联拓生物完成Mavacamten用于治疗中国梗阻性肥厚型心肌病患者的EXPLORER-CN III期关键临床试验的患者招募

医药 来源:医谷网
2022
08/11
11:39
医谷网 医药

·预计将于2023年中期获得顶线数据

·EXPLORER-CN试验以及在中国健康志愿者中进行的药代动力学研究预计将用于支持mavacamten在中国的注册审批

联拓生物(纳斯达克:LIAN),一家专注于为中国和亚洲主要市场的患者带来创新性药物的生物科技公司,2022年8月10日宣布已完成mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者(oHCM)的EXPLORER-CN III期临床研究的患者招募。

“尽管上海和中国其他城市采取的新冠疫情封控措施带来了重重挑战,但EXPLORER-CN研究仍迅速地完成了患者招募。”联拓生物首席执行官王轶喆博士表示,“我们相信这不仅反映出中国oHCM患者对于创新疗法的迫切需求,以及mavacamten在全球临床试验中所得出的可信数据备受医生和患者瞩目,同时也体现了联拓生物在中国强大的临床开发执行能力。在此向所有参与EXPLORER-CN这项重要临床研究的患者及其家人表示感谢,我们将努力把mavacamten引入全球oHCM患者数量最多的中国市场。”

EXPLORER-CN是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床注册研究,旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的安全性和疗效。其主要终点是Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。如需了解有关EXPLORER-CN临床试验的详细信息,请访问ClinicalTrials.gov(NCT05174416)或http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html(CTR20212890)。

“我们预计将于2023年中期获得顶线结果。如果数据良好,我们将以EXPLORER-CN的数据和药代动力学研究结果,结合EXPLORER-HCM全球III期临床试验获得的数据,用于支持在中国新药上市申请。”王轶喆博士继续表示,“在我们推进这一潜在颠覆性疗法获得中国监管部门批准的进程中,这将是联拓生物发展过程中至关重要的一步。”

联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权,在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten进行开发和商业化。Mavacamten于2022年2月在中国被授予“突破性治疗药物”认证,用于治疗oHCM患者。2022年4月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准mavacamten(商用名称:Camzyos)用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状oHCM患者,以改善患者的功能和症状。联拓生物预计于2023年中期公布mavacamten的EXPLORER-CN III期临床研究顶线数据。

据了解,肥厚型心肌病(HCM)是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病,可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算,全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中,劳力可导致疲劳或唿吸困难,影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。

而CamzyosTM(mavacamten)是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂,适用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者,以改善患者的功能和症状。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入“可结合肌动蛋白”(产生收缩力)状态的肌球蛋白头的数量,从而减少动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中,用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道(LVOT)梗阻并改善心脏充盈压。

来源:医谷网

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