国内首个ROCK2抑制剂获批上市_医药

2023

08/04

10:17

医谷网医药

昨日（8月3日），据国家药监局官网信息显示，烨辉医药申报的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔获批上市，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，这也是国内首个获批上市的ROCK2抑制剂。

据了解，cGVHD是异基因造血干细胞移植后最常见的并发症之一，表现为移植物中的免疫细胞攻击患者（宿主）的组织/器官，可累及多个组织器官，发生炎症和纤维化，包括皮肤、口腔、眼睛、关节、肝、肺、食道和胃肠道等。据估计，大约有30%-70%接受异基因造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状，包括炎症反应和多器官组织纤维化。

贝舒地尔是一款由Kadmon Holdings公司开发的ROCK2激酶抑制剂，其能通过减轻STAT3的磷酸化，加强STAT5的磷酸化，从而下调过度活化的T辅助细胞（Th17），并增强调节性T细胞（Treg）功能，进而重建免疫平衡。2019年11月，Kadmon Holdings（已于2021年9月被赛诺菲收购）将贝舒地尔在中国的GVHD适应症开发和商业化权利授权给烨辉医药。2021年7月，贝舒地尔获得美国FDA批准上市，用于治疗既往至少接受过二线治疗后失败的12岁及以上的cGVHD患者，这也是FDA批准的首个ROCK2小分子抑制剂，截止目前，贝舒地尔还已在英国、加拿大、澳大利亚等多个国家获批上市。

根据烨辉医药此前发布的新闻稿显示，在一项名为ROCKstar的随机、开放标签、多中心关键性临床试验中。在该研究中，共计有65名患者接受了甲磺酸贝舒地尔的治疗，试验结果显示：贝舒地尔达到75%的总缓解率（ORR），完全缓解率为6％。出现首次缓解所需的中位时间为1.8个月。62%获得缓解的患者在缓解后至少12个月不需要使用新的全身性疗法。中位缓解持续时间（定义为首次缓解到出现疾病进展、死亡或需要使用新全身性治疗的时间）为1.9个月。

来源：医谷网

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