Nature专访Apple移动医疗开发团队：临床研究如何被一款APP改造？

研究人员希望借助iPhone上的APP收集到的信息研究多种疾病，其中包括帕金森病和乳腺癌。

已经有越来越多的人通过智能手机与可穿戴设备记录自己的睡眠、锻炼、血压等与健康有关的数据。如今，生物医学研究人员可以轻松地招募智能设备用户，收集他们的数据，进行大规模临床研究。

苹果于3月9日启动了ResearchKit项目。这是一个基于iPhone的平台，研究人员可以用它设计并管理基于app的研究项目。坐落在加州库比蒂诺的苹果公开了ResearchKit的首批5款app，它们将分别用于研究哮喘、乳腺癌、心血管健康、糖尿病和帕金森病。ResearchKit将于4月以一个开源框架的形式向其他app开发者开放。

Sage Bionetworks是位于华盛顿州西雅图的一家非盈利的生物医疗机构，在接受Nature采访时，其主席斯蒂芬·弗兰德（Stephen Friend）谈论了Sage为ResearchKit开发的两款app（首都医科大学宣武医院也参与了其中一款研究帕金森病的app的开发）。跟他一起参与访谈的还有Sage的首席事务官约翰·威尔班克斯（John Wilbanks）和Sage的合作伙伴、纽约罗切斯特大学的神经学家雷·多尔西（Ray Dorsey）。以下是经过编辑的访谈记录：

ResearchKit是什么？研究人员怎样使用它开展研究？

威尔班克斯：ResearchKit是一套用于开展临床研究的工具和服务。你必须签署一项协议，并获得评审委员会的批准，才能用它开展研究。ResearchKit的新颖之处在于，你的手机里可以装载许多病人自己上传的报告结果，手机可以自动实现量化数据的收集，你可以通过手机自行招募志愿者。

弗兰德：运用ResearchKit，手机、Apple Watch或第三方设备均能追踪疾病讯号，人们也可以自行填写调查表来追踪疾病症状。

Sage开发的针对帕金森病的mPower是一款什么样的app？它能收集哪些数据？

弗兰德：mPower可以让患者记录帕金森病的征兆和症状，从而让他们弄清自己的某些行为到底是会让病情好转还是恶化。通常情况下，每个病人每年会在内科医师的诊室里接受两次检查，而这些检查都能交给mPower完成，并且它能持续地将检查进行下去。借助手机的加速度计，它可以评估人的平衡与走路时的状态。它也能仿照帕金森病的一个经典检查，测试病人手指的速度和灵活性。如果我对着手机“啊——”，我们就可以收集音高、音颤等所有不同要素，并分别解析。这些都是评估肌肉问题的强有力的工具。

比起传统医疗检查或临床研究方法，mPower的优势在哪儿？

弗兰德：我认为它的优势在于能对疾病进行实时监测。一般情况下，你去看医生的时候会描述自己的病史，但这只是一个瞬时“快照”。如果只是想要知道自己的病情每半年会发生什么变化，传统的问诊也许能够满足病人的需要。但是，病人的病情每天、每周都可能发生好转或恶化。如果能实时记录病人的步态和嗓音，并随时回顾数据，就将极大地方便病人和医生找出现实生活中影响病情的因素。

Sage开发的Share the Journey是为解决什么问题而设计的？

弗兰德：乳腺癌患者经常接受化疗、放疗和激素治疗，这些疗法会造成认知和情绪问题。大约25%的妇女在接受这些治疗后有明显的反应，而治疗结束1年后，仍有约5%的人有此类症状。开发这款app的目的，是要让这些女性在结束治疗后，找出哪些因素会让以上症状好转或者恶化。app要求接受过治疗的患者记录下一些征兆和症状。有了它，女性就可以按天追踪什么影响了她们的情绪、力量、认知和睡眠状态，每周记下做过事情的备忘录。同时，它还能让她们记录自己的锻炼和实时活动。

ResearchKit里的app怎么处理信息隐私？

威尔班克斯：所有数据都经过匿名化处理。数据本身不会上传给Apple。手机上的数据会定期传至服务器，在那儿，我们会把身份信息和研究用的数据分离开来。

弗兰德：患者可以自行选择，他们可以向参与这次研究的大学研究人员展示这些数据，也可以更进一步，让数据为全世界的研究人员使用。任何时候，参与者都可以选择退出。他们已经贡献的数据会被保留下来，因为管理数据的一方并不知道这些数据属于谁。但更重要的是，如果不想回答某些问题或参与某些部分的研究，他们随时都能喊“暂停”。

志愿者的这种“自由”会对收集科研数据产生什么样的影响？

弗兰德：我懂你的意思。我们希望会有足够的患者参与其中，如果人数很多，一小部分人的退出就不成问题了。

您期望有多少人参与到您的研究中呢？

多尔西：参与mPower研究的总人数会是巨大的。我刚刚得知，已经有680人在这款app上线后的3个小时内下载了它。我说个直观的数字吧，这样更方便你理解我们研究的规模以及这些数据的价值：帕金森病以往最大规模的临床试验的参与人数是1 700人。我认为，这680个人已经能够带给我们有益的信息和结果，而我们希望能有成千上万的人参与其中。

威尔班克斯：mPower和Share the Journey进行的这两项研究，获准招募的首批参与者数量均为20 000名，而我们的目标是，每项研究最终招募到100 000、甚至更多的人参与。

您觉得还会遇到哪些抽样偏差呢？

多尔西：显然，最大的局限就是这项研究只面向拥有iPhone的个人开放，具体说是拥有较新版本的iPhone的个人。我们很难将没有iPhone的人纳入研究之中。

威尔班克斯：一开始这确实是个问题。我们最大的困难之一，就是在起步的时候不能逾越这一局限。但是从很多方面来看，在推广移植到其他平台前，我们必须先证明这个方案行得通。

您怎么看待ResearchKit的app带给未来生物医学研究的改变？

威尔班克斯：我认为它会帮我们解除地理条件上的限制。在此之前，人们不得不亲自前往医疗机构，或者让持证专家进行体检。ResearchKit能够让人们用随身携带的设备生成有效、可量化的个人健康信息，这意味着它们采集信息更频繁，数据也更详细，这样就能够极大地扩张临床研究的样本数量。它还大大增强了样本在性别、种族、地理和经济等方面的多样性，并开始对个体差异建立更加分层化的图景。传统的临床研究手段真的很难做到这一点。

来源：环球科学