62位科学家致信美国卫生及公共服务部，支持全球暂停人类生殖细胞基因编辑的临床应用

2019年4月24日，继18位基因编辑领域着名科学家和伦理学家在《Nature》共同发文呼吁后，62位科学家再次致信美国卫生及公共服务部，呼吁将针对生殖细胞基因编辑临床应用全球暂停。

这次联名上书的一共有62位科学家，他们分别是来自科学技术、工业界和生物伦理学的领袖，包括Novo Ventures特别顾问Burt Adelman博士，Editas CSO Charlie Albright博士、CEO Cindy Collins，Tmunity Therapeutics总裁Usman Azam，Broad研究所张锋、David R. Liu，谷歌风投合伙人Anthony Philippakis等。

这些来自科学界、工业界和生物伦理学的领袖，致力于将基因编辑转化成可治疗疾病的药物。他们针对CRISPR基因编辑婴儿事件进行了谴责，并呼吁大家采取行动。

谴责针对人类胚胎的基因编辑

信中写道，虽然他们仍在等待事件进一步核实，但贺建奎的行为让他们感到不安。贺建奎在第26届国际人类基因组编辑大会上展示了他如何利用CRISPR-Cas9对人类胚胎的CCR5基因进行改变，并表示希望借此使两名女婴能够对HIV免疫。根据贺建奎的报告，除了已经出生的两名女婴外，还有一名经过编辑的婴儿未出生。

科学家们认为，这些位点的变化是可遗传的，他们谴责贺建奎在没有明确医疗需求、无任何监管批准的情况下进行秘密试验。“这是没有意义的试验，并且没有科学道德。”信中这样写道。

科学家们强调，在目前阶段进行人类生殖系统的基因编辑试验是不负责任的。这样的行为也让他们无法接受。尽管目前的研究已经显示出基因编辑技术在疾病治疗和理解中的价值，但经过编辑的胚胎最终发育分娩，会带来严重的问题。“没有科学、伦理和社会共识，这是不可接受的。”他们表示。

支持暂时禁止生殖细胞基因编辑

正如科学家们在评论中所指出的那样，这种调整有可能导致其他后果，例如增加西尼罗河病毒、流感和其他病毒感染引起并发症或死亡的风险。更令人担忧的是，科学界普遍认为，对于临床生殖细胞基因编辑，未能做出预期改变或引入意外突变（脱靶效应）的风险仍然高得令人无法接受。因此，生殖细胞基因编辑究竟如何影响人类并不是很清楚。

从科学的角度，针对人类胚胎的基因编辑还有太多科学问题要解决，尚不能成为安全有效的治疗应用。科学家们呼吁应当制定相应的具有全球约束力的监管条约，在能够完全解决基因编辑带来的科学、伦理和社会问题前，针对人类生殖系统的基因编辑应当被叫停。

“为了平衡技术发展带来的个人、家庭、社会、物种层面的利益需求和价值观思考，应当建立有效的社会和政策约束。”他们这样写道。目前，包括中国、美国、欧洲地区等全球多个国家和地区早已对针对生殖细胞的基因编辑临床试验明令禁止。在基因编辑婴儿问世之前，这些生死攸关的讨论和约束仅仅是围绕主要的利益相关方，包括包括科学界成员、医疗人员、患者、政策、法律、伦理和信仰团队。但迄今位置，这些条约都没能让这些利益相关群体共同参与和讨论。

“考虑到真正的公众参与，我们强烈支持限制目前在人类生殖细胞的基因编辑临床试验，同时也将积极推动政府部门召集这些利益相关者，就这个复杂问题进行讨论，迈出关键性的一步。”他们表示。

看好体细胞编辑

针对细胞的基因编辑主要分为生殖细胞和体细胞，科学家们强调，与能够遗传的生殖细胞相比，他们更看好基因编辑在体细胞中的应用。

“我们相信基因编辑在体细胞中的应用能够为人类健康带来更多的利益。”信中写道。的确，针对体细胞的基因编辑已经在许多遗传病的治疗上初露锋芒，比如镰状细胞贫血、β-地中海贫血、先天性黑蒙、血友病以及癌症等许多疾病。

尽管这些研究还需要进一步临床验证，但科学家们相信现有的科学方法可以在安全有效的前提下进行进一步验证。在国际监管数十年，以及当前基因编辑临床试验和锌指核酸酶基因编辑的早期试验的基础上，可以给到未来的体细胞基因编辑临床试验很好的指导和监管。“我们对体细胞基因编辑的未来很有信心。”，相比生殖细胞基因编辑，他们认为体细胞基因编辑是相对安全的，并且不太可能引起新的或者独特的伦理问题。

他们在信中总结道，体细胞基因编辑技术代表了一种变革型的科学进步，有潜力提高我们对人类疾病的理解和治疗。然而，对人类胚胎的编辑会带来严重后果，这是违背科学共识和社会伦理的。因此，科学家们认为针对生殖细胞的基因编辑是不可接受的，他们对针对生殖细胞基因编辑的全球暂停表示支持。

“最后，我们认为应当对基因编辑的透明度和真实参与度引起重视。我们将随时为准备政府、该领域相关方提供帮助。”他们在最后写道。如果您有任何问题、顾虑和见解，可以通过通过有效和电话与科学家们取得联系。

邮箱：dbarrett@asgct.org

电话：414-278-1341

以下是公开信原文：

医谷链

《张锋等18位科学家联名呼吁暂停人类生殖细胞系基因编辑临床应用》

来源：动脉网   作者：周梦亚