瑞博生物siRNA疗法获批开展首次人体临床试验,将用于治疗高脂血症

医药 来源:医谷网
2022
09/21
11:14
医谷网 医药

近日,瑞博生物宣布其自研的以PCSK9为靶点的降血脂小核酸药物(RBD7022注射液)已获得国家药监局批准在国内开展首次人体临床试验。

不同于小分子和单抗生物大分子降脂药物,RBD7022是一种拟用于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的小核酸药物,靶向肝细胞表达的PCSK9 mRNA,通过RNAi(RNA干扰)机制抑制PCSK9的表达,进而增加肝细胞表面LDL-R数量,提高LDL-C的清除能力,从而达到降低血脂的目的。临床前试验数据显示,RBD7022具有良好的安全性特征和强效的降低血脂作用,且其降血脂作用表现出降脂水平稳定、药效持久的特点,单次给药后药效可维持数月之久,对LDL-C的抑制可达50%以上。

近年来,随着人口老龄化程度加深,血脂异常的患病人群巨大,且呈逐年升高的趋势。研究结果显示高LDL-C是全球导致人群死亡的第五位危险因素且上升明显,同时也是导致中国人群死亡的第六位危险因素。中国高危/极高危心血管疾病发病风险的患者中,目前仅分别约有44%和27%的患者经过降脂治疗后LDL-C达到目标值。降低LDL-C是临床治疗心血管的重要手段,中国患者中有相当比例人群对于他汀类药物不耐受,且治疗依从性差,PCSK9小核酸药物有望对心血管患者的预防治疗带来改善。

据了解,截至目前,全球范围内仅1款针对ASGPR和PCSK9的RNAi疗法获批上市,即诺华的Inclisiran(商品:Leqvio),其是一种First-in-Class的长效的小干扰RNA(siRNA)药物,将靶向PCSK9的双链siRNA与靶向肝细胞去唾液酸糖蛋白受体的GalNAc进行偶联,不仅使siRNA分子的稳定性得到了提高,同时可实现对肝脏的特异性递送。

inclisiran于2021年12月获得美国FDA上市,用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常,仅需每年给药两次。

此外,据药物临床试验登记与信息公示平台官网信息显示,诺华正在中国开展就inclisira针对高胆固醇血症开展了一项一期临床试验,针对非梗塞性冠状动脉疾病开展一项三期临床试验,其中,前者试验已经完成。

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