spesolimab最新临床结果显示:能显著改善可危及生命的罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病急性发作的体征和症状

医药 来源:医谷网
2021
12/24
17:05
医谷网 医药

12月23日发表在《新英格兰医学杂志》上的最新临床试验数据表明,新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速地治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 成人患者的急性发作。 

试验达到主要终点,54% 的患者接受在单剂 spesolimab 治疗后一周时未有可见的脓疱,而安慰剂组的比例为 6%。

Spesolimab在中国和美国被授予突破性疗法认定

2021年12月23日——勃林格殷格翰在《新英格兰医学杂志》上公布了来自EffisayilTM 1关键性II 期临床试验的最新数据。试验结果表明, 同类首创在研药物spesolimab显著改善了泛发性脓疱型银屑病(GPP)患者急性发作的体征和症状。

不同于斑块型银屑病,GPP是一种罕见的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病。表现为分布广泛的、疼痛性、无菌性脓疱(非传染性脓疱)发作,对能快速且完全解决 GPP急性发作症状的疗法存在巨大的未尽需求。GPP急性发作对患者的生活质量造成了巨大影响, 并可伴发危及生命的并发症(例如心力衰竭、肾功能衰竭和败血症),导致患者住院。 

在这项为期 12 周的临床试验中,53 名出现 GPP急性发作的患者接受了单剂spesolimab静脉注射或安慰剂治疗。大部分患者在临床试验开始时身上脓疱密度很高或者非常高,其生活质量受到影响。一周后的结果显示:

54% 接受 spesolimab 治疗的患者无可见脓疱,而安慰剂组为 6%;

43% 接受 spesolimab 治疗的患者达到皮肤清除/接近清除,而安慰剂组为 11%。

研究期间维持脓疱和皮肤清除,与安慰剂相比,这种清除从临床上显著改善了患者的生活质量以及疼痛和疲劳等症状。

在为期 12 周的研究期间,与安慰剂组治疗相比,spesolimab治疗组的非严重感染率更高,没有病原体和器官受损。两名患者报告有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应。

EffisayilTM 1临床试验首席研究员、美国纽约西奈山伊坎医学院临床治疗学主任、皮肤病学教授 Mark Lebwohl表示:“目前美国和欧盟尚未有疗法获批用于治疗GPP急性发作。这种皮肤疾病令人痛苦烦恼,患者拥有巨大的未尽医疗需求,通常需要紧急治疗。最新临床试验结果表明,spesolimab 有潜力仅在一周后就能完全清除 GPP急性发作的体征和症状,并在长达 12 周内维持治疗效果。”

复旦大学附属华山医院皮肤科主任徐金华教授表示:“作为EffisayilTM 1研究的中国牵头研究者,很高兴见证该项研究主要终点和次要终点均达成,并且证实了spesolimab在包括中国GPP患者人群中使用的有效性和安全性。对于饱受GPP急性发作痛苦的患者而言,这项研究结果是一个意义重大、鼓舞人心的里程碑事件。期待spesolimab能早日在中国获批上市,为GPP患者提供有效、持久、安全的治疗方案。”

美国食品药品监督管理局 (FDA)已授予spesolimab治疗GPP的孤儿药认定,以及治疗 GPP急性发作的突破性疗法认定。该认定通常被授予用于治疗严重或危及生命的疾病且前期临床证据表明显著优于现有疗法的药品。中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)也授予spesolimab 用于治疗 GPP 急性发作的突破性治疗药物认定。

勃林格殷格翰皮肤病学临床开发和医学事务负责人 Emmanuelle Clerisme-Beaty 博士表示:“在勃林格殷格翰,我们致力于寻找变革性疗法,为急需治疗的患者推动药物研发。研究结果表明,spesolimab 有望对 GPP急性发作患者的身心健康带来重大而积极的影响。”

勃林格殷格翰中国医学和临床研发负责人张维博士表示:“EffisayilTM 1研究的结果非常令人鼓舞,表明spesolimab有望为GPP急性发作患者提供首个潜在疗法,填补GPP治疗领域的重大空白。我们已于今年10月在中国与全球同步递交上市申请,期待它能早日获批上市,为中国GPP患者带来希望。”

Spesolimab 的临床计划还包括目前正在进行的另外两项试验。Effisayil-2 试验旨在研究 spesolimab 作为维持治疗以预防 GPP 的急性发作。Effisayil-ON 试验是一项开放标签的五年扩展研究,旨在研究 spesolimab 在 GPP 患者中的长期疗效和安全性。 

来源:医谷网

为你推荐

医保局发文,药店监管更细更严资讯

医保局发文,药店监管更细更严

近日,江西省医疗保障局、江西省卫生健康委员会、江西省药品监督管理局联合发布《关于规范定点零售药店门诊统筹管理有关事项的通知》。

2024-03-29 19:19

不仅仅是湿疹,还是一种系统性高负担皮肤病,青少年特应性皮炎患者已有新型口服药物可用资讯

不仅仅是湿疹,还是一种系统性高负担皮肤病,青少年特应性皮炎患者已有新型口服药物可用

特应性皮炎的发病机制是什么?有哪些关键要素和治疗方法?如何进行全程管理?青少年特应性皮炎患者,又有哪些疾病特征?针对较为突出的头面部受损,患者如何有效控制?

2024-03-29 13:06

一针降至3-4万美元,便宜CAR-T要来了资讯

一针降至3-4万美元,便宜CAR-T要来了

自首款CAR-T疗法获批以来,目前已有10款CAR-T产品上市,其国外的价格普遍在300万元上下,而国内则在100万元左右。长期以来,CAR-T疗法因其

2024-03-29 12:40

万泰生物HPV疫苗竞标价降至86元资讯

万泰生物HPV疫苗竞标价降至86元

近日,江苏政府采购网显示,在双价人乳头瘤病毒疫苗集中采购中,万泰生物中标,采购货物为双价人乳头瘤病毒疫苗(大肠杆菌),即二价HPV疫

2024-03-28 14:42

安斯泰来和辉瑞的EV联合帕博利珠单抗用于一线治疗膀胱癌sBLA获国家药监局受理资讯

安斯泰来和辉瑞的EV联合帕博利珠单抗用于一线治疗膀胱癌sBLA获国家药监局受理

3月28日,安斯泰来制药集团宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已于2024年3月27日受理enfortumab vedotin与pembrolizumab(帕博利珠单抗)联合用药用于一...

2024-03-28 12:31

国家卫生健康委国际交流与合作中心·因美纳公共卫生教育奖学金 2023年度评审会暨颁奖大会在京举行资讯

国家卫生健康委国际交流与合作中心·因美纳公共卫生教育奖学金 2023年度评审会暨颁奖大会在京举行

2024年3月26日,国家卫生健康委国际交流与合作中心·因美纳公共卫生教育奖学金(下称“公共卫生教育奖学金”)2023年度评审会暨颁奖大会在北京大学医学部正式召开。来自国家卫生...

2024-03-28 11:53

基石药业2023年财报出炉:聚焦研发,ROR1ADC取得突破性临床进展资讯

基石药业2023年财报出炉:聚焦研发,ROR1ADC取得突破性临床进展

2023年基石药业总收入为4 638亿元人民币,其中商业化收入3 681亿元人民币;公司财务状况稳健,截至2023年12月31日现金储备为10 3亿元人民币。

2024-03-27 23:03

远大医药布局全球创新眼科药物TP-03,或将填补国内蠕形螨睑缘炎治疗市场空白资讯

远大医药布局全球创新眼科药物TP-03,或将填补国内蠕形螨睑缘炎治疗市场空白

TP-03已于2023年7月获得美国FDA批准上市,是目前FDA批准的首款也是唯一一款针对蠕形螨睑缘炎的药物。

2024-03-27 18:23

国家药监局调整麻醉药品和精神药品进出口准许证管理事宜资讯

国家药监局调整麻醉药品和精神药品进出口准许证管理事宜

自本公告发布之日起,国家药监局仅发放电子准许证,不再发放纸质证件。

2024-03-27 17:39

安斯泰来VYLOY在日本获批用于治疗胃癌,成为全球目前首个且唯一获批的CLDN18.2靶向疗法资讯

安斯泰来VYLOY在日本获批用于治疗胃癌,成为全球目前首个且唯一获批的CLDN18.2靶向疗法

3月26日,安斯泰来制药集团宣布,日本厚生劳动省于2024年3月26日批准了VYLOY(zolbetuximab)的新药上市申请,作为首创靶向Claudin 18 2(CLDN18 2)的单克隆抗体,zolbetuximab...

2024-03-27 15:24

石药集团司美格鲁肽减重适应症获批临床资讯

石药集团司美格鲁肽减重适应症获批临床

近日,石药集团公告,其开发的司美格鲁肽注射液已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准,可在中国开展用于减少热量饮食和增加体力活动的

2024-03-27 10:46

特应性皮炎研究探索不止,徐金华教授展望未来治疗方向资讯

特应性皮炎研究探索不止,徐金华教授展望未来治疗方向

近日,医谷有幸采访到复旦大学附属华山医院皮肤科主任医师徐金华教授,就特应性皮炎的发病现状、治疗难点以及新型治疗药物TYK2抑制剂ICP-332的研究进展进行了深入探讨。

文/张蓉蓉 2024-03-27 10:44

神曦生物AAV-NeuroD1基因治疗产品实现全球首例患者给药资讯

神曦生物AAV-NeuroD1基因治疗产品实现全球首例患者给药

近日,注册成立于张江的神曦生物宣布,其自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院(苏州市独墅湖医院)完成首例患

2024-03-26 17:17

一家中国明星biotech被收购资讯

一家中国明星biotech被收购

继阿斯利康收购亘喜生物,诺华收购信瑞诺医药后,又一家中国明星biotech被收购。3月25日,美国上市生物制药企业Nuvation Bio宣布将以全股

2024-03-26 15:57

金斯瑞生物科技荣获 EcoVadis铜牌评级 践行可持续发展承诺展现卓越成果资讯

金斯瑞生物科技荣获 EcoVadis铜牌评级 践行可持续发展承诺展现卓越成果

这一成果标志着公司在推动节能减排、确立业务可持续发展模式以及提升供应链可持续性等方面所作努力赢得了全球高标准的认可。

2024-03-26 10:51

专家观点 | 精准引领,开启精神疾病诊疗新篇章资讯

专家观点 | 精准引领,开启精神疾病诊疗新篇章

2019年中国首次全国性精神障碍流行病学调查结果显示,我国成人精神障碍(不含老年期痴呆)终生患病率为16 57%,意味着在中国近五分之一成年人患有不同精神障碍。

文/王璐 2024-03-26 10:32

以“数”赋能,以“智”提质——联仁健康亮相中国(苏州)创新药物医学大会暨2024CMAC年会资讯

以“数”赋能,以“智”提质——联仁健康亮相中国(苏州)创新药物医学大会暨2024CMAC年会

2024年3月21-24日,中国(苏州)创新药物医学大会暨2024CMAC年会(以下简称“CMAC”)在苏州举办,汇聚120余场学术论坛,6500多位医药界大咖和行业同仁莅临现场。作为医药领域规...

2024-03-26 09:31

卡尔史托斯八度折桂,斩获卓越金人奖等多项荣誉资讯

卡尔史托斯八度折桂,斩获卓越金人奖等多项荣誉

2024年3月15日-17日由《中国医疗设备》杂志社主办的“第十四届中国医疗设备行业数据发布大会暨中国医疗产业发展论坛于北京圆满召开。

2024-03-25 18:16

支气管导航操作控制系统等4款创新产品获批上市资讯

支气管导航操作控制系统等4款创新产品获批上市

近日,国家药品监督管理局批准了直观医疗公司Intuitive Surgical,Inc “支气管导航操作控制系统”(以下简称Ion系统)等4款创新产品的注册申请。

2024-03-25 09:42

这款国产“首个”疫苗,8个月卖了8.8亿资讯

这款国产“首个”疫苗,8个月卖了8.8亿

近日,百克生物发布2023年年报,公司去年实现营业收入18 25亿元,同比增长70 30%;实现归母净利润5 01亿元,同比增长175 98%。其中,百克生

2024-03-25 09:28