百济神州泽布替尼被欧洲药品管理局建议批准用于华氏巨球蛋白血症成人患者

北京时间2021年9月17日，百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准百悦泽®（泽布替尼）用于既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为不适合化学免疫治疗的WM患者的一线治疗方案。

CHMP给出的积极意见基于ASPEN 3期试验的结果，在该试验中百悦泽®相比伊布替尼显示出更高的非常好的部分缓解（VGPR）率及更佳的安全性特征。百济神州欧洲商业化团队已蓄势待发，为公司首款在欧盟获批药物——百悦泽®上市做好准备。

德国乌尔姆大学医院综合癌症中心医学主任、ASPEN试验的研究者之一，Christian Buske教授表示：“虽然BTK抑制剂已经成为针对WM的一项颇具潜力的疗法，但由于响应率低或副作用强导致的治疗终止仍是亟待解决的问题。ASPEN试验表明，与标准治疗相比，百悦泽®带来了深度且持久的缓解，在安全性和耐受性方面均得到了显著改善。这意味着，欧洲的WM患者将有望早日用上这种能够改善治疗结果的新型治疗方案。”

CHMP的积极意见基于ASPEN 3期随机临床试验的结果，该试验在不适合化疗免疫治疗的复发或难治（R/R）及初治（TN）WM患者中，对百悦泽®和伊布替尼进行了比较分析。基于第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版缓解标准（Treon 2015），百悦泽®组在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）+非常好的部分缓解（VGPR）率的总和为28.4%（95% CI：20，38），相比之下，伊布替尼组为19.2%（95% CI：12，28）。尽管该差异不能代表统计学显著性，但百悦泽®的确展现了更高的VGPR率数据，以及缓解质量提升的趋势[i]。

相比伊布替尼，百悦泽®展现了更好的安全性特征，特定不良事件发生率更低，包括房颤/房扑（百悦泽® 2.0% vs. 伊布替尼15.3%） 、轻微出血（百悦泽® 48.5% vs. 伊布替尼59.2%）和大出血（百悦泽®5.9% vs. 伊布替尼 9.2%）[i]。在经百悦泽®治疗的101例WM患者中，因不良事件而终止治疗的发生率为4%，不良事件导致剂量降低的发生率为14%。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“CHMP的积极意见反映了百悦泽®这款选择性抑制剂在WM疾病领域中的前景，得益于特殊的设计，百悦泽®能够对BTK形成持久的抑制，相比伊布替尼，它更有可能降低房颤等一些特定心血管事件的发生率，这也展现了我们的创新研发策略。我们致力于推进百悦泽®的全球注册进程，随着它的获批，我们相信其将成为WM患者优选的BTK抑制剂。”

百济神州高级副总裁、欧洲商业化负责人Gerwin Winter表示：“我们已经在欧洲拥有一支强大的团队，能够有机会和参与过百悦泽®试验的欧洲研究者们进一步合作，这让我们十分兴奋。展望未来，我们欧洲的商业化团队已蓄势待发，在百悦泽®获批后早日把药物送到有需要的患者手中。我们期待继续与欧洲的卫生部门合作，将百悦泽®带给罹患这一罕见且无法治愈的血液恶性肿瘤的患者。”

在CHMP公布积极意见之后，欧盟委员会将审议百济神州提出的上市申请，预计将在收到CHMP意见后的67天内给出最终审评决议。该决议将适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛和挪威。

来源：医谷网

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