改进型光开关药物让失明小鼠一“键，恢复视力_医疗健康

2017

04/25

10:54

Nature自然科研医疗健康

4月13日发表在《科学报告》上的文章Restoring visual function to the blind retina with a potent, safe and long-lasting photoswitch提出一种新的化合物，可以帮助失明老鼠的视网膜暂时性恢复视觉响应。

作为光开关，BENAQ能够较为有效持久地恢复视力。Tochitsky et al.

视网膜色素变性和衰老引起的黄斑变性是眼部易患的两大退行性疾病，患病者会出现视感细胞和视锥细胞减少，导致视觉减退甚至完全失明。人们正在开发一系列技术帮助恢复视力，光开关就是其中之一。

BENAQ选择性地让病变的视网膜神经节细胞产生光敏性。Tochitsky et al.

光开关是一种能让眼部神经元离子通道产生光敏感性的分子，令神经元活动听从光线的控制。之前一种叫做DENAQ的光开关能帮助视网膜色素变性啮齿动物的视网膜恢复光响应和视觉行为，但需要的剂量巨大，而且效果在治疗后几天内就消失了。

BENAQ未显示出明显毒性。Tochitsky et al.

美国加州大学伯克利分校的Richard Kramer和同事开发了一种名为BENAQ的改进光开关。作者发现，BENAQ在动物模型身上的效力是DENAQ的20倍，而且这种恢复视网膜光响应的效果能够维持将近一个月的时间。此外，BENAQ能够有选择地作用在动物的失明视网膜上，对健康视网膜则没有明显影响。研究还表明，即使是10倍于需要计量的BENAQ也不会对实验用鼠和兔产生毒性。作者指出，BENAQ的这些性质令其有潜力在将来成为视觉恢复的新药物。

来源：Nature自然科研

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