Orchard Therapeutics获得2000万美元的资金，用于在由于腺苷脱氨酶缺乏症引起的严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的患者中试验其干细胞基因治疗。这笔资金将帮助Orchard了解其利用慢病毒的治疗方法能否作为葛兰素史克（GSK）Strimvelis的替代方案。
加州再生医学研究所（CIRM）正在为临床试验提供资金。这一临床试验由Orchard与加州大学洛杉矶分校（UCLA）干细胞研究中心共同推行。UCLA是全球两个具有施用自体离体慢病毒基因治疗经验研究机构之一。另一个是在英国伦敦的Great Ormond Street医院。这两所机构目前已经治疗了40名患者，使Orchard对该方法的安全性和有效性非常乐观。
患有ADA-SCID的人具有导致白细胞短缺的突变。这使得患者易于感染，如若不采用有效治疗手段，婴儿出生后数月内便会死亡。用基因治疗治疗的40名患者目前都存活。Orchard的基因治疗旨在将新的基因拷贝导入取自患者的干细胞中。通过用这一新拷贝来代替原本缺失或有缺陷的基因，Orchard认为改良的干细胞可以恢复自体免疫功能。
GSK的Strimvelis采用了相同的治疗思路。GSK今年早些时候在欧洲获得使用Strimvelis对ADA-SCID进行基因治疗的批准。对于一个每年影响350人，并且还有竞争对手治疗方案存在的病症，很多公司也许并不会涉足。但Orchard认为它可以占据市场份额。Orchard公司的乐观基于这样的信念：Orchard的慢病毒基因治疗比GSK的基于γ逆转录病毒的方法更安全。γ逆转录病毒才有很多不安全的报道，然而GSK目前为止并未有其γ逆转录病毒不安全的记录。同时，Orchard公司的努力也为其赢得了一些举足轻重的投资。该公司5月份得到了由F-PrimeCapital发起的A轮融资3300万美元的资金。此后Orchard继续在加利福尼亚州福斯特城建立了一个研究基地，旨在从CIRM处获得研发基金。
来源：MyBioGate（微信号 MyBioGate1） 作者：Daisy
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