FDA新药负责人Jenkins的最后一课：2016年FDA成绩单_医药

2016

12/15

10:51

美中药源（微信号 meizhongyaoyuan）医药

【新闻事件】：今天FDA新药负责人John Jenkins给了他退休前最后一次年终总结，回顾2016年FDA新药审批工作。加上今天辉瑞从Anacor买的crisaborole，今年FDA批准的新分子药物数目也刚到20，和去年的45个比不可同日而语。他分析今年新分子药物数量较低的原因有几点。一是5个本来计划批准的药物因为疗效突出和FDA的效率去年就批准了。二是今年申请就少，只有36个。三是今年申请拒绝率较高。

【药源解析】：如果算上去年提前批准的5个药物，加上今年还有半个月时间，所以实际差距没有看上去那么大，所以研发效率并没有一年就减半。对于新药这个长周期产业，这种一年的波动不能反映长期趋势。事实上现在临床在研项目在以每年~6%速度增长，而临床研究成功率也有所提升，所以长期看新药数量应该呈上升趋势。

过去10年平均新分子药物申请数目是35个，所以今年的36个也不算太差。但是不可否认的是现在市场环境确实严峻，导致很多10年前不仅能上市、而且能成为重磅药物的在研产品因商业原因中断开发，如长效DPP4抑制剂omarigliptin、骨质疏松药物odanacatib、PCSK9抗体bococizumab等。最近统计商业考虑已经成为临床开发中断的重要因素。这些可以批准、但因无市场前景而退出的药物是NME申请数量下降的一个重要原因。

因为me too药物受到排挤，所以厂家都希望把少数全新机理药物的所有适应症都开发出来。默沙东现在有300多个Keytruda的临床试验在进行，今年在这个产品上的研发投入据说达到20亿美元。每个公司的研发投入都是有限的，这种单个产品高投入肯定影响其它NME的开发。但是这种新增适应症的商业价值可能比一般NME还要高，所以只算NME数目也确实不能完全反映创新现实。

但是不可否认制药工业依然面临诸多挑战，昨天Deloitte公布的统计数字显示现在大药厂的内部投入回报率只有3.7%，远低于2010年的10.1%，而2010年也不是什么光辉岁月。主要原因是新产品的销售不给力，虽然平均成本有所下降。今年上市7个罕见病药物也似乎说明制药工业被迫向市场较小、但缺乏标准疗法的小病种转移。

Jenkins在任期间曾批评有些突破性药物价值有限，也反对DMD药物Exondys51的上市。但胳膊拧不过大腿，在Woodcock和Califf的支持下Exondys51成功上市。这个药可能是未来FDA政策的风向标，因为刚通过的21世纪治愈法案也包含类似条款。所以Woodcock批准Exondys51也可能是更大一盘棋的一部分，而Jenkins则因不合时宜而被迫退出。

来源：美中药源（微信号 meizhongyaoyuan）

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