治疗免疫疾病，FDA批准首款皮下免疫球蛋白疗法_医药

2018

03/19

16:59

药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）医药

近日，CSL Behring公司宣布美国FDA批准其新药Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射剂，20%）上市，作为治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的首款皮下给药免疫球蛋白疗法，以预防患者的神经肌肉复发残疾和损伤。

CIDP是一种罕见的自身免疫疾病，会影响到大脑和脊髓外的外周神经。罹患这种疾病的患者，其保护神经的髓鞘会出现损伤，导致肌肉出现麻木、虚弱、疲劳等症状。随着病情的持续，CIDP的症状会进一步加重，极大地限制了患者的运动能力，并降低他们的生活质量。据估计，倘若得不到合适的治疗，有30%的患者将在轮椅上度日。考虑到这一疾病的严重性，有效疗法将有望极大地改善患者的生活质量。

今日获批的Hizentra就是这样一款新药。这是一款人免疫球蛋白的皮下注射剂（20%），已在全球超过51个国家获批，治疗特定的免疫缺陷。自2010年以来，这款药物已经在480多万次使用中证实了它的安全性、疗效、以及耐受性。

本次美国FDA的批准是基于一项名为PATH的临床试验展现出的积极成果。该研究表明，接受Hizentra的患者中，无论是CIDP出现复发的比例，还是无法继续接受人免疫球蛋白皮下注射的患者比例，都要显着低于对照组。此外，相比静脉输注的免疫球蛋白，皮下注射的免疫球蛋白引起的系统性副作用要更少。总体来看，在4225次Hizentra输注中，93%的输注没有出现任何副作用。

“FDA对Hizentra的最新批准对罹患CIDP的患者而言是一个重要的里程碑，”CSL的首席科学官兼研发总监Andrew Cuthbertson博士说道：“作为首款、以及唯一一款治疗CIDP的皮下注射的免疫球蛋白疗法，它在规模最大的CIDP临床试验中得到了验证。Hizentra能为患者提供证实有效，且更为方便的治疗方案。患者可以自己在家进行注射。CSL Behring承诺为罹患CIDP那样罕见而严重疾病的患者带来创新疗法。今日能提供治疗CIDP的免疫球蛋白疗法，我们感到很自豪。”

“尽管有着其他治疗方案，但许多CIDP患者依旧受每日的疾病所困。因此，持续的研究和创新是必须的，” GBS|CIDP Foundation International的执行总监Lisa Butler女士说道：“Hizentra的获批让患者不再需要长途跋涉到医院接受输注。他们可以灵活地在任何时间、任何地方，依照自己的方便，按计划进行自我治疗。”

我们祝贺这款新疗法的上市，也期望它能给诸多罹患CIDP的患者带来生活上的改善。

来源：药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）

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