去年,在《自然-方法》杂志上发表的一项关于 CRISPR 脱靶效应的研究引起了学术界广泛的讨论和争议。来自哥伦比亚大学等机构的研究人员发现,在治愈小鼠相关疾病遗传性疾病的同时,基因编辑常用的工具 CRISPR/Cas9 可能会造成很多意料之外的基因突变。
《自然-方法》杂志在一系列的调查后认为,该项研究的数据不足以支撑其主要结论,并正式对该论文撤稿。
该研究的发表一度造成了一大波学界关于 CRISPR 技术的批评和指责,并影响了数个正在开展的基于 CRISPR 基因编辑技术的临床试验。遗传学家们表示该研究在方法和逻辑上存在缺陷,其中包括样本数量太少,结论与数据不符合等。
来自澳洲国立大学的遗传学家 Gaetan Burgio 教授对该杂志发表出如此不严谨的论文表示担忧。他认为这是一篇质量很差的论文,而作为一个审稿人应该在第一轮审核中就将这篇文章淘汰。同时他还表示,一些高影响因子的学术期刊似乎有意放行这类炒作性的研究而忽略了一些优秀的科学研究,该文章的顺利发表毫无疑问是同行评议过程的一个失败。
作为 CRISPR 领域的领军人物,Editas Medicine 的张锋团队和 Intellia Therapeutics 的 Jennifer Doudna 团队的科学家们也在当时分别写信给《自然》编辑部,认为该论文的结论“完全错误”,并要求将该论文撤稿。
现在,《自然-方法》杂志终于对该争议作出回应:该杂志发表了一些关于这项研究的批判性意见,并在四位独立审稿人的重复审议后决定正式对该论文撤稿。一位负责该调查的主编认为这篇论文的结论并没有很好的得到数据的支持,也表示针对这篇论文的同行评议并不严格。
该杂志还在线发表了来自基因编辑领域的多位学术大咖的多篇通讯文章,对此作出回应。
该杂志的一位编辑表示:“这篇论文确实经过同行评议,但我们至少应该囊括一位从事小鼠研究的遗传学专家作为审稿人。我们对这种疏忽表示抱歉。作为杂志编辑,我们一向非常重视的一项工作就是对稿件匹配适合领域的专家进行审稿,这也是编辑的核心任务之一。我们现在已加强对该过程的审核来减少这类错误的再次发生。”
而上周,该项研究的原作者发布了一份还未发表的论文,其中列举了一些跟进此前论文的研究,并表示原始的结果是不可重复的,进一步的针对小鼠的大量 CRISPR 实验表明该技术并没有多余的脱靶效应。这篇未经审议和发表的新论文中写到:“综上,这些全基因组层面的基因编辑表明,在特定情况下 CRISPR 基因编辑可以精确编辑小鼠的基因组并不会带来大量的脱靶效应。”
《自然-方法》杂志也指出在已发表的关于全基因组层面的研究中并未发现大量的脱靶效应。但是该杂志同时指出,现有的论文和数据量都太少在活体内的 CRISPR 基因编辑会产生什么影响仍然不得而知。
尽管该项关于 CRISPR 脱靶效应的研究已被正式撤稿,这并不意味着 CRISPR 就是百分之百安全的。虽然很多遗传学家对 CRISPR 的安全性表示绝对相信并继续着他们的研究,我们仍然需要更多的研究来理解使用这项颠覆性技术对基因组进行大规模编辑所带来的影响。
编辑:Lingjue 校审:黄珊
参考:https://newatlas.com/controversial-crispr-study-retracted-journal/54046/
来源:DeepTech深科技
为你推荐

免疫药新锐小路生物获数千万美元天使投资,刘勇军领衔开发第三代疗法
本轮融资由元生创投、齐济投资共同领投,元禾控股、高瓴、苏创投、博荃资本、北京生命科学园、合肥产投等多家知名机构跟投
2025-06-17 15:49

Precisio Biotix获资助开发细菌性阴道病(BV)新型工程裂解酶疗法
今日(6月17日),美国生物技术公司Precisio Biotix Therapeutics, Inc (简称Precisio,靶抗生物)今日宣布获得盖茨基金会的资助,用于研发针对细菌性阴道病(BV)相关致病...
2025-06-17 12:50

诺和诺德与阿里健康启动战略合作,助力慢病管理数字化升级
2025年6月16日,诺和诺德与阿里健康宣布达成战略合作。在国家持续推进“体重管理年”行动的背景下,双方将依托诺和诺德百余年深耕慢病领域的专业经验和创新治疗方案,以及阿里健...
2025-06-16 14:58

治疗阿尔茨海默病国产新药断货与思考
近日,许多患者家属反映买不到治疗阿尔茨海病的新药甘露特钠胶囊,经过了解,也证实该药在许多医院和药店确实“断货”,作为中国治疗阿尔茨海默病处方量最大的药物之一,也是目...
文/上海市精神卫生中心肖世富 广州医科大学附属第二医院刘军 北京和睦家医院李慧英 2025-06-16 11:35

连续第四年,2025年纠正医药购销领域和医疗服务中不正之风工作要点发布
发挥穿透式审计监督优势,加强医药行业专项审计。打通从原材料采购、药品耗材生产、招标采购的监管通路,将监管重点向生产端覆盖。探索建立药品生产加工到流通使用全过程可追溯...
2025-06-13 22:55

国家卫健委:人间传染的高致病性病原微生物实验活动审批管理办法
本办法适用于三级、 四级实验室从事《人间传染的病原微生物目录》 规定的应当在三级、 四级实验室开展的人间传染的高致病性病原微生物或者疑似高致病性病原微生物实验活动的审批。
2025-06-13 22:34

半年融资超2亿元,美创医疗攻克“卡脖子”技术
此次融资将加速美创医疗在医用植入级ePTFE材料产线建设、创新产品研发及商业化推广上的布局,助推中国高端医疗器械真正实现进口替代。
2025-06-13 13:22

拟再易主,派林生物或变为央企控股企业
日前,派林生物发布公告称,中国生物技与派林生物控股股东共青城胜帮英豪投资合伙企业(简称“胜帮英豪”)签署收购框架协议,拟受让后者持有的21 03%股份。若本次交易顺利推进...
2025-06-13 12:43

依视路®星趣控®亮相Vision China 2025,重磅发布依视路®星趣控®2.0镜片
在2025年视觉健康创新发展国际会议(Vision China)期间,儿童青少年近视管理品牌依视路®星趣控®重磅发布全“星”一代儿童青少年解决方案——依视路®星趣控®2 0镜片
2025-06-13 11:28

景嘉航完成数千万元天使轮融资,专注新型靶向放射性药物开发
近日,杭州景嘉航生物医药科技有限公司(AB-RayBio Therapeutics,简称“景嘉航”)完成数千万元人民币的天使轮融资,由杭实资管领投,正
2025-06-13 10:53

CDE:已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如何申请组合包装?
已取得药品批准文号的两种或者两种以上具有独立的适应症和用法用量的化学药品,如申请组合包装,应通过什么途径提出申请,申报资料有什么要求?
2025-06-12 21:44

赛诺菲加速尼塞韦单抗全球发货,提前数月助力医务工作者应对今年RSV流行季
赛诺菲将于2025年第三季度初启动尼塞韦单抗的全球发货工作,以确保在2025-2026年呼吸道合胞病毒流行季来临前,实现广泛供应。
2025-06-12 17:31

CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》
本文件所称先进治疗药品,是指符合药品相关管理规定,按照药品的路径进行研制、生产、经营、 使用和监管,且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品、基因治疗药...
2025-06-11 22:06

安图生物注销了一控股子公司
近日,安图生物发布公告称,公司控股子公司安图莫比已完成注销手续,该公司是安图生物与Mobidiag Oy(以下简称Mobidiag)在6年前成立的合资企业,伴随着注销,如今正式落幕。
2025-06-11 15:25

因美纳发布2024年度企业社会责任报告,持续释放基因组学的力量
报告重点阐述了因美纳在推动精准医疗更加可及、赋能公众与社群、在业务中践行可持续发展、尽责运营和秉持诚信领导原则等方面的持续努力。
2025-06-11 14:21