全球首个原发性轻链型淀粉样变治疗药物兆珂速在华获批

医药 来源:医谷网
2021
10/12
17:51
医谷网 医药

10月12日,强生公司在华制药子公司西安杨森制药有限公司宣布,旗下创新药物兆珂速(达雷妥尤单抗皮下注射液,英文商品名:DARZALEX FASPRO)近日获国家药品监督管理局批准,与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合用药治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。本方案不适合也不推荐用于患有NYHA IIIB级或IV级心脏疾病(纽约心脏病学会心功能分级)或Mayo IIIB期(梅奥分期)的原发性轻链型淀粉样变患者。兆珂速是全球首个且目前唯一获批治疗系统性轻链型淀粉样变患者的创新解决方案。临床研究显示,基于兆珂速®的联合治疗方案可以帮助患者实现快速、深度的血液学缓解和器官缓解。去年11月,兆珂速被国家药品监督管理局授予“优先审评”资格。该适应症的获批是轻链型淀粉样变治疗领域中的重要里程碑,填补了该罕见病多年以来的治疗空白,为患者带来了新的希望。

原发性轻链型淀粉样变是一种致命的罕见血液病,患者骨髓中的浆细胞会产生异常淀粉样轻链并不断沉积在重要器官中,最终导致患者器官衰竭甚至死亡。原发性轻链型淀粉样变通常没有典型的发病症状,易与其它疾病混淆。中国患者从症状出现到确诊的中位时间为7个月,且多数患者在确诊时已经出现器官受累或衰竭的现象。

中国工程院院士、著名心脏病学专家张运教授指出:“原发性轻链型淀粉样变会损害患者的各个器官,如果心脏或肾脏等重要器官受累,患者的生存时间会大幅度缩短。通常处于梅奥3期和4期的患者,生存期仅3到13个月。由于诊断困难和器官受累等因素,患者普遍预后不理想,亟需全新的治疗选择。”

“原发性轻链型淀粉样变的主要治疗目标是通过深层和持久的血液学缓解帮助患者实现器官缓解并延长生命。”北京大学血液病研究所所长黄晓军教授分享道:“尽管目前以硼替佐米为基础的多发性骨髓瘤创新治疗方案等能为原发性轻链型淀粉样变患者带去一定程度上的缓解,但我们仍然面临严峻的治疗挑战,亟需更加有效的治疗方式。兆珂速®的获批无疑让我们能够帮助患者以更便捷更安全的方式实现血液和器官缓解。”

此次兆珂速®的获批是基于一项III期临床研究ANDROMEDA。试验评估了达雷妥尤单抗联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松(D-VCd)对比硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松(VCD)治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者的疗效。研究显示:

•达雷妥尤单抗联用硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松对比仅使用硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松治疗,实现了3倍左右的血液学完全缓解率(42% vs 13%)。

•患者的六个月器官缓解率达到对照组的2倍,在心脏缓解率(42% vs 22 %)和肾脏缓解率(54% vs 27%)上均有提升。

•达雷妥尤单抗联用硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松能够帮助患者在血液学上更快实现非常好的部分缓解(17天 vs 25天)。

目前,国内外指南均推荐首选基于兆珂速®的方案用于治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。

兆珂速最常见的不良反应(≥20%)为上呼吸道感染、腹泻、外周水肿、便秘、疲乏、外周感觉神经病变、恶心、失眠、呼吸困难和咳嗽。

杨森研发全球血液及肿瘤治疗领域医学负责人Jessica Vermeulen博士表示:“兆珂速对于尚存在巨大未被满足需求的这一罕见疾病而言是一项重要的突破。此次获批充分印证了我们持续为浆细胞疾病患者带去创新解决方案的坚定承诺。”

杨森制药全球研发副总裁、亚太研发中心负责人李自力博士[ 李自力博士在中国受雇于强生(中国)投资有限公司北京分公司]表示:“我们很高兴看到此次兆珂速®的加速获批显著推进了该罕见病治疗领域的发展,并填补了这个疾病领域中未曾被满足的治疗需求。此次新适应症的获批彰显了杨森对中国患者的承诺,我们会持续致力于改善罕见和复杂性疾病的诊疗现状,不断探索兆珂速®的应用潜力,为更多患者带去创新的治疗方案。”

杨森中国总裁郑磊女士表示:“ 杨森致力于推进创新治疗方案在血液肿瘤和罕见病领域中的应用,帮助患者走出治疗困境并满足他们的治疗需求。兆珂速®是杨森在血液学领域深耕多年的又一重要成果,未来我们也将持续开拓创新,为改善更多中国患者的生命不懈努力。” 

来源:医谷网

为你推荐

精准医疗迎来“关键年”,专家称人工智能将助力重塑人类生命健康格局资讯

精准医疗迎来“关键年”,专家称人工智能将助力重塑人类生命健康格局

2025年被业界普遍认为是精准医疗发展的关键节点。生物药和先进疗法曾掀起了两次药物开发的技术创新浪潮,人工智能相关技术的快速发展,有望重塑人类生命健康的格局。7月4日在上...

2025-07-05 15:57

药物Ⅰ期临床试验管理指导原则资讯

药物Ⅰ期临床试验管理指导原则

为进一步提高药物Ⅰ期临床试验和生物等效性试验质量和管理水平,国家药监局核查中心组织修订了《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》。经国家药品监督管理局同意,现予发布,自发布...

2025-07-04 23:07

众安保险与阿里健康达成战略合作,助力超重人群科学管理体重资讯

众安保险与阿里健康达成战略合作,助力超重人群科学管理体重

7月4日,阿里健康举办科学减重标准发布会,发布“科学减重标准”,希望通过规范的营养管理、运动干预、药物治疗,帮助超重与肥胖人群开启科学减重之旅。

2025-07-04 18:30

爱尔眼科唐仕波教授团队牵头制定《X连锁视网膜劈裂症临床诊疗的中国专家共识(2025)》资讯

爱尔眼科唐仕波教授团队牵头制定《X连锁视网膜劈裂症临床诊疗的中国专家共识(2025)》

X 连锁视网膜劈裂症是一种多发于20岁以下男性的难治性视网膜疾病

文/李林 2025-07-04 16:56

麦科奥特 Micot 完成超亿元 D 轮融资,加速多肽创新药研发资讯

麦科奥特 Micot 完成超亿元 D 轮融资,加速多肽创新药研发

由浙商创投旗下临海启泽基金领投

2025-07-04 10:28

科创板第五套上市标准重启,这家药企打响 “第一枪”资讯

科创板第五套上市标准重启,这家药企打响 “第一枪”

科创板第五套标准重启后,首家采用该标准过会的企业出现了。

2025-07-04 09:48

穆峰达第三项适应症中国获批,填补睡眠呼吸暂停药物治疗领域空白资讯

穆峰达第三项适应症中国获批,填补睡眠呼吸暂停药物治疗领域空白

首个且唯一用于治疗成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停适应症的处方药

2025-07-03 15:36

又一款国产肺癌创新药获得美国FDA批准上市资讯

又一款国产肺癌创新药获得美国FDA批准上市

今日(7月3日),迪哲医药宣布,公司核心产品舒沃哲(ZEGFROVY,通用名:舒沃替尼片)的新药上市申请正式获得美国FDA加速批准,用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展,...

2025-07-03 14:51

近20年来首个全新类别抗菌药物醋酸来法莫林在华获批,开启社区获得性肺炎治疗新时代资讯

近20年来首个全新类别抗菌药物醋酸来法莫林在华获批,开启社区获得性肺炎治疗新时代

该产品中文商标:信乐妥®,英文商标:Xenleta®

2025-07-03 13:23

白癜风诊疗迈向资讯

白癜风诊疗迈向"精细化诊疗"新阶段,薇诺娜净衡系列上市

由中华医学会、中华医学会皮肤性病学分会主办湖南省医学会、中南大学湘雅医院 、中南大学湘雅医学院皮肤病学系承办的中华医学会第三十次皮肤性病学术年会于2025年6月25日-29日...

2025-07-03 11:51

2025年,国家医保局医保药品目录及商保药品目录调整征求意见稿发布资讯

2025年,国家医保局医保药品目录及商保药品目录调整征求意见稿发布

7月1日,国家医保局正式对外发布《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案(征求意见稿)》及相关文件,向社会公开征求意见。

2025-07-02 18:50

碳云智肽获翰宇药业战略投资,以 “多肽芯片 + AI” 技术赋能创新药研发资讯

碳云智肽获翰宇药业战略投资,以 “多肽芯片 + AI” 技术赋能创新药研发

7 月 1 日,深圳碳云智肽药物科技有限公司(简称 “碳云智肽”)与翰宇药业(300199)正式签署《创新药 CRDMO 服务战略合作协议》和《战略投资协议》。

2025-07-02 17:44

一上市药企与6名高管共计被罚1600万元资讯

一上市药企与6名高管共计被罚1600万元

近日,维康药业发布公告披露,其收到《关于公司及相关当事人收到中国证券监督管理委员会浙江证监局的公告》,公告显示,维康药业及其实控人刘忠良等被处罚,处罚金额累计达 160...

2025-07-02 15:41

国家医保局 国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》,谈及商保资讯

国家医保局 国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》,谈及商保

与医保目录调整的不同点在于,商保创新药目录将充分尊重商业保险公司的市场主体地位,在方案制定、专家评审、价格协商等环节,保险公司行业专家将充分参与。商保专家对于一个药...

2025-07-01 14:58

中析生物完成近亿元A轮融资,加速智慧实验室布局与全球化拓展资讯

中析生物完成近亿元A轮融资,加速智慧实验室布局与全球化拓展

近日,实验室自动化领域企业苏州中析生物信息有限公司(以下简称“中析生物”)宣布完成近亿元A轮融资,由中信建投资本领投,启明创投持续

2025-07-01 13:15

全球首个IL-17A/F双靶新药填补中轴型脊柱关节炎治疗空白,“捷乐同行患者关爱项目”加速药物惠及患者资讯

全球首个IL-17A/F双靶新药填补中轴型脊柱关节炎治疗空白,“捷乐同行患者关爱项目”加速药物惠及患者

为了提高中轴型脊柱关节炎患者的治疗获益、减轻经济负担,“捷乐同行患者关爱项目”于今日正式启动。

2025-07-01 10:21

一桩药企的重大资产重组,告吹资讯

一桩药企的重大资产重组,告吹

筹划近3个月后,成都先导重大资产重组事项宣告终止。

2025-07-01 09:28

稳健医疗李建全谈绿色手术室发展:绿色理念的前提一定是以人为本资讯

稳健医疗李建全谈绿色手术室发展:绿色理念的前提一定是以人为本

相关数据显示,全球医疗行业正面临着一个严峻的问题:医疗行业碳排放占全球4 4%-5 2%,手术室贡献了医院20%-30%的废弃物。

2025-07-01 09:26

1款全球首个+1款全球前四!华东医药MUC-17与FGFR2b 两款ADC获批临床资讯

1款全球首个+1款全球前四!华东医药MUC-17与FGFR2b 两款ADC获批临床

HDM2020与HDM2012均为抗体药物偶联物(Antibody-drug conjugate,ADC),分别靶向成纤维细胞生长因子受体2b(FGFR2b)、靶向人粘蛋白-17(Mucin 17,MUC-17)

2025-06-30 21:28

睿视科技完成数千万元A2轮融资,金科君创独家投资资讯

睿视科技完成数千万元A2轮融资,金科君创独家投资

此次融资将重点用于公司核心产品的研发迭代,三类医疗器械注册申报加速,以及市场渠道拓展。凯乘资本担任公司本轮融资独家财务顾问。

2025-06-30 10:36