Orchard Therapeutics获得2000万美元的资金，用于在由于腺苷脱氨酶缺乏症引起的严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的患者中试验其干细胞基因治疗。这笔资金将帮助Orchard了解其利用慢病毒的治疗方法能否作为葛兰素史克（GSK）Strimvelis的替代方案。
加州再生医学研究所（CIRM）正在为临床试验提供资金。这一临床试验由Orchard与加州大学洛杉矶分校（UCLA）干细胞研究中心共同推行。UCLA是全球两个具有施用自体离体慢病毒基因治疗经验研究机构之一。另一个是在英国伦敦的Great Ormond Street医院。这两所机构目前已经治疗了40名患者，使Orchard对该方法的安全性和有效性非常乐观。
患有ADA-SCID的人具有导致白细胞短缺的突变。这使得患者易于感染，如若不采用有效治疗手段，婴儿出生后数月内便会死亡。用基因治疗治疗的40名患者目前都存活。Orchard的基因治疗旨在将新的基因拷贝导入取自患者的干细胞中。通过用这一新拷贝来代替原本缺失或有缺陷的基因，Orchard认为改良的干细胞可以恢复自体免疫功能。
GSK的Strimvelis采用了相同的治疗思路。GSK今年早些时候在欧洲获得使用Strimvelis对ADA-SCID进行基因治疗的批准。对于一个每年影响350人，并且还有竞争对手治疗方案存在的病症，很多公司也许并不会涉足。但Orchard认为它可以占据市场份额。Orchard公司的乐观基于这样的信念：Orchard的慢病毒基因治疗比GSK的基于γ逆转录病毒的方法更安全。γ逆转录病毒才有很多不安全的报道，然而GSK目前为止并未有其γ逆转录病毒不安全的记录。同时，Orchard公司的努力也为其赢得了一些举足轻重的投资。该公司5月份得到了由F-PrimeCapital发起的A轮融资3300万美元的资金。此后Orchard继续在加利福尼亚州福斯特城建立了一个研究基地，旨在从CIRM处获得研发基金。
来源：MyBioGate（微信号 MyBioGate1） 作者：Daisy
为你推荐
资讯 信达生物2026上半年产品收入超2024年全年
公告显示：2026年上半年，信达生物产品收入实现超人民币82亿元，同比增长55%以上。其中，公司第二季度产品收入录得超过人民币43亿元，同比增长约60%。根据信达生物此前发布的信...
2026-08-06 15:09
资讯 百济神州2026上半年业绩大增，上调全年业绩指引
2026年半年度公司营业总收入222 20亿元，较上年同比上升26 8%；2026年半年度归属于母公司所有者的净利润32 71亿元，较上年同比上升627 1%。
2026-08-06 14:14
资讯 因美纳MiSeq i100 Series-CN中国上市，以全球品质与本土制造支持中国客户测序能力建设
MiSeqTM i100 Series-CN正式在中国上市，首批由因美纳中国生产制造基地生产的本土化产品已于近期完成客户交付。
2026-08-06 13:33
资讯 石药集团与阿斯利康成立合资公司，收到1000万美元里程碑付款
双方将在河北石家庄建设新一代生物制剂生产基地，该合资公司的初始业务将聚焦于为全球市场生产及供应双方约定的生物制剂药物原液（DS）。
2026-08-05 20:49
资讯 全球首款！核心医疗人工心脏产品获欧盟CE认证
Corheart®6 可用于桥接心脏移植、短期心肌功能恢复治疗以及长期终点治疗，完整覆盖终末期心衰从短期生命支持到永久循环辅助的全场景临床需求
2026-08-05 20:37
资讯 国家药监局批准3款创新医疗器械上市
近日，国家药品监督管理局批准了河南赛美视生物科技有限公司的“三焦点环曲面人工晶状体”和深圳北芯医疗科技有限公司的“心脏脉冲电场消融仪”、“一次性使用心脏脉冲电场消融...
2026-08-05 16:47
资讯 80亿美元，全球两家核药公司合并
美东时间8月3日，Curium Pharma宣布与Lantheus Holdings, Inc 达成最终合并协议。Curium将以每股102 5美元现金收购Lantheus全部流通股，基础对价70亿美元，若2030年前达成...
2026-08-05 13:51
资讯 章科：坚持为人民出政绩 推动医疗保障事业高质量发展
医疗保障制度依法保障每一位参保群众的医保权益，有力提高全社会医疗服务的可及性，有助于增进民生福祉、缩小贫富差距，促进社会公平和共同富裕。
2026-08-05 10:48
资讯 康宁杰瑞与PathosAI达成22亿美元ADC授权协议，1.25亿美元首付款
8月4日，康宁杰瑞生物制药宣布其全资子公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司与美国临床阶段生物技术公司Pathos AI就TROP2 HER3双特异性抗体偶联药物JSKN016达成独家授权许可协议。
2026-08-04 22:14
资讯 剂泰科技与恒瑞医药达成AI制剂合作
8月3日，剂泰科技发布自愿公告，宣布自主研发的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药进行本地化部署，加速药物制剂配方开发效率。
2026-08-04 13:01
资讯 东阳光药甘精胰岛素首批115.2万支发货美国
近日，东阳光药发布公告，首批甘精胰岛素注射液（商品名：Langlara）已于7月27日自湖北宜都生产基地分批启运美国，预计8月中下旬完成全部发货。首批计划发货115 2万支。
2026-08-04 11:37
资讯 维利信LBL-024用于转移性结直肠癌获批IND
8月3日，维立志博发布公告，公司自主研发的PD-L1 4-1BB双特异性抗体维利信（LBL-024）联合用药治疗转移性结直肠癌（mCRC）的开放、多中心Ib II期临床试验申请已获得国家药品监...
2026-08-04 10:22
资讯 药明康德半年业绩超预期，大幅上调全年业绩指引
预计2026年公司整体收入由人民币513-530亿元上调至人民币585-605亿元，上调幅度约14%，持续经营业务收入同比增速由18%-22%上调至35%-39%。药明康德计划向全体股东每10股派发现金红利5 1元(含税)。
2026-08-03 20:46
