

医谷网医药

昨日（10月12日），荣昌生物宣布，泰它西普获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的针对重症肌无力（MG）治疗的孤儿药资格认定。在此之前，泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内II期临床研究已经完成，并获得积极阳性结果。

重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，在国内已被纳入《第一批罕见病目录》，相关统计数据显示，目前国内重症肌无力适应症发病率与为0.68/10万人，约有20万患者，主流疗法包括使用胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等，但这些疗法均存在一定的局限性，比如副作用。因此，重症肌无力治疗领域存在大量未满足的临床需求。据弗若斯特沙利文预测，随着国内重症肌无力的诊断率和治疗率上升，以及创新疗法的推出，市场规模有望迅速增长，于2030年达到10.78亿美元。

泰它西普是由公司CEO、首席科学官房健民发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等一系列自身免疫性疾病。2021年3月9日，泰它西普系统性红斑狼疮适应症已获得国家药监局的国内上市批准，同年底进入国家医保药品目录。

除系统性红斑狼疮、重症肌无力适应症外，泰它西普在自身免疫疾病领域的其它多个适应症的临床研究也已进入II/III期临床研究阶段，其中，视神经嵴髓炎谱系疾病、类风湿关节炎两项适应症进入III期临床阶段，多发性硬化症适应症正在进行国内II期临床，IgA肾病、干燥综合征等适应症已完成国内II期临床，达到主要终点。

根据荣昌生物2021年年报，泰它西普2021年实现销售收入4730万元，同时，截止2021年年底，已覆盖全国31个省级行政单位168个地级市的445家医院，拥有132人的销售团队。

来源：医谷网

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