全球首款每日一次口服 CFB 抑制剂获批_医药

2026

07/23

18:43

医谷网医药

7 月 23 日，国家药品监督管理局正式通过优先审评审批，批准海思科医药自主研发的化学 1 类创新药琥珀酸思普可泮片（商品名：优可盼 ®，研发代号 HSK39297）上市，适应症为既往未使用补体抑制剂的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该药是全球首个每日仅需服用一次的补体 B 因子（CFB）口服抑制剂，补齐国内 PNH 长效居家口服靶向治疗短板。

PNH 是罕见造血干细胞基因突变导致的慢性溶血性血液病，患者常年出现酱油色尿、重度乏力、顽固性贫血，伴随血栓、骨髓衰竭高危风险，长期需要控溶血、减少输血，疾病需终身慢病管理。过往国内主流治疗分为两类：传统对症疗法疗效有限；进口 C5 单抗需定期静脉输液，患者必须频繁往返医院，就医成本高。即便已有口服补体药物上市，市面在售 CFB 抑制剂均要求每日两次服药，漏服风险高，难以适配长期居家管理需求，国内始终缺少长效便捷的口服方案，大量初治 PNH 患者用药选择受限。

本次获批的琥珀酸思普可泮片拥有完整自主知识产权，作用机制实现差异化突破。药物靶向补体旁路通路上游的补体 B 因子，从源头阻断补体异常激活，可同时抑制血管内溶血与 C3 沉积引发的血管外溶血；而传统 C5 抑制剂仅能阻断末端血管内溶血，不少患者用药后仍存在残余贫血、疲劳等问题。两项关键 III 期临床研究数据入选 2026 欧洲血液学协会（EHA）年会，临床结果显示：初治患者用药后血红蛋白水平大幅提升，超半数患者血红蛋白恢复正常，多数人摆脱输血依赖；相较经典 C5 单抗，该药在溶血控制、疲劳缓解、血常规指标改善上更具优势，全年龄段、不同病程的 PNH 初治人群均可稳定获益，整体安全性与耐受性表现优异。

给药便利性是这款新药的核心亮点。作为全球唯一每日一次的 CFB 口服药，琥珀酸思普可泮片服用不受进食影响，肝肾功能轻中度异常患者无需调整剂量，药物联用限制更少。相较于每日两次的同类口服药，更低服药频次大幅降低漏服概率；对比需要往返医院的注射剂，患者足不出户即可完成长期治疗，偏远地区、出行不便的患者获益尤为明显，真正实现 PNH 治疗从 “医院输液” 转向 “居家口服” 的模式升级。

除本次获批的 PNH 初治适应症外，海思科已同步递交该药物用于经补体抑制剂治疗后仍贫血的 PNH 患者上市申请，正在审评阶段。同时，该药拓展 IgA 肾病、狼疮肾炎等补体相关肾病适应症，持续挖掘补体通路广谱治疗潜力，未来有望覆盖更多罕见肾病、自身免疫疾病人群。

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