方拓生物眼科基因治疗药物获CDE临床试验许可_医药

2023

04/28

10:05

医谷网医药

近日，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）宣布其基因治疗药物——FT-003注射液的临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）许可，该产品适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

年龄相关性黄斑变性（Age -Related Macular Degeneration，AMD）是一种导致中、老年人视力严重减退甚至失明的不可逆转的眼病，是全球第三大最常见的导致失明、全球第四大致视力障碍的病因。随着中国人口老龄化趋势日益突出，AMD的患病率也将逐年上升，预计2020年到2050年中国AMD病例数将增加76.72%，从目前的3123万增加到 5519万。

新生血管性年龄相关性黄斑变性（Neovascular Age-Related Macular Degeneration，nAMD）也叫湿性年龄相关性黄斑变性，约占AMD患者的10%~20%，其临床特征表现为数周至数月内迅速出现的视物变形及中心视力丧失，其主要的病理改变以黄斑下脉络膜新生血管形成、血管渗漏、出血、水肿，最终形成纤维瘢痕为特点，使中心视力进行性受损而严重致盲。

目前中国仅有几款药物批准上市用于治疗nAMD。为了维持疗效，患者需要常年进行玻璃体腔注射，频繁注射带来的不便及高昂的药物价格使患者的依从性降低。如果平均给药频率不到推荐注射频率的一半，会严重影响nAMD的临床效果。随着病毒生物学与基因工程技术的研究进展，基因治疗已经成为治疗眼科疾病最有潜力和有效的手段。开发用于nAMD治疗的基因治疗药物，有望实现一次给药产生持续疗效，从而满足患者的临床治疗需求。

FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物。临床前研究数据显示，FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞，使其持续表达和分泌抗血管生成因子，降低血管内皮通透性，抑制新生血管的生成。有望一次注射、获得长期疗效。

方拓生物成立于2019年9月，聚焦罕见病及慢性疾病领域，致力于重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品研发。除了FT-003，其针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液已于2022年4月获得FDA的IND许可，同年9月获得CDE的IND许可。今年4月，方拓生物的基因治疗药物FT-004注射液的临床试验申请，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。

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