近日,细胞、基因治疗公司Poseida Therapeutics与罗氏达成全球战略合作与许可协议,将共同开发同种异体CAR-T疗法,治疗多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤与其他血液适应症。
Poseida目前拥有非病毒 piggyBac DNA 递送系统、Cas-CLOVER 位点特异性基因编辑系统,以及纳米颗粒和 AAV基于基因传递技术,其中核心技术为非病毒piggyBac DNA递送系统。目前CAR-T细胞的载体主要为病毒,但病毒载体存在安全性风险,且可运载量有限。非病毒piggyBac DNA递送系统不使用病毒载体而是利用基因编辑技术将CAR分子基因呈递给T细胞。这种方法能够生成具有高活性干性记忆T细胞(TSCM细胞)的CAR-T产品,具有更持久的高活性反应,毒性也更低。除此之外,也显著降低了制造成本,缩短制造时间。目前,Poseida的核心平台技术已在多个细胞和基因治疗方式中得到应用。
对于此次与罗氏的协议,Poseida将获得1.1亿美元的预付款以及最高达1.1亿美元的近期里程碑与其他款项。此外,Poseida有资格在多个项目中获得研究、开发、发布和净销售里程碑以及其他可能高达60亿美元的付款,以及低至两位数的分层净销售版税。
另一方面,罗氏将从Poseida获得独家授权,以开发和商业化Poseida产品管线中的多个针对血液恶性肿瘤的CAR-T项目,包含正在进行临床1期试验,用于治疗多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1;以及预计在2023年获得IND许可,用于治疗B细胞淋巴瘤的同种异体双靶点CAR-T疗法P-CD19CD20-ALLO1。Posida将进行phase I 临床试验和生产对应的通用型CAR-T细胞,然后将项目移交给罗氏进一步开发和商业化。罗氏将全权负责合作产品的后期临床开发和全球商业化。