金斯瑞子公司传奇生物CAR-T获FDA“突破性疗法认定”

（医谷讯  12月7日）自2017年获得国家药品监督管理局的首个CAR-T临床试验申请（IND）批件以来，金斯瑞子公司传奇生物的研究性BCMACAR-T细胞疗法一直备受关注。传奇生物于今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性疗法认定（BTD）。这也是该产品继今年2月和4月先后获得美国FDA孤儿药认证和欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格后，收获的又一个国际权威认可。同时，它也成为了近期继百济神州的一款中国药物正式在美国获批上市后，中国生物医药企业连续向世界展现重要创新力的又一例证。

突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病疗法的开发和审评，获得该认证的药品的初步临床证据表明该疗法在具有临床意义的终点上显示出可能比现有疗法有实质性改善1。

该疗法为研究性的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

来自美国Ib/II期CARTITUDE-1（MMY2001，NCT03548207）研究中JNJ-4528的初始结果将于12月7-10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学学会年会上公布。JNJ-4528的BTD基于CARTITUDE-1 的Ib期研究。

2017年12月，金斯瑞子公司传奇生物与杨森公司签订了一项全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。这是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力。

传奇生物首席执行官许远博士说：“这是一个重大的里程碑，多发性骨髓瘤目前仍是一种无法治愈的疾病，传奇和杨森将继续致力于为患者提供一种新的治疗方法。我们感到鼓舞的是，FDA已经授予JNJ-4528突破性疗法认定，肯定了尚未满足的需求，并加快了该疗法的开发。”

2019年2月，FDA授予JNJ-4528孤儿药资格。2019年4月3日，欧洲药品管理局（EMA）授予JNJ-4528 优先药物认定（PRIME）。该认定主要是基于美国Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）和在复发难治多发性骨髓瘤患者中评价LCAR-B38M的I/II期Legend-2研究（NCT03090659）的结果。

金斯瑞创始人兼首席执行官章方良博士表示：“在生物产业，中国目前已成为全球第二大市场，越来越多的像传奇生物这样的中国生物医药创新力量在世界舞台崭露头角，不但在创新疗法的推进上领跑，也不断得到各国监管机构的认可。作为中国生物行业的一份子，我们倍感自豪地看到中国创新力量的崛起。我们也会不断奋斗，放眼全球，将创新解决方案带给患者，为中国创新、全球创新带来更多突破。”

传奇生物研究性BCMACAR-T细胞疗法所获国际认可概览

2017年获国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）受理临床试验申请（IND），并于2018年3月获得中国食品药品监督局确证性临床实验批件；

2017年12月，传奇生物与杨森达成全球合作和许可协议，双方共同开发和商业化BCMA CAR-T产品。杨森向金斯瑞支付3.5亿美元首期款及后续里程碑付款，创下其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件；

2018年获得美国FDA的IND批准；

2019年2月，FDA授予Janssen的JNJ-4528孤儿药资格；

2019年4月3日， JNJ-68284528（LCAR-B38M）获得欧洲药品管理局（ EMA）优先药物认定（PRIME）资格，成为中国首个获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）资格认证的CAR-T产品；

2019年12月7日，获得美国FDA突破性疗法认定。

*LCAR-B38M为在中国研究的试验用药品的代号，JNJ-68284528（JNJ-4528）为在美国/欧盟正在研究的试验用药品的代号，两者均代表了相同的CAR-T细胞疗法。

来源：医谷网