来自约翰霍普金斯大学的研究人员近日开发了一种新型技术，其可以将人类干细胞有效转化成为视网膜神经节细胞，这种干细胞位于视网膜中，其可以将眼睛中的视觉信号传送至大脑，而这类干细胞的死亡或异常会引发某些疾病患者的视觉丧失，比如青光眼或多发性硬化症患者，相关研究发表于杂志Scientific Reports上。
医学博士Donald Zack指出，我们的工作不仅可以帮助更好地理解视神经的生物学机制，同时还可以促进基于细胞的人类模型被用来寻找阻断或治疗致盲状况的药物，最终或将帮助科学家们开发细胞移植疗法来帮助恢复青光眼或多发性硬化症患者的视力缺失。文章中研究者对人类胚胎干细胞系进行遗传修饰，使其转化成为视网膜神经节细胞，随后利用新的细胞系就可以开发新型的分化方法，并对所生成的细胞进行特性分析。
利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，研究者将荧光蛋白基因插入到干细胞的DNA中，红色的荧光蛋白仅会在名为BRN3B的基因进行表达时才会表达，BRN3B在视网膜神经节细胞中是表达的，因此一旦细胞分化成为视网膜神经节细胞，其就会在显微镜下呈现出红色表现。随后研究者利用一种名为荧光活化细胞分选系统将新分化形成的视网膜神经节细胞从多种不同的细胞混合物中分离出来，并使其成为高纯度的细胞群体供研究所用，这些细胞也将表现出较好的生物学和物理学特性。
研究者还发现，在研究第一天添加一种名为福司柯林的天然植物化合物就可以帮助改善细胞转变为视网膜神经节细胞的效率，而这种广泛用于减肥和增肌的化合物或许并不是足够安全，且有效帮助预防失明。研究者Valentin Sluch说道，在培养进行30天时，我们在显微镜下观察到了明显的荧光细胞聚集现象，在接下来的实验中，我们希望利用CRISPR技术将帮助我们寻找更多对神经节细胞生存和功能非常重要的基因，我们希望这些细胞最终可以帮助开发治疗青光眼和视神经疾病的新型疗法。
医谷链
来源：赛尔生物细胞库
为你推荐
资讯 八部委发布《中药工业高质量发展实施方案（2026—2030年）》
培育60个高标准中药原料生产基地。协同体系更加健全，中药材种植加工、中药研发生产、流通服务等上下游各环节协同更加紧密，建设5个中药工业守正创新中心，推动一批中药创新药获...
2026-02-05 21:21
资讯 国家医保局今年将重点对精神类定点医疗机构开展专项飞检
各省级医保部门要组织本辖区内所有精神类定点医疗机构从即日起全面开展自查自纠，重点聚焦但不限于诱导住院、虚假住院、虚构病情、虚构诊疗、伪造文书、违规收费等违法违规使用...
2026-02-05 17:13
资讯 国际SOS荣膺“2026年度全球杰出雇主”
今日，国际SOS宣布，公司连续第八年荣获杰出雇主调研机构（Top Employers Institute）授予的杰出雇主认证。
2026-02-05 14:42
资讯 默克高管周虹离任，诺和诺德官宣在即，医药行业再迎关键人事变动
默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹正式离任，其将加盟丹麦制药巨头诺和诺德，接任产品与组合战略执行副总裁一职
2026-02-05 11:58
资讯 104亿元！2026年小核酸领域首笔出海BD诞生
圣因生物与罗氏集团旗下子公司基因泰克达成全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的RNAi药物研发平台，共同推进一款RNAi疗法的开发。
2026-02-05 11:50
资讯 合成生物企业桦冠生物宣布完成数亿元C轮融资
本轮融资由软银欣创、顺禧基金、常州启航合成生物创投基金、国投创益、长江资本等多家知名机构联合投资，光源资本担任财务顾问，所融资金将重点投向医药与大健康领域新品研发、...
2026-02-04 11:50
资讯 AI制药独角兽深度智耀完成6000万美元新一轮融资，加速全栈式研发解决方案落地
本轮融资吸引了信宸资本、金镒资本、凯泰资本等新投资方入局，老股东鼎晖百孚、新鼎资本持续追加投资
2026-02-03 20:03
资讯 济川药业联合康方生物，共拓心血管创新药商业化新局
伊喜宁®（伊努西单抗注射液）是康方生物自主开发创新的PCSK9单克隆抗体新药，于2024年9月获批上市，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症，包括杂合子家族性高胆固醇血...
2026-02-03 19:34
拜耳诺倍戈®第三项适应症在中国获批，用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）
诺倍戈®此前已先后获批用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者，和联合多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌的（mHSPC）成年患者。
2026-02-03 18:42
资讯 又一款老花眼滴眼液获批，市场有待检验
近日，Tenpoint Therapeutics宣布，美国FDA已批准Yuvezzi（carbachol和brimonidine tartrate滴眼液，2 75% 0 1%），用于治疗成人老花眼。
2026-02-02 14:06
资讯 深度缓解数据惊艳：基于诺奖机制的 CELMoD药物如何重塑 MM 治疗逻辑？
近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）将CELMoD药物 iberdomide （以下简称：IBER）纳入优先审评名单并启动优先审评程序，拟批准
2026-02-02 13:22
资讯 儿童生长发育专业、儿童营养专业、儿童皮肤疾病专业纳入北京互联网诊疗首诊试点
经研究，同意你委依托首都医科大学附属北京儿童医院和首都医科大学附属首都儿童医学中心开展儿童生长发育专业、儿童营养专业、儿童皮肤疾病专业互联网诊疗首诊试点。
2026-01-31 23:34
资讯 诺和诺德大中国区换帅：周霞萍3月底离任，“老兵”蔡琰接棒
1月30日，全球制药巨头诺和诺德正式对外宣布重大人事变动，其全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍决定离开公司，最后工作日为2026年3月31日
2026-01-31 17:36