英国《自然·遗传学》19日在线发表的一项研究显示，美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术，发现了对人类免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，能预防HIV感染，但不会影响细胞存活性，这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。
HIV即艾滋病病毒，是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞，进而阻断细胞免疫和体液免疫过程，导致免疫系统瘫痪，使各种疾病在患者体内“肆虐”，最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速，人类很难研制出特异性疫苗，因而至今无有效治疗方法，对全世界人类健康造成了极大威胁。
此次，美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作，使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主，在这个T细胞库中，人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活（基因治疗策略的一种，通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中的转录、翻译等环节，从而封闭该基因的表达和功能）。随后，研究团队让这些细胞感染HIV，并筛选了变异后能使细胞对HIV感染免疫、且不会影响正常细胞功能的基因。
研究中，团队总共发现了5个这样的基因，其中两个基因已知与HIV感染关系密切；还有3个新的基因表现突出，且在后续功能性实验中和从健康人类捐赠者身上分离出的T细胞中分别验证了他们的发现。
此前，研究人员使用传统技术筛选了对HIV感染有重要作用的宿主因素，并识别出了候选靶点，但不同的筛选少有交集。此次的研究成果则极大可能会为抗HIV疗法带来高效的潜在靶点。
狡猾的HIV病毒，会藏身、能隐身，还会变异。对于治愈艾滋病，人类还没有好办法。以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术，已经在一系列基因治疗的应用领域展现出广阔前景，如何利用它对付HIV病毒，也成为目前国际上的研究热点。美国科学家的这一发现，令人振奋。但它还属于基础研究，真正应用临床，还要漫长岁月。每一次这样技术突破的背后，承载着千万艾滋病病毒感染者的期望。希望新的技术能早日给艾滋病治疗带来新的方案。
来源：科技日报 作者：张梦然
为你推荐
资讯 复星医药至多10.15亿元取得两款FAK抑制剂中国大陆区域独家商业化权利
5月8日，应世生物宣布与复星医药达成战略合作。根据协议约定，应世生物将授予复星医药其自主开发的两款创新 FAK 抑制剂IN10018（Ifebemtinib）、IN10028在中国（不含港澳台地...
2026-05-09 16:14
资讯 河南省药监局局长正接受纪律审查和监察调查
据河南省纪委监委消息：河南省市场监督管理局党组成员，省药品监督管理局党组书记、局长田文才涉嫌严重违纪违法，目前正接受河南省纪委监委纪律审查和监察调查。
2026-05-09 12:55
资讯 这家市值仅23亿的科创板上市公司要筹划控制权变更
5月7日晚间，仁度生物（688193 SH）发布公告于2026年5月8日（星期五）开市起停牌。停牌原因，公告显示为公司控股股东、实际控制人居金良正在筹划可能导致公司控制权发生变更的重大事项。
2026-05-09 10:30
资讯 全国首款大模型多病种AI医疗产品进入国家药监局创新医疗器械特别审查程序
近日，国家人工智能应用中试基地（医疗领域）中试推广的智能应用——胸部CT图像辅助诊断软件，成功进入国家药监局创新医疗器械特别审查程序。这是全国首款进入该审查通道的大模...
2026-05-08 13:57
资讯 国家集采，儿童专用药与成人用药将分组采购
5月7日，国家卫健委官网发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，明确提出在国家组织药品集中带量采购中，对儿童专用药与成人用药分组采购。
2026-05-08 11:19
资讯 泽安生物完成3800万美元融资，加速推进“髓系细胞衔接器”免疫治疗管线
本轮融资由高瓴创投（GL Ventures）领投，一家国际主权财富基金大额跟投，博裕创投、五源资本、蓝驰创投等多家现有股东亦追加投资
2026-05-07 11:07
资讯 拜耳asundexian（BAY 2433334片）用于降低缺血性卒中或短暂性脑缺血发作成人患者的卒中（复发）风险的注册申请获国家药品监督管理局药品审评中心受理
用于降低缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）成人患者的 卒中（复发）风险，不包含心源性栓塞性卒中患者”的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心受理。
2026-05-07 10:48
资讯 全球首个CDK2/4/6抑制剂获批第二个适应症
5月6日，中国生物制药发布公告，下属企业正大天晴自主研发的库莫西利胶囊（商品名：赛坦欣）获得国家药品监督管理局批准，联合氟维司群用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子...
2026-05-06 18:13
资讯 蚂蚁阿福启动“健康中国体检关怀行动”，为1亿人免费解读体检报告
春季是传统的体检季，可很多人拿到体检报告却犯了难。一项5000名网友参与的调研显示，80%的受访者表示体检报告没有得到详细讲解，也不知道检后该怎么做；75%的受访者没有按体检...
2026-05-06 17:13
资讯 第28个世界哮喘日：儿童哮喘早识别、规范治疗，守护患儿健康呼吸
进入5月，气温波动、花粉增多、呼吸道病毒活跃，哮喘也随之进入急性发作的高峰期。今年5月5日，恰逢第28个“世界哮喘日”——以“确保每位
2026-05-05 20:33
资讯 康方生物授权的Summit美股大跌
2025年4月30日，美股上市公司Summit Therapeutics对外公布截至 2026 年 3 月 31 日第一季度财务业绩及业务进展，其中最受关注的无疑是从康方生物（09926 HK）获得授权的...
2026-05-05 20:02
资讯 对比，生物医学新技术临床转化应用审批工作规范征求意见稿与正式稿有哪些不同？
4月30日，国家卫健委官网正式发布《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，与4月19日发布的征求意见稿有哪些变化？
2026-05-05 10:58
资讯 生物医学新技术与药品、医疗器械的界定
4月30日，国家卫健委官网发布《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》。对于生物医学新技术与药品、医疗器械的操作边界进行指导。
2026-05-05 10:51
