中国细胞基因治疗产业距全球领先还有多远？金斯瑞细胞基因治疗发展与合作论坛激辩产业前景

7月17日，在上海举办的金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛广受业界关注。此次论坛旨在进一步满足监管部门、科研机构、明星企业、投资机构等业内重要意见领袖对细胞基因治疗从技术创新到产业化、商业化的道路探索，以及对各地监管政策与法规进行深入交流的需求。而近期国家药监局发布的“关于公开征求《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知”更是成为论坛上众多专家谈论的焦点。据悉，这是细胞与基因疗法领域的领军者，金斯瑞生物，继今年一月在美国旧金山成功举办“金斯瑞生物科技全球产业论坛”之后，在国内为推动细胞和基因治疗的发展而搭建的又一重要交流平台。

虽然受到疫情影响，但整个生物科技行业，特别是细胞基因治疗这一细分领域，依然保持着蓬勃的发展势头。本次产业论坛获得了700余位业内人士的积极参与，这表明金斯瑞等行业领军企业在该领域的发展受到了越来越多的关注和认可。

近年来，细胞基因治疗产业在全球范围内正在进入一个快速大发展时期，预计至2030年，仅美国FDA就有望批准40至60种细胞和基因疗法。同时，随着科研投入的持续增加和技术实力的不断加强，在中国开展的细胞与基因治疗的临床研究正在逐年增加，每年新增数量仅次于美国。中国，已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一。

此次论坛的主办方金斯瑞生物科技股份有限公司，近年来在细胞基因治疗领域得到了飞速发展，已迅速成长为该领域的全球领先力量。今年六月，金斯瑞旗下子公司传奇生物，作为国内CAR-T第一股登陆纳斯达克交易所，成为2020年截止目前生物科技公司最大规模IPO。其正在开展的BCMA CAR-T产品的临床试验在美国及中国均顺利进行，该项目于2019年先后取得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认证及欧洲药品管理局（EMA）的优先药物认定（PRIME）资格以及FDA的突破性疗法认证。年初，在全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞成功举办“金斯瑞生物科技全球产业论坛”，吸引了全球众多聚焦细胞基因治疗行业领袖的参与，金斯瑞作为一股独特的"中国力量"，将中国生物医药推向世界舞台。该论坛为细胞基因治疗的全球重要参与者搭建了沟通的桥梁。会后，与会者对细胞基因从技术创新到产业化、商业化道路的探索更加渴求，同时也对各地区的监管政策与法规提出了交流需求，正是在此背景下，本届“金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛”应运而生。

此次论坛更加聚焦细胞基因治疗领域产业化和商业化热点话题，围绕细胞基因领域内关于工艺开发、法规政策、申报经验、商业化发展等热点议题，开启六个主旨演讲、五场圆桌讨论，共话细胞基因发展未来。

会上，上海市生物医药科技产业促进中心主任傅大煦博士，上海交通大学医学院教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科行政副主任、主任医师、博士生导师糜坚青博士，传奇生物首席科学官范晓虎博士，赛多利斯集团生物工艺解决方案事业部全球市场负责人王旭宇，金斯瑞质量控制副总裁Fredy Chu，杭州嘉因生物科技有限公司首席科学叶国杰博士，分别从细胞基因治疗产业链的不同角度进行了主旨演讲。

在五场圆桌讨论中，嘉宾们就“开启细胞基因治疗新征程”、“如何‘降本增效’——细胞治疗生产工艺开发技术创新与进展探讨“、“申报经验与法规”、“基因及细胞治疗商业化投资洞见”、“细胞/基因治疗商业化，路指何方”等话题进行了深入的探讨。特别值得一提的是，关于近期国家药监局发布的“关于公开征求《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知”，与会嘉宾也从各自的专业角度发表了见解。该指导原则作为免疫细胞治疗领域的首个技术指南，意味着国家对免疫细胞治疗的认可，也可以清楚的看出国内免疫细胞治疗进行到了哪个阶段。

在此前JPM周的“金斯瑞生物科技全球产业论坛”上，金斯瑞创始人、集团首席执行官章方良博士表示，“生物技术公司和制药公司逐渐意识到，企业无需依靠自己建设基础设施来实现药物的商业化生产。因此，凭借更低的成本和稳定的质量，越来越多的公司将药物的开发制造业务外包给具有专业技术及丰富经验的中国机构，开展从药物发现到开发的整个生命周期的合作。” 

基于这一趋势，金斯瑞对其CDMO业务投入大量资源，来满足不断增长的需求。2018年，金斯瑞正式成立生物药事业部， 2019年邀请韩国三星Bioepis高级副总裁Brian Min博士担任事业部首席执行官，并组建具有国际视野的高端管理团队，核心成员均在罗氏、辉瑞、Henlius、Innovent等知名公司拥有超过15年的工作经验。同年，符合GMP标准的生物药研发生产中心及全国规模最大的满足临床样本生产需求的质粒病毒车间建成并投入使用。

在此次论坛中，金斯瑞宣布，将原有生物医药合同研发生产（CDMO）平台整合升级，并发布其最新品牌“GenScript ProBio”，为打造金斯瑞在CDMO领域的优势进一步夯实基础。

GenScript ProBio首席执行官Brian Min博士表示：“金斯瑞CDMO平台在正式成立短短18个月以来，已拥有强大的抗体能力，并在细胞和基因治疗领域有了足够的积累与沉淀。GenScript ProBio现已拥有一站式生物药研发生产平台，将积极为客户提供从靶点开发到商业化生产的端到端服务。目前，除中国和亚太地区外，美国和欧洲的多家大型跨国公司也与我们建立了良好的合作关系。我们始终以‘合作加速创新’为理念，与客户一起，推动行业的发展与进步。”