首款罕见疾病NF1治疗药物在中国获批

医药 来源:医谷网
2023
05/09
11:02
医谷网 医药

近日,国家药监局药品批准证明文件送达信息发布,由阿斯利康和默沙东共同研发的科赛优(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。

NF1是由NF1基因或遗传突变引起累及多系统的遗传性疾病,伴随多种症状,包括在皮肤外侧或内部形成神经纤维瘤和色素沉着(牛奶咖啡斑)等。其中,30-50%的NF1患者会伴发丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤(PN)可引起毁容、疼痛、运动及呼吸功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等。丛状神经纤维瘤多发于出生期,严重程度各不相同,预期寿命可能会减少15年。

NF1基因编码神经纤维瘤蛋白(neurofibromin),当其基因突变时可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调,致使细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制,导致肿瘤生长。司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶(MEK)抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节因子,抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性,抑制肿瘤生长。

该药II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》,研究结果表明罹患伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者,经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率(ORR)达到66%(50名患者中有33名部分缓解)。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率,研究中的患者3年无疾病进展率高达84%,患者疼痛强度平均降低2.14分,运动功能障碍得到有效改善,生活质量得到显著提升。安全性数据显示,12个治疗周期内患者用药依从性超95%。

2020年4月,司美替尼获得FDA批准上市(商品名:Koselugo),用于2岁及2岁以上的NF1儿童患者的治疗,成为全球NF1的首款创新疗法。此次在中国获批,司美替尼也成为国内首个也是唯一一个批准用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者的药物疗法。

目前,司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获得批准,并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。

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