定价290万美元，全球首款A型血友病基因疗法获FDA批准_医药

2023

06/30

10:59

医谷网医药

当地时间6月29日，美国FDA宣布批准Biomarin公司的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者（凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL），其中，患者需经检测，确认不带有抗腺相关病毒5（AAV5）的抗体。

据悉，Roctavian也是首个获得FDA批准的严重血友病A基因疗法，其定价为290万美元。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病，主要分为A型（占比85%）、B型（占比15%）和C型（罕见），病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。血友病A是最常见的血友病类型，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，其中约80%为关节出血，其并发症主要是慢性出血性关节病变。目前，血友病A主要采取凝血因子VIII替代治疗，不过其在血液中的半衰期受血管性血友病因子（vWF）限制，当vWF被降解时VIII也同时被降解，因此患者通常每周需要接受3-4次凝血因子VIII输注，这为其生活带来极大的不便，也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。

Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法，患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而消除或减少静脉VIII输注需求。Roctavian在2022年8月首次在欧盟获得上市批准。

此次FDA的上市批准主要是基于其GENEr8-1全球性3期试验的数据，据悉，该试验也是血友病基因疗法中最大型的3期试验之一。结果显示，在具有前瞻性收集平均年化出血率（ABR）数据的112名患者中，接受Roctavian治疗后至随访结束（随访时间中位3年）期间的ABR为2.6次出血/年，与其接受常规FVIII预防性治疗时的基线ABR（5.4次出血/年）相比，平均ABR下降了52%。大多数受试者持续对治疗有应答，直至第3年及以后，没有进行常规的预防性治疗。

近年来，血友病疗法进展不断。除了Roctavian，2023年2月FDA批准了赛诺菲的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）上市，用于预防、治疗血友病A成人及孩童患者出血。该药有望通过每周1次的预防性给药，维持正常的凝血因子VIII活性水平，以延长对A型血友病患者的出血保护。血友病B方面，2022年11月，FDA批准UniQure公司的AAV基因疗法Hemgenix上市，用于治疗成人血友病B型，这也是FDA批准的首款B型血友病基因疗法，该疗法定价350万美元，为全球最贵药物。

在国内，目前已有多家公司在布局血友病药物的研发，包括至善唯新、华毅乐健、信念医药、天泽云泰等。血友病A方面，华毅乐健的GS1191-0445注射液今年1月获批IND，信念医药的BBM-H803注射液的临床试验申请于今年2月获得CDE受理；血友病B方面，至善唯新的ZS801注射液去年9月获批IND，信念医药的BBM-H901注射液于去年8月拟纳入突破性治疗品种，天泽云泰的VGB-R04注射液也已于2022年4月经进入临床阶段。

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