近日，长春高新发布公告称，其控股子公司金赛药业申报的重组人生长激素注射液新适应症(包括Prader-Willi综合征)上市申请已获得国家药监局德正式批准(受理号：CXSS2101036、CXSS2101037、CXSS2101038、CXSS2101039)，用于因Prader-Willi综合征（PWS）所引起的儿童生长障碍”，这也是国内生长激素产品首次获批Prader-Willi综合征(PWS)适应症。
PWS又称肌张力低下-智能障碍-性腺发育滞后-肥胖综合征，俗称小胖威利综合征，页常常被称之为“吃不饱的天使”，该病是一种先天性的罕见基因缺陷病，源于15号染色体异常。该缺陷基因可导致丘脑的功能障碍和发育延迟，患儿在新生儿期喂养困难、肌张力低下、生长缓慢，2岁左右开始无节制饮食，进食后没有饱腹感，因此导致体重持续增加及严重肥胖，同时生长激素和促性腺激素的缺乏进一步促进肥胖和并发糖尿病、高血脂、高血压等代谢综合征，未经治疗的孩子多表现有严重肥胖、智力低下、行为异常、身材矮小、性腺发育滞后及特征性外貌等。据国际流行病学数据统计，PWS的发病率在1/10,000到1/30,000之间，以此推算，我国小胖威利综合征患儿或多达10万，但目前在小胖威利关爱中心登记在册加上各地区医院统计数据，确诊的患者只有几千人。
在此次获得此次PWS德新适应症后，金赛药业重组人生长激素注射液适应症已扩展至10个，此前其已获批包括用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小、因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍、因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小、性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍、接受营养支持的成人短肠综合征等多个适应症。
来源：医谷网
为你推荐
资讯 通化安睿特生物重组人白蛋白注射液暂未获批
9月22日，国家药监局官网发布的药品通知件送达信息显示，通化安睿特生物制药股份有限公司（以下简称通化安睿特）的重组人白蛋白注射液（受理号：CXSS2600050）于9月21日被签发通...
2026-09-25 17:02
资讯 诺诚健华与礼来达成BD合作，最高1亿美元的首付款和近期付款
根据协议条款，诺诚健华有权获得最高1亿美元的首付款和近期付款，以及最高32 5亿美元的开发和商业化里程碑付款。此外，诺诚健华有权就许可产品的年度净销售额收取个位数百分比...
2026-09-24 16:12
资讯 CDE：药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则
国际人用药品注册技术协调会（ ICH）的 E6(R3)和中国药物临床试验质量管理规范（ GCP）中均新增了计算机化系统和电子数据章节。
2026-09-24 15:30
资讯 巴泰医疗完成近2亿元D轮融资
近日，巴泰医疗科技（浙江）股份有限公司宣布完成近2亿元D轮融资，本轮融资由创东方投资领投，浙江省4+1生物医药与高端器械产业基金、倚锋资本、中益仁资本及个人产业投资人共同...
2026-09-24 11:33
资讯 销售里程碑付款合计不超过6.52亿美元，复宏汉霖与Amberstone达成合作
9月23日，复宏汉霖发布公告称，公司与Amberstone Biosciences, Inc 订立合作及许可协议，双方同意基于Amberstone专有的T-MATE™技术平台，就两款T细胞衔接器（T Cell Engag...
2026-09-24 10:34
资讯 齐鲁制药4亿元认购同源康医药股权终止
近日，同源康医药发布公告称，到最后截止日期9月20日，齐鲁制药与同源康医药认购协议项下的若干先决条件尚未达成或获豁免。该认购协议失效。
2026-09-23 17:54
资讯 罗氏mRNA药物Sefaxersen达到IgA肾病III临床试验终点
9月23日，罗氏宣布，正在进行的三期IMAgINATION研究中，Sefaxersen针对原发性IgA肾病（IgAN）成人的试验中，结果呈阳性，研究达到主要终点。研究结果显示，Sefaxersen在37周时相...
2026-09-23 16:19
资讯 欧洲正在输掉制药投资竞赛——九家欧洲跨国药企巨头董事会主席的联合公开信
当地时间9月22日，阿斯利康、勃林格殷格翰、凯西集团、益普生、葛兰素史克、诺和诺德、诺华、罗氏、赛诺菲九家跨国药企董事会主席联合署名发表公开信《欧洲正在输掉制药投资竞赛...
2026-09-23 14:38
资讯 中国生物医药创新提速，全球化与AI赋能开启新周期
近日，富瑞金融集团联合BioShanghai上海国际生物医药产业周，在上海成功举办首届生物医药行业媒体圆桌峰会。
文/张蓉蓉 2026-09-23 13:29
资讯 礼来65亿美元建设休斯顿药品制造设施
美东时间9月21日，礼来宣布已开始建设耗资65亿美元的休斯顿制造设施，该设施将生产Foundayo及其他小分子药物和先进疗法的API。
2026-09-22 17:29
资讯 百利天恒：触发第二笔2.5亿美元里程碑付款
2023年12月，百利天恒就iza-bren的开发与商业化权益与BMS达成全球战略合作，潜在总金额最高 84 亿美元。按照协议，BMS支付8亿美元不可退还、不可抵扣的首付款，外加两笔各2 5...
2026-09-22 16:10
资讯 全国2000多家超市上线“蚂蚁阿福健康专区”
9月22日，医谷网获悉，全国已有2000多家超市门店陆续推出“蚂蚁阿福健康专区”，包括盒马、物美、Olé、银座、新天地、中商超市、重庆百货、大张、红府等多家连锁与区域零售品牌。
2026-09-22 15:00
资讯 诺和诺德裁员1.3万人
9月21日，在伦敦资本市场日，诺和诺德公布重磅调整：本轮企业重组累计裁员1 3万人，超过此前9000-1000人的预期，也是公司近年力度最大的一次组织瘦身，裁员人数约占原有总人数的15%。
2026-09-22 14:55
资讯 又有两家核药公司合并
9月21日，Telix Pharmaceuticals 宣布签署战略协议，收购德国同位素技术企业 ITM Isotope Technologies Munich SE 100%股权。
2026-09-22 11:44
资讯 艾力斯伏美替尼新适应症上市申请获受理
公司递交的甲磺酸伏美替尼片用于具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗新适应症上市申请获得受理。
2026-09-22 10:50
