自存脐带血治白血病:尚存三大局限

医药 来源:医学科技报
2018
05/28
09:27
医学科技报 医药

储存脐带血到底能否救治白血病等血液病?目前在实际应用中还存在哪些局限性?日前,记者采访了多位专家。

确有使用脐带血成功治愈血液疾病的案例

早在1988年法国医生Gluckman完成了世界首例通过脐带血造血干细胞移植治疗血液疾病“范可尼贫血症”,患者现在像正常人一样拥有幸福的家庭。

资料显示,1991年,儿科血液病专家、博士生导师沈柏均教授的脐血科研小组完成了世界上首例混合脐血造血干细胞移植手术。

2009年,北京儿童医院使用自体脐带血治疗了一位身患神经母细胞瘤的小患者,患者至今健康生存,这是我国首例自体脐带血移植治疗的案例。

中国医学科学院中国协和医科大学血液学研究所顾东生等的研究证实,作为造血干/祖细胞另一来源,脐带血已经应用于临床治疗多种恶性和非恶性疾病。同时,脐带血中还存在多种非造血的干细胞和前体细胞,如间充质干细胞、内皮前体细胞和非限制性体干细胞等,这些细胞可能会在未来的细胞治疗和再生医学中发挥重要作用。

2011年,解放军总医院第一附属医院一项题目为《单倍体相合造血干细胞联合脐带血间充质干细胞移植治疗急性重型再生障碍性贫血的疗效观察》的研究,探讨了单倍体相合造血干细胞移植联合脐带血间充质干细胞治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的方法和疗效。研究对5例SAA的患者进行了单倍体相合造血干细胞移植,结果显示,除1例发生癫痫失去联系外,其余4例均无病存活,仍在继续随访中。

与此同时,记者采访了陆军总医院附属八一儿童医院儿童血液和肿瘤科科室主任罗荣牡。她向记者介绍了2017年的一例脐带血治疗再生障碍性贫血的临床病例。患者是一位12岁女孩,罹患重型再生障碍性贫血,常规治疗8年,无效。而后,在该院使用其同胞妹妹出生时保存的脐带血进行移植。目前,移植后一年,患者恢复良好。

目前世界范围内,脐带血已经用于治疗各种类型白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、粘多糖病、地中海贫血、骨髓发育不良症候群、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿等80多种疾病。而以北京脐带血库为例,截至2017年,脐带血已用于37种疾病的治疗。

自存脐带血治疗白血病 还有三大局限性

局限一:90%的白血病患者不适合自体移植

针对大众广泛关注的白血病,罗荣牡表示,有一些患者适合自体移植,有些不适合。例如白血病,90%的白血病患者不适合自体移植,只有10%的适合自体移植,只有适合自体移植的疾病才考虑使用自体脐带血移植;对于异体移植的病例,则可以考虑使用家属成员的脐带血或者脐带血公共库的脐带血移植,要具体病例具体分析。据某脐带血库统计,截至2017年,我国已使用了超过7000份脐带血用于患者治疗。

局限二:自存脐带血只适合治疗30公斤以下儿童

记者在求证脐带血抽取过程的时候,罗荣牡表示,“脐带血是医院产科断脐抽取,脐带血是废物,一般量很少,50ml~150ml;抽取脐带血时婴儿已经抱走了,抽取过程不会对婴儿的健康产生不良影响。”

既然如此,是不是所有人都应该保存脐带血呢?罗荣牡表示,如果有条件,每个人都应该保存脐带血。脐带血的临床用途广,目前,一些应用还在临床试验阶段。脐带血异基因的造血干细胞移植,是因为脐带血中含有大量胚胎干细胞,输到一些患者体内可以重建造血功能,一份脐带血通常只适合于体重小于30公斤的儿童的治疗。目前,成人应用脐带血也开始增多。通常,医生会采用双份或三份来源于不同婴儿,但配型完全相同的脐带血,才能满足临床治疗上对造血干细胞的数量要求,达到治疗效果。

天津血液所的工作人员王先生现身说法,讲述了自己的经历。他说,自己生第一个孩子的时候并没有留脐带血的意识,因此还有点追悔莫及。等到第二个孩子出生的时候,希望可以留存,于是咨询了相关专家,专家评估过他和妻子的家族疾病史后,认为他的孩子日后患病需要自体移植的概率低,没有留的必要。“后来,我把脐带血捐了,留给有需要的人。”王先生说。

局限三:满足成人需要的脐带血制备技术尚需完善

由于成人通常需要双份或三份来源于不同婴儿,但配型完全相同的脐带血,才能满足临床治疗上对造血干细胞的数量要求,而寻找相同配型的脐带血往往费时费力,因此,如何尽可能地回收脐血是其处理过程中关键的一步。

第一军医大学南方医院蔡文智等关于脐带血采集方法的研究建议采用改良的封闭式采血法(优化法)收集脐带血。在此方法中采血量均可达120ml以上,平均132.2±12.13ml,最多一份达158ml。故采用优化法是一种可取的好方法,其脐带血采集量和单份脐带血造血细胞数量可达到移植所需的范围,保证脐带血数量和质量的关键是及早断脐和及时穿刺脐带血管。

中国医学科学院中国协和医科大学血液学研究所韩俊领的研究中,采用普通或改进的两种不同采集袋采集的脐带血,用两步离心法分离、浓缩脐带血中的有核细胞,用生物档案系统或常规的程控降温系统将之冷冻,保存在-196℃液氮中。用流式细胞术和细胞培养法检测脐带血中的CD34+细胞和造血祖细胞含量,结果发现,改进的采集袋能够明显提高有核细胞回收率。采用两步离心法和两种冻存方法能够有效地富集和冻存脐带血中的造血干细胞。

中南大学湘雅二医院血液科旷文勇的研究旨在检查4种不同培养液体外培养人骨髓间充质干细胞的效果,结果发现,4种不同培养液能够从成人骨髓液中分离出BM-MSC,脐带血血清组和Mes-enCult组培养的BM-MSC的纯度和体外诱导分化能力比FCS组和AB型血清组高,含有脐带血血清的培养体系具有临床应用价值。

对此,记者采访的一位临床医生表示,体外扩增技术还不成熟,目前尚未应用于临床。

脐带血库的使用率并不高 捐献或许更经济

记者也注意到,虽然脐带血能用于诸多疾病的治疗,但脐带血库的使用率并不高,以山东省脐血库为例,其使用率仅为0.0625%。对于全社会而言,捐献或许更经济,能令脐带血发挥更大作用。

北京妇幼保健院产科申医生提醒大家,捐献、使用脐带血应该选择正规、合法机构。2017年2月,原国家卫生计生委印发了《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,对造血干细胞的医疗技术管理规范和质量控制等均作了明确规定。供移植用脐带血造血干细胞应当由原国家卫生计生委批准设置的脐带血造血干细胞库提供。目前,全国经原国家卫计委批准设置的脐血库共有7家,分别位于北京、上海、天津、广东、山东、四川和浙江。

数说

0.03%:原国家卫计委的统计数据显示,我国有500万血液病患者正在等待造血干细胞的移植,且以每年4万的数字在增长,其中一半是儿童,每年仅有约0.03%的患者能得到适合造血干细胞的治疗。

来源:医学科技报

来源:医学科技报

为你推荐

体内CAR-T出海资讯

体内CAR-T出海

近日,河北森朗生物科技有限公司(森朗生物)与美国Tempest Therapeutics(Tempest)签署独家选择权协议,授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物。

2026-09-17 17:15

迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资,全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床资讯

迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资,全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床

本轮融资由阳光融汇资本领投,厦门金圆产业链基金、厦门市心血管产业基金、博行资本、建发新兴投资、沃美达资本、朗煜投资、厦门高新投跟投

2026-09-17 16:23

华东医药携手美柏生物,ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地资讯

华东医药携手美柏生物,ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地

就细胞外基质(Extracellular Matrix,ECM)胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作

2026-09-17 16:17

全球范围内,达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症资讯

全球范围内,达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症

直观医疗近日宣布,达芬奇SP单孔手术系统经阴道妇科手术适应症已获得欧盟CE认证,这是该系统在全球范围内首次获批此适应症。

2026-09-17 16:17

赛诺菲上海外资研发创新中心正式揭牌,携手华山医院共建全球卓越转化中心 资讯

赛诺菲上海外资研发创新中心正式揭牌,携手华山医院共建全球卓越转化中心

赛诺菲加码中国创新,推动本土科研加速临床转化

2026-09-17 16:00

2026上半年:创新医药企业营业收入TOP10 VS 创新医疗器械企业营业收入TOP10资讯

2026上半年:创新医药企业营业收入TOP10 VS 创新医疗器械企业营业收入TOP10

在生物医药及医疗器械领域,创新性通常被视为企业实现长期成长的核心价值驱动。

2026-09-17 15:51

《医药代表管理办法》备案政策问答(二),非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案资讯

《医药代表管理办法》备案政策问答(二),非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案

9月16日,国家医药代表备案平台发布《备案政策问答(二)》。国家药监局收集、整理了部分与备案相关的问题,进行解答。

2026-09-17 11:08

字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资资讯

字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资

本轮融资由原红杉中国HSG、IDG资本和高瓴投资领投,五源资本担任联合领投方。其他投资者还包括高榕创投、春华创投、博裕资本,以及战略投资者SBP Group和国资背景的上海未来产...

2026-09-17 10:36

诺华前中国总裁张颖出任传奇生物 CEO资讯

诺华前中国总裁张颖出任传奇生物 CEO

纳斯达克上市细胞治疗企业传奇生物(Legend Biotech,股票代码:LEGN)于 9 月 15 日正式官宣,董事会任命张颖(Ingrid Zhang)担任公司首席执行官(CEO),任命自当日生效。

2026-09-16 19:41

丹纳赫举办阿尔茨海默病科普分享会,共话早筛早诊,守护认知健康资讯

丹纳赫举办阿尔茨海默病科普分享会,共话早筛早诊,守护认知健康

在我国,AD及相关痴呆患病人数已近1700万,而早诊率长期偏低。

2026-09-16 19:25

化学药品注册标准新增检验项目和变更生产地址是否需要进行注册检验资讯

化学药品注册标准新增检验项目和变更生产地址是否需要进行注册检验

化学药品的以下变更情形是否需要进行注册检验? 1 注册标准新增检验项目 2 变更生产地址。

2026-09-16 16:13

聚焦罕见病创新与患者可及,2026年“中法医学日”活动在京举行资讯

聚焦罕见病创新与患者可及,2026年“中法医学日”活动在京举行

​近日,2026年“中法医学日”活动今日在北京国家会议中心举行,来自中法医疗健康领域的政策研究者、临床专家、患者组织代表及产业界代表等逾百位嘉宾参会,围绕“健康与创新:...

2026-09-16 15:05

荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌Ib期临床数据资讯

荣昌生物PD-1/VEGF双抗RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌Ib期临床数据

近日,在2026年世界肺癌大会(WCLC 2026)上,荣昌生物公布了其PD-1 VEGF双特异性抗体RC148一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的Ⅰb期临床数据(RC148-C002研究)。

2026-09-16 14:36

我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录,第一批目录工作方案发布资讯

我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录,第一批目录工作方案发布

9月16日,国家医保局正式印发《国家基本医疗保险医疗服务项目目录(第一批)制定工作方案》,我国将首次制定全国统一的医保医疗服务项目目录,进一步规范医保支付范围,提升保障...

2026-09-16 11:45

2025年航空援助核心洞察报告资讯

2025年航空援助核心洞察报告

近日,国际SOS旗下的航空医疗与安全风险管理服务商MedAire发布《2025年航空援助核心洞察报告》,为航空公司及公务机运营商配置保障资源、管理运营风险提供参考。

2026-09-16 11:22

驯鹿生物一款in vivo CAR-T获FDA临床试验许可资讯

驯鹿生物一款in vivo CAR-T获FDA临床试验许可

9月16日,驯鹿生物宣布,其基于自研平台InTelliCARTM开发的靶向CD20 in vivo CAR-T产品IASO208的新药临床试验申请(IND)获FDA默示许可,拟用于治疗复发 难治性B细胞非霍奇...

2026-09-16 10:18

云顶新耀新型双功能生物制剂VIS-101 IIa期研究成果亮相CCOS 2026资讯

云顶新耀新型双功能生物制剂VIS-101 IIa期研究成果亮相CCOS 2026

视力与解剖学指标改善,探索nAMD持久治疗新选择

2026-09-15 18:09

毕井泉被判有期徒刑十四年资讯

毕井泉被判有期徒刑十四年

央视新闻报道,2026年9月15日,山东省济南市中级人民法院一审公开宣判十四届全国政协原常委、经济委员会原副主任毕井泉受贿案,对被告人毕井泉以受贿罪判处有期徒刑十四年,并处...

2026-09-15 17:29

GSK与恩沐生物达成一款TCE药物合作, 最高可达7.5亿美元资讯

GSK与恩沐生物达成一款TCE药物合作, 最高可达7.5亿美元

葛兰素史克9月15日宣布达成协议,将向恩沐生物收购一款三特异性T细胞衔接器,计划用于治疗多发性骨髓瘤。本次交易总潜在价值最高可达7 5亿美元。

2026-09-15 16:56

PD-1+EGFR,SYS6010联合恩朗苏拜单抗I/II期临床研究数据公布资讯

PD-1+EGFR,SYS6010联合恩朗苏拜单抗I/II期临床研究数据公布

石药创新控股子公司石药集团巨石生物制药有限公司在2026年9月12日-9月15日于韩国首尔举办的2026年世界肺癌大会(WCLC)中,以口头报告形式公布SYS6010联合恩朗苏拜单抗I II期临床研究数据。

2026-09-15 15:40