定价290万美元,全球首款A型血友病基因疗法获FDA批准

医药 来源:医谷网
2023
06/30
10:59
医谷网 医药

当地时间6月29日,美国FDA宣布批准Biomarin公司的基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)上市,用以治疗严重血友病A患者(凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL),其中,患者需经检测,确认不带有抗腺相关病毒5(AAV5)的抗体。

据悉,Roctavian也是首个获得FDA批准的严重血友病A基因疗法,其定价为290万美元。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、B型(占比15%)和C型(罕见),病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。血友病A是最常见的血友病类型,以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约80%为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变。目前,血友病A主要采取凝血因子VIII替代治疗,不过其在血液中的半衰期受血管性血友病因子(vWF)限制,当vWF被降解时VIII也同时被降解,因此患者通常每周需要接受3-4次凝血因子VIII输注,这为其生活带来极大的不便,也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。

Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法,患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达因子VIII,从而消除或减少静脉VIII输注需求。Roctavian在2022年8月首次在欧盟获得上市批准。

此次FDA的上市批准主要是基于其GENEr8-1全球性3期试验的数据,据悉,该试验也是血友病基因疗法中最大型的3期试验之一。结果显示,在具有前瞻性收集平均年化出血率(ABR)数据的112名患者中,接受Roctavian治疗后至随访结束(随访时间中位3年)期间的ABR为2.6次出血/年,与其接受常规FVIII预防性治疗时的基线ABR(5.4次出血/年)相比,平均ABR下降了52%。大多数受试者持续对治疗有应答,直至第3年及以后,没有进行常规的预防性治疗。

近年来,血友病疗法进展不断。除了Roctavian,2023年2月FDA批准了赛诺菲的重组蛋白药物Altuviiio(efanesoctocog alfa)上市,用于预防、治疗血友病A成人及孩童患者出血。该药有望通过每周1次的预防性给药,维持正常的凝血因子VIII活性水平,以延长对A型血友病患者的出血保护。血友病B方面,2022年11月,FDA批准UniQure公司的AAV基因疗法Hemgenix上市,用于治疗成人血友病B型,这也是FDA批准的首款B型血友病基因疗法,该疗法定价350万美元,为全球最贵药物。

在国内,目前已有多家公司在布局血友病药物的研发,包括至善唯新、华毅乐健、信念医药、天泽云泰等。血友病A方面,华毅乐健的GS1191-0445注射液今年1月获批IND,信念医药的BBM-H803注射液的临床试验申请于今年2月获得CDE受理;血友病B方面,至善唯新的ZS801注射液去年9月获批IND,信念医药的BBM-H901注射液于去年8月拟纳入突破性治疗品种,天泽云泰的VGB-R04注射液也已于2022年4月经进入临床阶段。

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