医药行业里，肥胖和糖尿病这两种代谢性疾病研发领域较为特殊。为了确定新药的安全性和有效性，往往需要大量的研究、较长的周期和更多的研发投入，因此一般只有像赛诺菲、诺和诺德这样的医药巨头才能负担起高额的研发成本和漫长的研发周期，小型药企往往规避这样的研发项目。FDA的“突破性疗法”认定是美国政府为了加速一些具有良好治疗前景的药物审批过程而设置的。“突破性疗法”由制药公司向FDA申请，一旦被授予资格就可以进入快速审批通道，在药品市场竞争日趋激烈的今天，任何一个药企都明白其中的利害。然而遗憾的是，FDA此前一直未颁发“突破性疗法”资格给任何一个代谢和内分泌产品。近日一家位于波士顿的小型药企——Rhythm制药打破了这一僵局。
该药企名为setmelanotide的肥胖药获得FDA授予的“突破性药物”资格。目前setmelanotide正处于II期临床试验，主要针对POMC基因缺陷引发的肥胖。POMC为阿片黑皮素原，能够抑制食欲并且加速能量代谢，被黑皮质素4型受体激动剂靶向。Rhythm制药目前还在进行该药物针对普拉德-威利综合征 （Prader-Willi syndrome）的II期临床试验。普拉德-威利综合征又称低肌张力-低智力-性腺发育低下-肥胖综合征，患者新生儿时期喂养困难，在两岁后开始无节制饮食，从而导致肥胖、糖尿病等病症，智商低于普通人，主要由15号染色体基因缺陷导致。
去年夏天辉瑞和奥博资本给Rhythm制药投资了4000万美元，这家公司成立于2010年，此后一直较为低调。前默克研发经验丰富的Keith Gottesdiener于2011年受聘于这家公司任CEO。2012年底，Rhythm制药共募集到7300万美元资金。
Gottesdiener表示，POMC基因缺陷患者的MC4通路功能异常，这会导致患者暴饮暴食，从而引起肥胖。Rhythm制药很高兴setmelanotide能够获得FDA的突破性疗法认证，公司将会于FDA密切合作，尽快推进该药物的研发和审批工作。
原文检索
《FDA gets into Rhythm with a 'breakthrough' title for orphan obesity drug》
来源：生物谷
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