CRISPR/Cas9发现治疗艾滋病新靶点_医药

2016

12/20

17:26

科技日报

作者：张梦然

医药

英国《自然·遗传学》19日在线发表的一项研究显示，美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，发现了对人类免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，能预防HIV感染，但不会影响细胞存活性，这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。

HIV即艾滋病病毒，是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞，进而阻断细胞免疫和体液免疫过程，导致免疫系统瘫痪，使各种疾病在患者体内“肆虐”，最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速，人类很难研制出特异性疫苗，因而至今无有效治疗方法，对全世界人类健康造成了极大威胁。

此次，美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主，在这个T细胞库中，人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活（基因治疗策略的一种，通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中的转录、翻译等环节，从而封闭该基因的表达和功能）。随后，研究团队让这些细胞感染HIV，并筛选了变异后能使细胞对HIV感染免疫、且不会影响正常细胞功能的基因。

研究中，团队总共发现了5个这样的基因，其中两个基因已知与HIV感染关系密切；还有3个新的基因表现突出，且在后续功能性实验中和从健康人类捐赠者身上分离出的T细胞中分别验证了他们的发现。

此前，研究人员使用传统技术筛选了对HIV感染有重要作用的宿主因素，并识别出了候选靶点，但不同的筛选少有交集。此次的研究成果则极大可能会为抗HIV疗法带来高效的潜在靶点。

狡猾的HIV病毒，会藏身、能隐身，还会变异。对于治愈艾滋病，人类还没有好办法。以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术，已经在一系列基因治疗的应用领域展现出广阔前景，如何利用它对付HIV病毒，也成为目前国际上的研究热点。美国科学家的这一发现，令人振奋。但它还属于基础研究，真正应用临床，还要漫长岁月。每一次这样技术突破的背后，承载着千万艾滋病病毒感染者的期望。希望新的技术能早日给艾滋病治疗带来新的方案。

来源：科技日报作者：张梦然

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