未名CAR-T细胞十五日挽救7岁B淋巴细胞白血病女童_医药

2016

11/11

09:14

凤凰网医药

11月7日，国家工信部、国家发改委、科学技术部、商务部、国家卫计委、国家药监局六部门联合发布《医药工业发展规划指南》，明确提出：支持肿瘤免疫治疗、干细胞治疗等新型医学技术发展，重点发展干细胞和免疫细胞等细胞治疗产品，包括CAR-T等细胞治疗产品。在安徽省及合肥市“十三五”科技创新发展规划当中，也明确提出了“依托安徽北大未名，加快基因重组、细胞治疗、细胞制备等研发，打造国内领先的健康产业基地”。安徽未名人将“健康中国”作为企业发展核心理念，大力发展医疗服务产业，在肿瘤免疫治疗方面取得显着成果，为中国乃至全球肿瘤患者带来了生命福音。

癌症一直是威胁人类生命健康的重要杀手，2015年中国预计有429.2万例新发肿瘤病例和281.4万例死亡病例。传统肿瘤治疗主要有手术、放疗、化疗等方式，肿瘤细胞免疫治疗则是一种新兴的肿瘤治疗技术，2013年被《Science》杂志评为全球年度十大科技创新之首。安徽未名细胞治疗有限公司（以下简称“未名细胞”）自2014年12月9日与美国贝勒医学院细胞与基因治疗中心合作，建立了完整的靶向性CAR-T、VST及相关细胞技术的肿瘤细胞治疗体系。与传统肿瘤治疗相比， CAR-T细胞治疗靶向性更强，毒副作用更低，并能提高患者的免疫力，抑制肿瘤的生长，适用于各个分期的肿瘤患者。它的治疗原理是：先提取患者外周血（骨髓外的血液）中的T细胞，经过分离、转染、体外培养等高科技处理后，使其增殖并转化成为定向攻击癌细胞的杀伤性免疫细胞，就如同给T细胞装上了“GPS导航”和“作战装备”，然后再回输到病人体内，如“细胞导弹”能精确“点射”白血病细胞，而不会伤及正常细胞。

未名细胞通过联合安徽省抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会、江苏省抗癌协会血液肿瘤专业委员会等机构，共同为中国乃至全球患者提供了领先的CAR-T细胞临床试验性治疗，为他们带来了无限的生命希望。以治疗复发难治B淋巴细胞白血病为例，由于病情反复发作，尤其是对骨髓移植之后而又复发的白血病患者，在临床上基本上没有更好的办法，只能选择反复化疗，复发间隔期也越来越短直至死亡。在俄罗斯圣彼得堡市，有个名叫罗娜的7岁小女孩，不幸罹患急性B淋巴细胞白血病，如果不是机缘巧合之下接受了CAR-T细胞治疗，很可能已被病魔夺去了幼小的生命。

2012年12月，年仅三岁半的罗娜因为发热、足部水肿被送到圣彼得堡医院，被确诊为急性B淋巴细胞白血病。在此后四年间，罗娜经过多次化疗、异基因造血干细胞移植、双向单克隆抗体（CD19/CD3）治疗等多种方式，但效果并不理想，不仅反复发作了两次，骨髓中的白血病细胞也始终未能清除，而且毒副反应非常严重，已无法继续耐受俄罗斯现有的各种治疗手段。医学界一般认为，B-ALL患者复发三次后治愈希望极其渺茫。小罗娜病情可能随时恶化，甚至危及生命！

走投无路之下，罗娜父亲接受医生的建议，开始通过网络搜索全球白血病医疗信息，陆续向各地白血病治疗或研究机构发出求助邮件，但都石沉大海，全无音讯。幸运的是，2016年4月，他在clinicaltrial.gov（美国临床试验数据库）上发现了中国安徽医科大学第二附属医院CAR-T临床研究注册信息，抱着最后一次尝试的心态，罗娜父亲向该项临床研究项目负责人翟志敏主任发邮件求助：请求将他的女儿罗娜加入CAR-T细胞治疗临床研究组。身为安徽医科大学内科血液学教授、博士生导师、血液病学系主任委员，翟志敏主任医师在血液肿瘤治疗方面拥有丰富的临床经验，决定接受救治罗娜的请求。

于是，罗娜一家踏上了中国求医之路，从此小罗娜晦暗枯萎的人生彻底被扭转，重新焕发出蓬勃的生机！5月30日，罗娜一家抵达合肥，在未名细胞工作人员与翻译的帮助下，很快入住到安徽医科大学第二附属医院特诊病房，于6月4日首次抽血进行T细胞分离培养，并于6月18日、19日进行了两次CAR-T细胞回输。很快，奇迹发生了，短短15天体内白血病细胞就得到了清除，经外周血和骨髓进行细胞学检测，结果判定为完全缓解。小罗娜终于从病魔手中逃脱。

7月8日，小罗娜病情完全稳定，与家人启程回国，小罗娜原本苍白的脸变得红透可爱，透出无限的生机与活力。11月4日，小罗娜如约回到中国进行复查，经细胞学检测和MRD检测，均显示为完全缓解。短短15天，仅仅回输了两次CAR-T细胞，保持了145天完全缓解状态。

在未名细胞CAR-T临床研究病例中，还有很多个“罗娜”，他们已接受或正准备接受CAR-T细胞治疗，正走在重获健康的生命之路上。迄今为止，未名细胞已与安徽医科大学第二附属医院、安徽省立医院等四十多家三甲医院开展CAR-T细胞治疗临床研究，在对复发/难治型B淋巴细胞白血病的治疗中，完全缓解率超过70%；尤其是一些情况特别复杂、带有不良遗传学异常标记的血液肿瘤的治疗，更是走在国际前列；在对实体肿瘤诸如肝癌、胃癌、胰腺癌等的探索性治疗中，在改善晚期肿瘤患者生活质量、延缓肿瘤进展时间、延长患者生存期等方面，都取得显着效果，为140余名肿瘤患者实施了临床治疗，极大推动全球肿瘤治疗事业的发展。

来源：凤凰网

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