糖尿病权威领袖Bart Roep博士自体造血干细胞移植治疗I型糖尿病

City of Hope是一个独立的癌症、糖尿病和其他重大疾病的研究和治疗中心。该中心的Bart Roep博士是1型糖尿病多个方面国际公认的权威和关键意见领袖，1型糖尿病Wanek Family项目的主导人。最近，关于1型糖尿病的新发现，Bart Roep博士在《Frontiers in Immunology》和《Nature Medicine》两大杂志上分别发表了研究成果。

1型糖尿病是（T1D）一种常见的特异性自身免疫性疾病，患者体内胰腺产生胰岛素的细胞绝大部分已损坏，患者自身不能产生胰岛素。

自身免疫系统缺陷、遗传因素和环境因素（非遗传因素）都有可能导致T1D的发生。对于大部分I型糖尿病患者而言，每日按时注射胰岛素是主要的控制血糖的方法，但是这种传统疗法还是有很大缺陷的，由于患者的胰岛B细胞几乎完全遭到损伤，注射外源性胰岛素是维持体内血糖稳定和代谢平衡的必要方法，因此要终身注射胰岛素。当然，现在注射胰岛素的技术也在进步，除了皮下注射之外，还可以用胰岛素泵的方法。但是长期注射胰岛素所带来的副作用也是不容忽视的，与此同时还降低了患者的生活质量。

谁能为糖尿病踩下紧急刹车？

当务之急是需要探寻新型疗法！

City of Hope是一个独立的癌症、糖尿病和其他重大疾病的研究和治疗中心。该中心的Bart Roep博士是1型糖尿病多个方面国际公认的权威和关键意见领袖，1型糖尿病Wanek Family项目的主导人。最近，关于1型糖尿病的新发现，Bart Roep博士在《Frontiers in Immunology》和《Nature Medicine》两大杂志上分别发表了研究成果。

Bart Roep

干细胞移植：个性化I型糖尿病疗法

众所周知，将干细胞输入患者的体内可以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的，在临床上也一直采用干细胞治疗因细胞受损的各种疾病。在医学界通过临床反复研究、验证后发现干细胞也可以用于治疗因细胞受损的糖尿病。

BartRoep博士表示至少几年内，一些1型糖尿病（T1D）患者就可以通过干细胞移植成功治愈。关于新疗法的临床试验结果发表在《Frontiers in Immunology》杂志上。

这个试验是Roep博士所在的国际研究小组来完成的，结果显示，使用患者的干细胞进行自体造血干细胞移植（AHSCT）增加了C肽水平，其显示胰腺产生了多少胰岛素，并且在T1D患者中诱导胰岛素独立性。因为移植的干细胞能够平衡免疫系统，所以这项结果是有可能的。该研究还旨在了解为什么只有部分患者在经过干细胞移植后能够实现长期胰岛素的独立性。

21例1型糖尿病患者接受了这种移植手术。然后每六个月对他们进行监测和评估。大多数患者在移植后平均3.5年可以不用注射胰岛素。

Roep说：“一个病人已经超过八年没有注射胰岛素了，并没有出现任何严重的副作用，”但他也指出，部分参与者并没有因此而受益。“然而，我们发现免疫标签预测这些结果是有利的或不是有利的仅是1型糖尿病个性化医疗的第一步，这只是一个开始。”

Roep补充说，因为干细胞移植在移植前涉及到的严重免疫抑制，这个过程是有风险的，不太可能成为T1D的第一道防线。然而，从这次和其他试验中获得的经验教训将为潜在的治疗提供新的途径。

该试验的发现将有助于研发AHSCT的新策略，从而为更多的患者带来更好的治疗结果，指导未来的T1D免疫治疗研究方案。

Roep说：“这项研究为1型糖尿病的个性化治疗铺平了道路，此外，这是T1D可以治愈的第一个明确证实。”

另外一个重磅研究发现：1型糖尿病的新致病机理

之后Bart Roep博士所主导的国际研究小组在《Nature Medicine》上发表了关于1型糖尿病病因的新理论的文章。

在这之前，我们普遍认为T1D的根本原因是免疫系统错误地识别那些分泌胰岛素的β细胞，把β细胞作异常侵入者而反过来攻击他们。

但是Roep博士和荷兰莱顿大学医学院（Leiden University Medical Center）的研究人员发现：1型糖尿病主要是由于β细胞的错误引起的，并非是免疫系统本身所导致的。1型糖尿病患者的细胞在压力状态下，常对胰岛基因进行错误解读，从而编码出错误蛋白质。

而此类现象同样存在于癌症患者体内，这项研究将肿瘤免疫与胰岛细胞自身免疫相联系。发现癌症患者体内，通常也会编码出无义蛋白。基于两种现象的相似性，研究人员得出抗肿瘤免疫和胰岛自身免疫有关联的结论，同时也解释了癌症患者在肿瘤免疫疗法后容易患1型糖尿病的原因。

这一研究成果在1型糖尿病治疗方面带来新的思路，Rope博士正在研发可以降低免疫系统敏感性，使其能更耐受胰岛细胞的疫苗。Rope博士表示我们正尝试研发新的疗法，来纠正1型糖尿病患者体内对自身胰岛细胞的自免疫现象。

目前Roep和他的团队目前正在研究约40个基因的变化如何影响免疫系统的敏感性，这些突变的成功鉴定和筛选可以为1型糖尿病的风险人群提供更好的预防和早期检测策略，从而找到可用于每个患者疾病的最有效的治疗。由于1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，研究人员正在研究免疫反应和调节过程在1型糖尿病患者中的不同，以及某些环境因素（如病毒感染）是否会破坏这种平衡，触发免疫系统攻击β细胞。

同时也在研究针对免疫系统的治疗，这是1型糖尿病的根本原因。这些有希望的治疗方法包括疫苗，基因治疗和免疫细胞治疗，所有这些方法都可以抑制或调节免疫系统对β细胞的反应性。

这些新的研究成果为1型糖尿病治疗领域带来了一道新的曙光，未来包括疫苗，基因治疗和免疫细胞治疗在内的新型疗法定将会发挥更关键的作用，为糖尿病踩下紧急刹车。

参考出处

http://finance.yahoo.com/news/city-hope-researchers-discover-potential-214800752.html

http://www.drugdeliverybusiness.com/stem-cell-transplants-improve-insulin-independence-t1d/

http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fimmu.2017.00167/full

http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.4289.html

来源：医麦客（微信号 cell-culture-club）   作者：板栗