近日，细胞、基因治疗公司Poseida Therapeutics与罗氏达成全球战略合作与许可协议，将共同开发同种异体CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤与其他血液适应症。
Poseida目前拥有非病毒 piggyBac DNA 递送系统、Cas-CLOVER 位点特异性基因编辑系统，以及纳米颗粒和 AAV基于基因传递技术，其中核心技术为非病毒piggyBac DNA递送系统。目前CAR-T细胞的载体主要为病毒，但病毒载体存在安全性风险，且可运载量有限。非病毒piggyBac DNA递送系统不使用病毒载体而是利用基因编辑技术将CAR分子基因呈递给T细胞。这种方法能够生成具有高活性干性记忆T细胞(TSCM细胞)的CAR-T产品，具有更持久的高活性反应，毒性也更低。除此之外，也显著降低了制造成本，缩短制造时间。目前，Poseida的核心平台技术已在多个细胞和基因治疗方式中得到应用。
对于此次与罗氏的协议，Poseida将获得1.1亿美元的预付款以及最高达1.1亿美元的近期里程碑与其他款项。此外，Poseida有资格在多个项目中获得研究、开发、发布和净销售里程碑以及其他可能高达60亿美元的付款，以及低至两位数的分层净销售版税。
另一方面，罗氏将从Poseida获得独家授权，以开发和商业化Poseida产品管线中的多个针对血液恶性肿瘤的CAR-T项目，包含正在进行临床1期试验，用于治疗多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1；以及预计在2023年获得IND许可，用于治疗B细胞淋巴瘤的同种异体双靶点CAR-T疗法P-CD19CD20-ALLO1。Posida将进行phase I 临床试验和生产对应的通用型CAR-T细胞，然后将项目移交给罗氏进一步开发和商业化。罗氏将全权负责合作产品的后期临床开发和全球商业化。
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