24年来首个重大突破，FDA今日批准致命罕见病首款新药

今日，Sobi和Novimmune SA公司联合宣布，美国FDA批准双方共同开发的干扰素γ（IFNγ）抗体Gamifant（emapalumab-lzsg）上市，用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这些患者患有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。

原发性HLH是一种非常罕见，进展迅速，通常致命的高度炎症性综合征。INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，这最终会导致器官衰竭。原发性HLH患者的症状通常在出生后第一年就会出现，如果不加以治疗，患者的平均生存期不到两个月。前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况，为患者进行造血干细胞移植（HSCT）做准备。HSCT是目前唯一治愈HLH的方法。目前在接受HSCT之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗，但是这些疗法都不是针对HLH的获批疗法。

Gamifant是一种INFγ的单克隆抗体。它能够与INFγ结合并且中和它的作用。该药物已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，而且新药申请也获得了优先审评资格。Gamifant获得批准与类固醇疗法地塞米松（dexamethasone）联用，每周两次通过静脉滴注给药，直到患者接受HSCT。

这项批准是基于Gamifant在一项全球性，多中心，开放标签，单臂关键性2/3期临床试验中的表现。在这项试验中，27名原发性HLH患者接受了Gamifant和地塞米松的联合治疗。这些患者对常规疗法没有响应，响应不佳或者不耐受。试验结果表明，Gamifant达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，患者的总缓解率达到63%（p=0.013）。而且，70%的患者继续接受了HSCT。

“HLH是一种免疫调节异常疾病，虽然很多细胞因子水平都出现失常，但是IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。很久以来，虽然我们知道这一细胞因子在HLH中的关键性作用，但是在emapalumab获得批准以前，我们没有一款药物能够特异性打击这一靶点，”emapalumab临床研究的首席研究员，辛辛那提儿童医院医疗中心HLH卓越中心的Michael Jordan博士说：“Emapalumab代表着治疗原发性HLH的一种全新方法，它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。”

“Gamifant是第一款有针对性地靶向并中和IFNγ的药物。基于对这一新靶点的临床验证，我们将进行更多临床试验，检验emapalumab在其它因IFNγ导致的疾病中的疗效。我们非常感谢参与这项临床试验的患者，他们的家属和医护人员，是他们的努力让今天的批准成为可能。”Novimmune公司首席医学官Cristina de Min博士说。

参考资料：

[1] FDA Approves Gamifant? (emapalumab-lzsg), the First and Only Treatment Indicated for Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH). Retrieved November 20, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20181120005454/en/FDA-Approves-Gamifant%C2%AE-emapalumab-lzsg-Treatment-Primary-Hemophagocytic

[2] FDA approves first treatment specifically for patients with rare and life-threatening type of immune disease. Retrieved November 20, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626263.htm

来源：药明康德

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